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Prevenzione dell'ictus nei giovani adulti con anemia falciforme (SPIYA)

2 settembre 2025 aggiornato da: Michael DeBaun, Vanderbilt University Medical Center

L'anemia falciforme (SCD) è la malattia genetica più comune e colpisce circa 25 milioni di persone in tutto il mondo. Ogni anno nascono circa 150.000 bambini nigeriani con l'anemia falciforme (SCD), rendendolo il paese con il più grande carico di SCD nel mondo. I recenti progressi nella cura dei bambini con SCA si sono tradotti in una migliore sopravvivenza dei bambini sia in contesti con risorse elevate che con risorse limitate. Tuttavia, si osservano più complicazioni della SCD in coloro che sopravvivono fino all'età adulta. Gli infarti cerebrali silenti (SCI) e gli ictus sono tra le complicanze più devastanti della SCD, colpendo rispettivamente il 40% e il 10% dei bambini.

L'obiettivo generale di questo studio è quello di estendere il successo dello sforzo di sviluppo delle capacità dello sperimentatore nella valutazione della morbilità neurologica nei bambini con SCD che vivono nel nord della Nigeria (Kano) ai giovani adulti con SCD che vivono nella stessa regione. Circa il 50% di tutti gli adulti con SCD vive in Nigeria. Nonostante l'elevata prevalenza di SCD in Africa, la morbilità neurologica non è ben caratterizzata, limitando le opportunità per le strategie di prevenzione primaria e secondaria dell'ictus. Almeno il 50% dei giovani adulti con anemia falciforme (SCA), la forma più grave della malattia, avrà LM e circa il 10% avrà ictus, sulla base di studi in contesti con risorse elevate. In contesti con risorse elevate, lo screening per velocità Doppler transcraniche anormali (TCD) nei bambini con SCA, insieme a trasfusioni di sangue regolari, ha portato a una riduzione del 92% del rischio relativo di ictus. Nonostante questa strategia efficace, la terapia trasfusionale regolare non sembra sostenibile nell'Africa sub-sahariana a causa della carenza e del rischio di infezioni trasmissibili per trasfusione. Inoltre, mancano strategie di prevenzione dell'ictus basate sull'evidenza nei giovani adulti con SCA, sia in contesti ad alto reddito che in contesti con risorse limitate. Sulla base di quanto precede, gli investigatori propongono di determinare la prevalenza del danno neurologico (ictus palese, attacchi ischemici transitori e infarti cerebrali silenti) nei giovani adulti all'età di transizione dai 16 ai 25 anni. Gli investigatori valuteranno inoltre, per la prima volta, i fattori di rischio convenzionali di ictus nella popolazione generale per determinare se sia necessaria una diversa strategia di prevenzione per ridurre l'incidenza di lesioni neurologiche in questa popolazione ad alto rischio.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'ipotesi globale dello sperimentatore, da testare eventualmente in uno studio controllato di fase III finanziato dal NIH, è che l'idrossiurea a una dose moderata fissa di 20 mg/kg sia sicura ed efficace per la prevenzione primaria e secondaria dell'ictus nei giovani adulti con SCA. Prima di testare questa ipotesi globale, gli investigatori devono sviluppare un team multidisciplinare che fornisca assistenza medica ai giovani adulti con SCD e stabilisca l'epidemiologia clinica della morbilità neurologica in questo distinto gruppo di età. Basandosi sulle piattaforme di ricerca esistenti degli studi sulla prevenzione primaria dell'ictus finanziati dal NINDS in Nigeria, i ricercatori sono in una posizione unica per estendere la valutazione e il trattamento dell'ictus alla successiva fascia di età sequenziale, i giovani adulti con SCA.

Gli obiettivi immediati di questo progetto sono 1) stimare la prevalenza della morbilità neurologica nei giovani adulti con SCA (applicazione R21 a NIH); 2) stabilire una coorte prospettica di giovani adulti per determinare l'incidenza della morbilità neurologica e 3) determinare la sicurezza e la fattibilità della terapia a dose moderata fissa di idrossiurea per la prevenzione di ulteriori malattie neurologiche nei giovani adulti con SCA in Nigeria.

La leadership degli attuali studi pediatrici sulla prevenzione primaria e secondaria dell'ictus (NCT01801423, NCT02560935, NCT02675790) in Nigeria applicherà una strategia efficace simile utilizzata nel precedente NINDS-R21 pediatrico dello sperimentatore e nell'attuale NINDS-R01 pediatrico per stimare la prevalenza e l'incidenza di malattie neurologiche morbilità nei giovani adulti con SCA. I giovani adulti con SCA hanno diversi fattori di rischio di ictus rispetto ai bambini di età inferiore a 16 anni con SCA, compresi i fattori di rischio per ictus osservati nella popolazione generale, con conseguente necessità di una gestione basata sull'evidenza specifica per età e malattia per la prevenzione primaria e secondaria dell'ictus strategie.

gli investigatori propongono di arruolare 250 partecipanti con SCA di età compresa tra 16 e 25 anni. Gli investigatori ritengono che questa dimensione del campione sia sufficiente per stimare la prevalenza di ictus e LM. Questa coorte sarà seguita per 12-18 mesi per determinare l'incidenza a breve termine di ictus e LM. Gli investigatori non intendono calcolare un'incidenza precisa di queste lesioni neurologiche a causa della breve durata del follow-up.

Per i giovani adulti con LM, ictus e misurazioni elevate del TCD (basate sulla soglia pediatrica di anormale ≥200 cm/s nell'arteria cerebrale media o nella porzione terminale della carotide interna) gli investigatori offriranno inizialmente una terapia trasfusionale regolare come cura standard . Se rifiutano, gli investigatori offriranno una dose di 20 mg/kg/giorno di idrossiurea per almeno un anno di terapia. L'idrossiurea verrà fornita gratuitamente con follow-up mensile.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

250

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Nigeria
      • Kano, Nigeria
        • Aminu Kano Teaching Hospital
  • Stati Uniti
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232-9000
        • Vanderbilt University Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 26 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Un totale di 250 partecipanti con anemia falciforme tra i 16 ei 25 anni che vivono nel nord della Nigeria ricevono cure presso l'Aminu Kano Teaching Hospital di Kano in Nigeria.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti con talassemia da emoglobina S-S o Sβ0 confermata mediante elettroforesi dell'emoglobina o cromatografia liquida ad alta prestazione (HPLC);
  2. Il partecipante ha un'età compresa tra 16 e 25 anni;
  3. Consenso informato dei partecipanti di età superiore ai 18 anni e consenso informato di un genitore o tutore legale e assenso dei partecipanti di età inferiore ai 18 anni (la valutazione può avvenire fino al 26° compleanno);
  4. Il partecipante risiede a un'ora di auto dal centro medico per facilitare le telefonate settimanali tra le visite cliniche mensili programmate;
  5. Il partecipante è disposto ad essere arruolato e seguito per tutta la durata dello studio.

Criteri di esclusione:

  1. Giovani adulti con comorbilità che possono avere un impatto sullo stato neurologico, come l'epilessia;
  2. Giovani adulti iscritti a studi clinici all'ingresso;
  3. Partecipanti con un defibrillatore impiantato o altri dispositivi elettronici o metallici impiantati controindicati per la risonanza magnetica;
  4. Giovani adulti con diagnosi di HIV nota;
  5. Qualsiasi altra condizione o malattia cronica che, a giudizio del Principal Investigator (PI) del sito, rende la partecipazione sconsiderata o pericolosa.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
I partecipanti con anemia falciforme identificati con morbilità neurologica
  1. Completamento riuscito delle procedure di screening comprese 1.) velocità del flusso sanguigno cerebrale maggiore o uguale a 180 cm/sec misurata due o 2.) almeno una misurazione maggiore o uguale a 220 cm/sec nell'arteria cerebrale media o 3.) Due misurazioni del TCD sopra 180 cm/sec entro un intervallo di tre mesi;
  2. MRI che mostra infarto cerebrali con o senza (basati su criteri neurologici di sperimentazione cerebrale silenziosa (SIT)) sull'esame neurologico standard;
  3. Consenso informato da un partecipante (> 18 anni) o tutore genitore/legale per i partecipanti (<18 anni) e il consenso del partecipante completato;
  4. Accettazione della terapia con idrossiurea per un anno come assistenza standard. Dopo un anno di terapia, il partecipante avrà la possibilità di continuare la terapia con visite di follow-up per monitorare l'adesione alla terapia con il proprio fornitore di cure.
Droga: Terapia con idrossiurea secondo le cure standard
Dose moderata di 20 mg/kg/die
Altri nomi:
  • Idrea
I partecipanti con anemia falciforme identificati sono senza morbilità neurologica
  1. Completamento riuscito delle procedure di screening comprese la velocità del flusso sanguigno cerebrale inferiore o uguale a 170 cm/sec nell'arteria cerebrale media;
  2. MRI normale e MRA;
  3. Nessun deficit neurologico focale sull'esame neurologico standard;
  4. Consenso informato da un partecipante (> 18 anni), o tutore genitore/legale per i partecipanti (<18 anni) e assenso dal partecipante;
  5. Accordo da seguire per almeno un anno nello studio.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La prevalenza della morbilità neurologica nei giovani adulti con anemia falciforme esami neurologici e MRA/MRI
Lasso di tempo: 1 anno
Per stimare la prevalenza della morbilità neurologica tra cui LM, ictus e vasculopatia cerebrale.
1 anno
La prevalenza della morbilità neurologica nei giovani adulti con anemia falciforme utilizzando la misurazione Transcranial Doppler (TCD)
Lasso di tempo: 2 anni
Percentuale di pazienti con velocità TCD anormale (> 200 cm/s)
2 anni
Fattori di rischio convenzionali di ictus
Lasso di tempo: 2 anni
Verificheremo anche i partecipanti per fattori di rischio convenzionali di ictus (ipertensione, fumo, diabete, obesità, malattie renali, cardiomiopatia e fibrillazione atriale).
2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza a lungo termine di morbilità neurologica nei giovani adulti con anemia falciforme
Lasso di tempo: 10 anni
A tal fine, determineremo i tassi di incidenza a lungo termine di infarti iniziali e ricorrenti in giovani adulti con anemia falciforme mediante ripetute misurazioni di imaging a risonanza magnetica e angiografia a risonanza magnetica (MRI/MRA) e Doppler transcranico (TCD) e misurazioni neurologiche esami ~ da 1 a 1,5 anni per almeno 10 anni dopo le valutazioni di base.
10 anni
Dati preliminari per la sicurezza e la fattibilità della terapia con idrossiurea nei giovani adulti con anemia falciforme
Lasso di tempo: 2 anni
Raccogliere i dati preliminari necessari per stabilire uno studio di sicurezza e fattibilità per il trattamento con idrossiurea a dose moderata fissa (~ 20 mg/kg/giorno) della morbilità neurologica nei giovani adulti con anemia falciforme.
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vanderbilt University Medical Center

Collaboratori

Aminu Kano Teaching Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Michael R DeBaun, MD, MPH, Vanderbilt University Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 maggio 2021

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 marzo 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 marzo 2021

Primo Inserito (Effettivo)

22 marzo 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

5 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 settembre 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 190203

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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