겸상 적혈구 빈혈이 있는 젊은 성인의 뇌졸중 예방 (SPIYA)
낫적혈구병(SCD)은 전 세계적으로 약 2,500만 명의 사람들에게 영향을 미치는 가장 흔한 유전 질환입니다. 매년 약 150,000명의 나이지리아 어린이가 낫적혈구병(SCD)을 가지고 태어나 세계에서 SCD 부담이 가장 큰 나라입니다. SCA가 있는 어린이를 돌보는 최근의 발전은 고자원 환경과 저자원 환경 모두에서 어린이의 생존율을 향상시키는 것으로 나타났습니다. 그러나 SCD의 더 많은 합병증은 성인이 될 때까지 살아남는 사람들에게 나타납니다. 침묵 뇌경색(SCI)과 뇌졸중은 SCD의 가장 파괴적인 합병증 중 하나이며 각각 어린이의 40%와 10%에 영향을 미칩니다.
이 연구의 전반적인 목표는 나이지리아 북부(카노)에 거주하는 SCD 아동의 신경학적 이환율 평가에서 연구자의 성공적인 역량 구축 노력을 동일한 지역에 거주하는 SCD를 가진 청년으로 확장하는 것입니다. SCD를 가진 모든 성인의 약 50%가 나이지리아에 살고 있습니다. 아프리카에서 SCD의 높은 유병률에도 불구하고 신경학적 이환율은 잘 특성화되지 않아 1차 및 2차 뇌졸중 예방 전략의 기회를 제한합니다. 고자원 환경에서의 연구에 따르면 가장 심각한 형태의 겸상적혈구빈혈(SCA)이 있는 젊은 성인의 최소 50%가 척수손상이 있고 약 10%가 뇌졸중을 앓게 됩니다. 고자원 환경에서 정기적인 수혈과 함께 SCA가 있는 어린이의 비정상적인 경두개 도플러(TCD) 속도에 대한 스크리닝은 뇌졸중에 대한 상대적 위험을 92% 감소시키는 결과를 가져왔습니다. 이러한 효과적인 전략에도 불구하고 정기적인 수혈 요법은 부족과 수혈 전염성 감염의 위험으로 인해 사하라 사막 이남 아프리카에서 지속 가능해 보이지 않습니다. 또한 고소득 또는 저자원 환경에서 SCA가 있는 젊은 성인의 증거 기반 뇌졸중 예방 전략이 부족합니다. 전술한 내용에 기초하여 조사관은 16-25세의 과도기 연령의 젊은 성인에서 신경 손상(명백한 뇌졸중, 일과성 허혈 발작 및 무증상 뇌경색)의 유병률을 결정할 것을 제안합니다. 조사관은 또한 처음으로 일반 인구에서 기존의 뇌졸중 위험 요소를 평가하여 이 고위험 인구에서 신경 손상의 발생률을 줄이기 위해 다른 예방 전략이 필요한지 여부를 결정할 것입니다.
연구 개요
상태
개입 / 치료
상세 설명
NIH가 자금을 지원하는 3상 대조 시험에서 궁극적으로 테스트될 조사자의 전체 가설은 20mg/kg의 고정된 중간 용량의 수산화요소가 SCA가 있는 젊은 성인의 1차 및 2차 뇌졸중 예방에 안전하고 효과적이라는 것입니다. 이 글로벌 가설을 테스트하기 전에 조사관은 SCD가 있는 젊은 성인에게 의료 서비스를 제공하고 이 뚜렷한 연령 그룹에서 신경학적 이환율의 임상 역학을 확립하는 다분야 팀을 개발해야 합니다. 나이지리아에서 진행 중인 NINDS가 자금을 지원하는 1차 뇌졸중 예방 임상시험의 기존 연구 플랫폼을 기반으로 하는 연구자들은 뇌졸중 평가 및 치료를 SCA가 있는 다음 순차적 연령 그룹으로 확장할 수 있는 고유한 위치에 있습니다.
이 프로젝트의 즉각적인 목표는 1) SCA(NIH에 대한 R21 적용)가 있는 젊은 성인의 신경학적 이환율을 추정하는 것입니다. 2) 신경학적 이환율을 결정하기 위해 젊은 성인의 전향적 코호트를 설정하고, 3) 나이지리아에서 SCA가 있는 젊은 성인의 추가 신경계 질환 예방을 위한 고정된 중간 용량의 수산화요소 요법의 안전성과 타당성을 결정하기 위해.
현재 나이지리아에서 진행 중인 소아 1차 및 2차 뇌졸중 예방 시험(NCT01801423, NCT02560935, NCT02675790)의 리더십은 연구자의 이전 소아 NINDS-R21 및 현재 소아 NINDS-R01에서 사용된 유사한 효과적인 전략을 적용하여 신경계 질환의 유병률 및 발병률을 추정합니다. SCA를 가진 젊은 성인의 이환율. SCA가 있는 젊은 성인은 SCA가 있는 16세 미만의 어린이와 다른 뇌졸중 위험 요소를 가지고 있습니다. 여기에는 일차 및 이차 뇌졸중 예방을 위한 연령 및 질병별 증거 기반 관리가 필요한 일반 인구에서 볼 수 있는 뇌졸중 위험 요소가 포함됩니다. 전략.
조사관은 16-25세 사이의 SCA 참가자 250명을 등록할 것을 제안합니다. 연구자들은 이 샘플 크기가 뇌졸중 및 SCI의 유병률을 추정하기에 충분하다고 생각합니다. 이 코호트는 뇌졸중 및 SCI의 단기 발병률을 결정하기 위해 12-18개월 동안 추적될 것입니다. 조사관은 추적 기간이 짧기 때문에 이러한 신경 손상의 정확한 발생률을 계산할 의도가 없습니다.
SCI, 뇌졸중 및 상승된 TCD 측정치가 있는 젊은 성인의 경우(중대뇌 동맥 또는 내경의 말단 부분에서 비정상 ≥200cm/s의 소아 임계값을 기반으로 함) 연구자는 초기에 표준 치료로 정기적인 수혈 요법을 제공합니다. . 거부하는 경우 조사관은 최소 1년의 치료 기간 동안 20mg/kg/일의 수산화요소 용량을 제공할 것입니다. 하이드록시우레아는 월별 후속 조치와 함께 무료로 제공됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
연락처 및 위치
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 헤모글로빈 전기영동 또는 고성능 액체 크로마토그래피(HPLC)로 확인된 헤모글로빈 S-S 또는 Sβ0 지중해빈혈 환자
- 참가자는 16세에서 25세 사이입니다.
- 18세 이상 참가자의 정보에 입각한 동의, 부모 또는 법적 보호자의 정보에 입각한 동의 및 18세 미만 참가자의 동의(평가는 26세 생일까지 진행될 수 있음)
- 참가자는 예정된 월간 클리닉 방문 사이에 매주 전화 통화를 용이하게 하기 위해 의료 센터에서 차로 1시간 거리 내에 거주합니다.
- 참가자는 기꺼이 등록하고 연구 기간 동안 따라갈 것입니다.
제외 기준:
- 간질과 같은 신경학적 상태에 영향을 미칠 수 있는 동반 질환이 있는 젊은 성인
- 진입 시 임상 시험에 등록된 청년;
- MRI에 금기인 이식된 제세동기 또는 특정 기타 이식된 전자 또는 금속 장치를 사용하는 참가자
- HIV 진단을 받은 청년;
- 사이트의 수석 조사자(PI)의 의견에 따라 참여를 부적절하거나 안전하지 않게 만드는 기타 상태 또는 만성 질환.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
겸상 적혈구 빈혈을 가진 참가자는 신경 학적 이환율로 확인되었습니다
|
20mg/kg/일의 중간 용량
다른 이름들:
|
|
신경 학적 이환율이없는 것으로 확인 된 겸상 적혈구 빈혈 참가자
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
겸상 적혈구 빈혈 신경학적 검사 및 MRA/MRI를 가진 젊은 성인의 신경학적 이환율
기간: 일년
|
SCI, 뇌졸중, 뇌혈관병증을 포함한 신경학적 질병의 유병률을 추정합니다.
|
일년
|
|
TCD(Transcranial Doppler) 측정을 이용한 낫적혈구빈혈을 가진 젊은 성인의 신경학적 이환율
기간: 2 년
|
비정상적인 TCD 속도(> 200cm/s)를 가진 환자의 백분율
|
2 년
|
|
뇌졸중의 기존 위험 요소
기간: 2 년
|
또한 뇌졸중의 일반적인 위험 요인(고혈압, 흡연, 당뇨병, 비만, 신장 질환, 심근병증 및 심방세동)에 대해 참가자를 선별할 것입니다.
|
2 년
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
겸상적혈구 빈혈이 있는 젊은 성인의 신경학적 이환율의 장기 발생률
기간: 10 년
|
이를 위해 자기공명영상과 자기공명혈관조영술(MRI/MRA), 경두개도플러(TCD) 측정을 반복하여 겸상적혈구빈혈이 있는 젊은 성인에서 초기 및 재발성 경색의 장기 발생률을 알아보고 신경학적 검사 ~ 기본 평가 후 최소 10년 동안 1~1.5년.
|
10 년
|
|
겸상 적혈구 빈혈이 있는 젊은 성인에서 수산화요소 요법의 안전성 및 타당성에 대한 예비 데이터
기간: 2 년
|
겸상적혈구 빈혈이 있는 젊은 성인의 신경학적 이환율에 대한 중등도 고정 용량 수산화요소 치료(~ 20mg/kg/일)에 대한 안전성 및 타당성 연구를 수립하는 데 필요한 예비 데이터를 수집합니다.
|
2 년
|
공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Michael R DeBaun, MD, MPH, Vanderbilt University Medical Center
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 190203
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
뇌졸중에 대한 임상 시험
-
Institut National de la Santé Et de la Recherche...모병
표준 치료에 따른 수산화요소 요법에 대한 임상 시험
-
Nebraska Methodist Health SystemAcera Surgical, Inc.종료됨
-
Pfizer완전한성인 혈우병 B 피험자(FIX:C≤2%) 또는 성인 혈우병 A 피험자(FVIII:C≤1%)에서 현재 FVIII 예방 대체 요법의 전향적 효능 및 안전성 데이터를 평가하기 위한 연구혈우병 A | 혈우병 B미국, 캐나다, 스페인, 호주, 대만, 브라질, 일본, 독일, 영국, 사우디 아라비아, 프랑스, 벨기에, 그리스, 이탈리아, 대한민국, 터키 (Türkiye), 이스라엘, 스웨덴
-
Compedica IncProfessional Education and Research Institute완전한
-
Kuros Biosurgery AG완전한당뇨성 족부궤양체코 공화국, 독일, 헝가리, 루마니아, 러시아 연방, 세르비아
-
ULURU Inc.Navy Advanced Medical Development (NAMD) Command모병
-
Occlutech International AB모집하지 않고 적극적으로뇌졸중 | 특허 구멍 타원형 | PFO미국, 덴마크, 캐나다, 프랑스, 영국, 네덜란드, 핀란드, 독일