Beroertepreventie bij jonge volwassenen met sikkelcelanemie (SPIYA)

De globale hypothese van de onderzoeker, die uiteindelijk getest zal worden in een door de NIH gefinancierde fase III gecontroleerde studie, is dat hydroxyurea in een vaste gematigde dosis van 20 mg/kg veilig en effectief is voor primaire en secundaire preventie van een beroerte bij jongvolwassenen met plotselinge hartstilstand. Voorafgaand aan het testen van deze globale hypothese, moeten de onderzoekers een multidisciplinair team ontwikkelen dat medische zorg biedt aan jonge volwassenen met SCZ en de klinische epidemiologie van neurologische morbiditeit in deze specifieke leeftijdsgroep vaststellen. Voortbouwend op de bestaande onderzoeksplatforms van lopende NINDS-gefinancierde onderzoeken naar primaire beroertepreventie in Nigeria, bevinden de onderzoekers zich in een unieke positie om hun beroertebeoordeling en -behandeling uit te breiden naar de volgende opeenvolgende leeftijdsgroep, jongvolwassenen met SCA.

De onmiddellijke doelstellingen van dit project zijn 1) het schatten van de prevalentie van neurologische morbiditeit bij jongvolwassenen met SCA (R21 aanvraag bij NIH); 2) het opzetten van een prospectief cohort van jongvolwassenen om de incidentie van neurologische morbiditeit te bepalen, en 3) het bepalen van de veiligheid en haalbaarheid van een vaste matige dosis hydroxyurea-therapie voor de preventie van verdere neurologische aandoeningen bij jongvolwassenen met plotselinge hartstilstand in Nigeria.

De leiding van de huidige pediatrische primaire en secundaire beroerte-preventiestudies (NCT01801423, NCT02560935, NCT02675790) in Nigeria zal een vergelijkbare effectieve strategie toepassen die wordt gebruikt in de eerdere pediatrische NINDS-R21 van de onderzoeker en de huidige pediatrische NINDS-R01 om de prevalentie en incidentie van neurologische aandoeningen te schatten. morbiditeit bij jonge volwassenen met plotselinge hartstilstand. Jongvolwassenen met plotselinge hartstilstand hebben andere risicofactoren voor een beroerte dan kinderen jonger dan 16 jaar met plotselinge hartstilstand, waaronder risicofactoren voor een beroerte die in de algemene bevolking worden gezien, wat resulteert in de behoefte aan leeftijds- en ziektespecifieke evidence-based behandeling voor primaire en secundaire beroertepreventie strategieën.

de onderzoekers stellen voor om 250 deelnemers met SCA tussen 16 en 25 jaar in te schrijven. De onderzoekers zijn van mening dat deze steekproefomvang voldoende is om de prevalentie van beroerte en dwarslaesie te schatten. Dit cohort zal gedurende 12-18 maanden worden gevolgd om de kortetermijnincidentie van beroertes en dwarslaesie te bepalen. De onderzoekers zijn niet van plan een precieze incidentie van deze neurologische letsels te berekenen vanwege de korte duur van de follow-up.

Voor jonge volwassenen met SCI's, beroertes en verhoogde TCD-metingen (gebaseerd op de pediatrische drempel van abnormaal ≥200 cm/s in de middelste hersenslagader of het terminale deel van de interne halsslagader) zullen de onderzoekers in eerste instantie reguliere bloedtransfusietherapie aanbieden als standaardzorg . Als ze weigeren, zullen de onderzoekers een dosis van 20 mg/kg/dag hydroxyurea aanbieden voor een behandeling van ten minste één jaar. De hydroxyurea wordt gratis geleverd bij maandelijkse controle.