Strokeprevention hos unga vuxna med sicklecellanemi (SPIYA)

Utredarens globala hypotes, som så småningom ska testas i en NIH-finansierad fas III-kontrollerad studie, är att hydroxiurea i en fast måttlig dos på 20 mg/kg är säkert och effektivt för primär och sekundär strokeprevention hos unga vuxna med SCA. Innan utredarna testar denna globala hypotes måste utredarna utveckla ett multidisciplinärt team som tillhandahåller medicinsk vård för unga vuxna med SCD och fastställa den kliniska epidemiologin av neurologisk sjuklighet i denna distinkta åldersgrupp. Utredarna bygger på de befintliga forskningsplattformarna för pågående NINDS-finansierade primära strokepreventionsprövningar i Nigeria, och utredarna är unikt positionerade för att utöka sin strokebedömning och behandling till nästa åldersgrupp, unga vuxna med SCA.

De omedelbara målen för detta projekt är 1) att uppskatta prevalensen av neurologisk sjuklighet hos unga vuxna med SCA (R21 ansökan till NIH); 2) att upprätta en prospektiv kohort av unga vuxna för att bestämma förekomsten av neurologisk sjuklighet, och 3) att fastställa säkerheten och genomförbarheten av fast måttlig dos av hydroxiureaterapi för att förebygga ytterligare neurologisk sjukdom hos unga vuxna med SCA i Nigeria.

Ledningen för de nuvarande pediatriska primära och sekundära prövningarna för förebyggande av stroke (NCT01801423, NCT02560935, NCT02675790) i Nigeria kommer att tillämpa en liknande effektiv strategi som användes i utredarens tidigare pediatriska NINDS-R21 och nuvarande pediatriska NINDS-R01 för att uppskatta prevalensen av neurologisk patient sjuklighet hos unga vuxna med SCA. Unga vuxna med SCA har andra strokeriskfaktorer än barn under 16 år med SCA, inklusive riskfaktorer för stroke som ses i den allmänna befolkningen vilket resulterar i behovet av ålders- och sjukdomsspecifik evidensbaserad behandling för primär och sekundär strokeprevention strategier.

Utredarna föreslår att 250 deltagare ska registreras med SCA mellan 16-25 år. Utredarna anser att denna urvalsstorlek är tillräcklig för att uppskatta förekomsten av stroke och SCI. Denna kohort kommer att följas under 12-18 månader för att fastställa korttidsincidensen av stroke och SCI. Utredarna avser inte att beräkna en exakt förekomst av dessa neurologiska skador på grund av den korta varaktigheten av uppföljningen.

För unga vuxna med SCI, stroke och förhöjda TCD-mätningar (baserat på den pediatriska tröskeln på onormalt ≥200 cm/s i den mellersta cerebrala artären eller terminala delen av den inre halspulsådern) kommer utredarna initialt att erbjuda regelbunden blodtransfusionsterapi som standardvård . Om de vägrar kommer utredarna att erbjuda en dos på 20 mg/kg/dag hydroxiurea under minst ett års behandling. Hydroxiurean kommer att tillhandahållas gratis med månatlig uppföljning.