Prevence mrtvice u mladých dospělých se srpkovitou anémií (SPIYA)

Globální hypotéza zkoušejícího, která bude případně testována v kontrolované studii fáze III financované NIH, je taková, že hydroxymočovina ve fixní střední dávce 20 mg/kg je bezpečná a účinná pro primární a sekundární prevenci mrtvice u mladých dospělých s SCA. Před testováním této globální hypotézy musí zkoušející vytvořit multidisciplinární tým, který poskytuje lékařskou péči mladým dospělým s SCD, a stanovit klinickou epidemiologii neurologické morbidity v této odlišné věkové skupině. Na základě stávajících výzkumných platforem probíhajících studií primární prevence cévní mozkové příhody financovaných NINDS v Nigérii mají výzkumníci jedinečnou pozici k tomu, aby rozšířili hodnocení a léčbu cévní mozkové příhody na další následnou věkovou skupinu, mladé dospělé s SCA.

Bezprostřední cíle tohoto projektu jsou 1) odhadnout prevalenci neurologické morbidity u mladých dospělých s SCA (aplikace R21 na NIH); 2) k vytvoření prospektivní kohorty mladých dospělých ke stanovení incidence neurologické morbidity a 3) ke stanovení bezpečnosti a proveditelnosti fixní střední dávky terapie hydroxyureou pro prevenci dalšího neurologického onemocnění u mladých dospělých s SCA v Nigérii.

Vedení současných pediatrických studií primární a sekundární prevence cévní mozkové příhody (NCT01801423, NCT02560935, NCT02675790) v Nigérii použije podobnou účinnou strategii použitou v předchozím pediatrickém NINDS-R21 a současné pediatrické NINDS-R01 k odhadu neurologické prevalence a incidence morbidita u mladých dospělých s SCA. Mladí dospělí s SCA mají jiné rizikové faktory cévní mozkové příhody než děti mladší 16 let s SCA, včetně rizikových faktorů pro cévní mozkovou příhodu pozorovaných v běžné populaci, což vede k potřebě primární a sekundární prevence cévní mozkové příhody založené na věku a konkrétním onemocnění. strategie.

Vyšetřovatelé navrhují zapsat 250 účastníků s SCA ve věku 16-25 let. Vyšetřovatelé se domnívají, že tato velikost vzorku je dostatečná k odhadu prevalence mrtvice a SCI. Tato kohorta bude sledována po dobu 12–18 měsíců, aby se určila krátkodobá incidence cévních mozkových příhod a SCI. Vyšetřovatelé nemají v úmyslu vypočítat přesnou incidenci těchto neurologických poranění kvůli krátké době sledování.

U mladých dospělých s SCI, mrtvicemi a zvýšenými hodnotami TCD (na základě pediatrického prahu abnormálního ≥200 cm/s ve střední cerebrální tepně nebo terminální části vnitřní karotidy) zkoušející zpočátku nabídnou jako standardní péči pravidelnou transfuzní terapii. . Pokud odmítnou, zkoušející nabídnou dávku 20 mg/kg/den hydroxymočoviny po dobu nejméně jednoho roku léčby. Hydroxymočovina bude dodávána zdarma s měsíčním sledováním.