Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Профилактика инсульта у молодых людей с серповидноклеточной анемией (SPIYA)

4 сентября 2026 г. обновлено: Michael DeBaun, Vanderbilt University Medical Center

Серповидноклеточная анемия (ССБ) является наиболее распространенным генетическим заболеванием, от которого страдают около 25 миллионов человек во всем мире. Приблизительно 150 000 нигерийских детей ежегодно рождаются с серповидноклеточной анемией (ССБ), что делает эту страну страной с самым большим бременем ВСС в мире. Недавние достижения в области ухода за детьми с ВОС позволили повысить выживаемость детей как в условиях высоких, так и в условиях ограниченных ресурсов. Однако больше осложнений ВСС наблюдается у тех, кто доживает до зрелого возраста. Бессимптомные инфаркты головного мозга (ТСМ) и инсульты являются одними из наиболее тяжелых осложнений ВСС, поражая 40% и 10% детей соответственно.

Общая цель этого исследования — распространить успешные усилия исследователя по наращиванию потенциала в оценке неврологической заболеваемости у детей с ВСС, проживающих в северной Нигерии (Кано), на молодых людей с ВСС, проживающих в том же регионе. Около 50% всех взрослых с ВСС живут в Нигерии. Несмотря на высокую распространенность ВСС в Африке, неврологическая заболеваемость недостаточно хорошо охарактеризована, что ограничивает возможности стратегий первичной и вторичной профилактики инсульта. По крайней мере, у 50% молодых людей с серповидно-клеточной анемией (SCA), наиболее тяжелой формой заболевания, будут ТСМ, а примерно у 10% будут инсульты, согласно исследованиям в условиях с высокими ресурсами. В странах с высоким уровнем ресурсов скрининг аномальных скоростей транскраниальной допплерографии (ТКД) у детей с ВОС в сочетании с регулярным переливанием крови привел к снижению относительного риска инсульта на 92%. Несмотря на эту эффективную стратегию, регулярное переливание крови не кажется устойчивым в странах Африки к югу от Сахары из-за нехватки и риска инфекций, передающихся при переливании крови. Кроме того, отсутствуют научно обоснованные стратегии профилактики инсульта у молодых людей с ВСС как в условиях высокого дохода, так и в условиях ограниченных ресурсов. На основании вышеизложенного исследователи предлагают определять распространенность неврологического поражения (явный инсульт, транзиторные ишемические атаки, немые инфаркты головного мозга) у лиц молодого возраста в переходном возрасте от 16 до 25 лет. Исследователи также впервые оценят обычные факторы риска инсульта в общей популяции, чтобы определить, требуется ли другая стратегия профилактики для снижения частоты неврологических повреждений в этой группе высокого риска.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Глобальная гипотеза исследователя, которая в конечном итоге будет проверена в контролируемом исследовании фазы III, финансируемом Национальным институтом здравоохранения, заключается в том, что гидроксимочевина в фиксированной умеренной дозе 20 мг/кг безопасна и эффективна для первичной и вторичной профилактики инсульта у молодых людей с ВСС. Прежде чем проверять эту глобальную гипотезу, исследователи должны создать мультидисциплинарную команду, которая будет оказывать медицинскую помощь молодым людям с ВСС, и установить клиническую эпидемиологию неврологической заболеваемости в этой возрастной группе. Опираясь на существующие исследовательские платформы текущих испытаний первичной профилактики инсульта, финансируемых NINDS в Нигерии, исследователи имеют уникальную возможность расширить свою оценку и лечение инсульта на следующую возрастную группу, молодых людей с ВСС.

Непосредственными целями этого проекта являются: 1) оценка распространенности неврологической заболеваемости у молодых людей с ВСС (приложение R21 к NIH); 2) создать проспективную когорту молодых людей для определения частоты неврологической заболеваемости и 3) определить безопасность и осуществимость фиксированной умеренной дозы терапии гидроксимочевиной для предотвращения дальнейших неврологических заболеваний у молодых людей с ВСС в Нигерии.

Руководство текущими педиатрическими исследованиями первичной и вторичной профилактики инсульта (NCT01801423, NCT02560935, NCT02675790) в Нигерии будет применять аналогичную эффективную стратегию, использованную исследователем в предыдущих педиатрических NINDS-R21 и текущих педиатрических NINDS-R01, для оценки распространенности и частоты неврологических заболеваемость молодых людей с СКА. У молодых людей с ВСС факторы риска инсульта отличаются от факторов риска инсульта у детей младше 16 лет с ВСС, включая факторы риска инсульта, наблюдаемые в общей популяции, что обусловливает потребность в доказательной терапии с учетом возраста и заболевания для первичной и вторичной профилактики инсульта. стратегии.

Исследователи предлагают набрать 250 участников со ВСС в возрасте 16-25 лет. Исследователи считают, что этого размера выборки достаточно для оценки распространенности инсульта и ТСМ. За этой когортой будут наблюдать в течение 12-18 месяцев, чтобы определить краткосрочную частоту инсультов и ТСМ. Исследователи не намерены подсчитывать точную частоту этих неврологических повреждений из-за короткой продолжительности наблюдения.

Для молодых людей с травмами спинного мозга, инсультами и повышенными показателями ТКД (исходя из педиатрического порога аномального ≥200 см/с в средней мозговой артерии или терминальном отделе внутренней сонной артерии) исследователи первоначально предложат регулярную гемотрансфузионную терапию в качестве стандартного лечения. . Если они откажутся, Исследователи предложат дозу 20 мг/кг/день гидроксимочевины в течение как минимум одного года терапии. Гидроксимочевина будет поставляться бесплатно с ежемесячным последующим наблюдением.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

250

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 16 лет до 26 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Вероятностная выборка

Исследуемая популяция

В общей сложности 250 участников с серповидноклеточной анемией в возрасте от 16 до 25 лет, проживающих на севере Нигерии, получают помощь в клинической больнице Амину Кано в Кано, Нигерия.

Описание

Критерии включения:

  1. Пациенты с талассемией гемоглобина S-S или Sβ0, подтвержденной электрофорезом гемоглобина или высокоэффективной жидкостной хроматографией (ВЭЖХ);
  2. Участнику от 16 до 25 лет;
  3. Информированное согласие от участников старше 18 лет, а также информированное согласие от родителей или законных опекунов и согласие участников в возрасте до 18 лет (оценка может проводиться до 26-летия);
  4. Участник проживает в пределах часа езды от медицинского центра, чтобы облегчить еженедельные телефонные звонки между запланированными ежемесячными визитами в клинику;
  5. Участник готов быть зачисленным и сопровождаться на протяжении всего исследования.

Критерий исключения:

  1. Молодые люди с сопутствующими заболеваниями, которые могут влиять на неврологический статус, например эпилепсия;
  2. Молодые люди, включенные в клинические испытания при поступлении;
  3. Участники с имплантированным дефибриллятором или некоторыми другими имплантированными электронными или металлическими устройствами, противопоказанными для МРТ;
  4. Молодые люди с известным диагнозом ВИЧ;
  5. Любое другое состояние или хроническое заболевание, которое, по мнению главного исследователя сайта (PI), делает участие нецелесообразным или небезопасным.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Участники с серповидно -клеточной анемией идентифицированы с неврологической заболеваемостью
  1. Успешное завершение процедур скрининга включительно 1.) Скорость церебрального кровотока больше или равна 180 см/с, измеренная дважды или 2.), по крайней мере, одно измерение, превышающее или равное 220 см/с в средней церебральной артерии или 3.) два измерения TCD выше 180 см/с в трехмесячном интервале;
  2. МРТ, показывающая инфаркты головного мозга с или без (на основе критериев молчаливого исследования инфаркта (SIT)) неврологический дефицит стандартного неврологического исследования;
  3. Информированное согласие участника (> 18 лет) или родителя/законного опекуна для участников (<18 лет) и согласия участника завершено;
  4. Принятие терапии гидроксимочевиной в течение одного года в качестве стандартного ухода. После одного года терапии у участника будет возможность продолжить терапию с последующими посещениями, чтобы контролировать приверженность терапии с его или ее поставщиком ухода.
Лекарство: Терапия гидроксимочевиной согласно стандартному лечению
Умеренная доза 20 мг/кг/день
Другие имена:
  • Гидрея
Участники с серповидно -клеточной анемией идентифицированы без неврологической заболеваемости
  1. Успешное завершение процедур скрининга, включающая в себя скорость головного кровотока, меньше или равна 170 см/с в средней мозговой артерии;
  2. Нормальный МРТ и MRA;
  3. Нет фокального неврологического дефицита стандартного неврологического обследования;
  4. Информированное согласие участника (> 18 лет) или родителя/законного опекуна для участников (<18 лет) и согласия участника;
  5. Соглашение должно соблюдать не менее одного года в исследовании.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Распространенность неврологической заболеваемости у молодых людей с серповидноклеточной анемией при неврологическом обследовании и МРА/МРТ
Временное ограничение: 1 год
Оценить распространенность неврологической заболеваемости, включая ТСМ, инсульты и церебральную васкулопатию.
1 год
Распространенность неврологической заболеваемости у молодых людей с серповидноклеточной анемией с использованием транскраниальной допплерографии (ТКД)
Временное ограничение: 2 года
Процент пациентов с аномальной скоростью ТКД (> 200 см/с)
2 года
Традиционные факторы риска инсульта
Временное ограничение: 2 года
Мы также проверим участников на обычные факторы риска инсульта (гипертония, курение, диабет, ожирение, почечная недостаточность, кардиомиопатия и мерцательная аритмия).
2 года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Долгосрочная частота неврологической заболеваемости у молодых людей с серповидноклеточной анемией
Временное ограничение: 10 лет
С этой целью мы определим долгосрочные показатели заболеваемости начальными и повторными инфарктами у молодых людей с серповидно-клеточной анемией с помощью повторных магнитно-резонансных томографий и магнитно-резонансных ангиографий (МРТ/МРА), транскраниальных допплеровских измерений (ТКД) и неврологических исследований. осмотры ~ от 1 до 1,5 лет в течение не менее 10 лет после исходных оценок.
10 лет
Предварительные данные о безопасности и осуществимости терапии гидроксимочевиной у молодых людей с серповидноклеточной анемией
Временное ограничение: 2 года
Собрать предварительные данные, необходимые для проведения исследования безопасности и осуществимости лечения фиксированной умеренной дозой гидроксимочевины (~ 20 мг/кг/день) неврологической заболеваемости у молодых людей с серповидноклеточной анемией.
2 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vanderbilt University Medical Center

Соавторы

Aminu Kano Teaching Hospital

Следователи

  • Главный следователь: Michael R DeBaun, MD, MPH, Vanderbilt University Medical Center

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

17 мая 2021 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июня 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июня 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 марта 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 марта 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

22 марта 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

9 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 190203

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться