Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Zapobieganie udarom mózgu u młodych dorosłych z anemią sierpowatą (SPIYA)

2 września 2025 zaktualizowane przez: Michael DeBaun, Vanderbilt University Medical Center

Niedokrwistość sierpowatokrwinkowa (SCD) jest najczęstszą chorobą genetyczną, dotykającą około 25 milionów ludzi na całym świecie. Około 150 000 nigeryjskich dzieci rodzi się każdego roku z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD), co czyni ten kraj krajem o największym obciążeniu SCD na świecie. Niedawne postępy w opiece nad dziećmi z NZK przełożyły się na poprawę przeżycia dzieci zarówno w placówkach o wysokich, jak i niskich zasobach. Jednak więcej powikłań SCD obserwuje się u osób, które dożywają dorosłości. Ciche zawały mózgu (SCI) i udary należą do najbardziej niszczycielskich powikłań SCD, dotykając odpowiednio 40% i 10% dzieci.

Ogólnym celem tego badania jest rozszerzenie udanego wysiłku badacza na rzecz budowania potencjału w ocenie chorobowości neurologicznej u dzieci z SCD mieszkających w północnej Nigerii (Kano) na młodych dorosłych z SCD mieszkających w tym samym regionie. Około 50% wszystkich dorosłych z SCD mieszka w Nigerii. Pomimo dużej częstości występowania SCD w Afryce, zachorowalność neurologiczna nie jest dobrze scharakteryzowana, co ogranicza możliwości strategii pierwotnej i wtórnej profilaktyki udaru mózgu. Co najmniej 50% młodych dorosłych z anemią sierpowatą (SCA), najcięższą postacią choroby, będzie miało urazy rdzenia kręgowego, a szacunkowo 10% będzie miało udar, na podstawie badań przeprowadzonych w warunkach o dużym natężeniu środków. W placówkach o dużych zasobach badania przesiewowe w kierunku nieprawidłowych przezczaszkowych prędkości Dopplera (TCD) u dzieci z NZK, w połączeniu z regularną transfuzją krwi, doprowadziły do ​​92% zmniejszenia względnego ryzyka udarów. Pomimo tej skutecznej strategii, regularna terapia transfuzją krwi nie wydaje się zrównoważona w Afryce Subsaharyjskiej ze względu na niedobory i ryzyko infekcji przenoszonych przez transfuzję. Ponadto brakuje opartych na dowodach strategii zapobiegania udarowi mózgu u młodych dorosłych z NZK, zarówno w środowiskach o wysokich dochodach, jak iw środowiskach o niskich zasobach. Na podstawie powyższego Badacze proponują określenie częstości występowania urazów neurologicznych (jawny udar, przemijające napady niedokrwienne, nieme zawały mózgu) u młodych dorosłych w wieku przejściowym od 16 do 25 lat. Badacze po raz pierwszy ocenią również konwencjonalne czynniki ryzyka udaru mózgu w populacji ogólnej, aby ustalić, czy wymagana jest inna strategia zapobiegania, aby zmniejszyć częstość występowania urazów neurologicznych w tej populacji wysokiego ryzyka.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Globalna hipoteza badacza, która ma zostać przetestowana w kontrolowanym badaniu III fazy finansowanym przez NIH, jest taka, że ​​hydroksymocznik w ustalonej umiarkowanej dawce 20 mg/kg jest bezpieczny i skuteczny w pierwotnej i wtórnej profilaktyce udaru mózgu u młodych dorosłych z NZK. Przed przetestowaniem tej globalnej hipotezy badacze muszą stworzyć multidyscyplinarny zespół, który zapewnia opiekę medyczną młodym dorosłym z SCD i ustalić kliniczną epidemiologię chorobowości neurologicznej w tej odrębnej grupie wiekowej. Opierając się na istniejących platformach badawczych prowadzonych w Nigerii finansowanych przez NINDS podstawowych badań dotyczących profilaktyki udaru, badacze mają wyjątkową pozycję, aby rozszerzyć ocenę i leczenie udaru na następną sekwencyjną grupę wiekową, młodych dorosłych z NZK.

Bezpośrednimi celami tego projektu są: 1) oszacowanie częstości chorobowości neurologicznej u młodych dorosłych z NZK (zgłoszenie R21 do NIH); 2) ustanowienie prospektywnej kohorty młodych dorosłych w celu określenia częstości chorobowości neurologicznej oraz 3) określenie bezpieczeństwa i wykonalności stałej umiarkowanej dawki terapii hydroksymocznikiem w celu zapobiegania dalszym chorobom neurologicznym u młodych dorosłych z NZK w Nigerii.

Kierownictwo obecnych badań nad pierwotną i wtórną profilaktyką udaru u dzieci (NCT01801423, NCT02560935, NCT02675790) w Nigerii zastosuje podobną skuteczną strategię zastosowaną w poprzednim pediatrycznym badaniu NINDS-R21 Badacza i obecnym pediatrycznym NINDS-R01 w celu oszacowania rozpowszechnienia i częstości występowania neurologicznych zachorowalność młodych dorosłych z NZK. Młodzi dorośli z NZK mają inne czynniki ryzyka udaru niż dzieci w wieku poniżej 16 lat z NZK, w tym czynniki ryzyka udaru obserwowane w populacji ogólnej, co powoduje potrzebę leczenia opartego na dowodach, dostosowanego do wieku i choroby, w ramach pierwotnej i wtórnej profilaktyki udaru strategie.

Badacze proponują zarejestrować 250 uczestników z SCA w wieku od 16 do 25 lat. Badacze uważają, że ta wielkość próby jest wystarczająca do oszacowania częstości występowania udaru i SCI. Ta kohorta będzie obserwowana przez 12-18 miesięcy w celu określenia krótkoterminowej częstości występowania udarów i SCI. Badacze nie zamierzają obliczać dokładnej częstości występowania tych uszkodzeń neurologicznych ze względu na krótki okres obserwacji.

W przypadku młodych dorosłych z urazami rdzenia kręgowego, udarami mózgu i podwyższonymi wartościami TCD (na podstawie pediatrycznego progu nieprawidłowego ≥200 cm/s w tętnicy środkowej mózgu lub końcowej części tętnicy szyjnej wewnętrznej) Badacze początkowo zaproponują regularną transfuzję krwi jako standardową opiekę . Jeśli odmówią, Badacze zaproponują dawkę 20 mg/kg/dobę hydroksymocznika na co najmniej rok terapii. Hydroksymocznik będzie dostarczany bezpłatnie z miesięczną kontrolą.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

250

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Nigeria
      • Kano, Nigeria
        • Aminu Kano Teaching Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232-9000
        • Vanderbilt University Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 26 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

W sumie 250 uczestników z anemią sierpowatą w wieku od 16 do 25 lat, mieszkających w północnej Nigerii, otrzymujących opiekę w szpitalu Aminu Kano w Kano w Nigerii.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci z talasemią hemoglobiny S-S lub Sβ0 potwierdzoną przez elektroforezę hemoglobiny lub wysokosprawną chromatografię cieczową (HPLC);
  2. Uczestnik ma od 16 do 25 lat;
  3. Świadoma zgoda uczestników powyżej 18 roku życia i świadoma zgoda rodzica lub opiekuna prawnego oraz zgoda uczestników w wieku <18 lat (ocena może mieć miejsce do 26. roku życia);
  4. Uczestnik mieszka w odległości godziny jazdy samochodem od centrum medycznego, aby ułatwić cotygodniowe rozmowy telefoniczne między zaplanowanymi comiesięcznymi wizytami w klinice;
  5. Uczestnik wyraża zgodę na rejestrację i obserwację przez cały czas trwania badania.

Kryteria wyłączenia:

  1. młodych dorosłych ze współistniejącymi chorobami, które mogą mieć wpływ na stan neurologiczny, takimi jak padaczka;
  2. Młodzi dorośli zapisani do badań klinicznych po wejściu;
  3. Uczestnicy z wszczepionym defibrylatorem lub pewnymi innymi wszczepionymi urządzeniami elektronicznymi lub metalowymi, dla których MRI jest przeciwwskazane;
  4. Młodzi dorośli ze znaną diagnozą HIV;
  5. Każdy inny stan lub przewlekła choroba, która zdaniem Głównego Badacza (PI) strony sprawia, że ​​uczestnictwo jest nierozsądne lub niebezpieczne.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Uczestnicy z niedokrwistością sierpowatą zidentyfikowaną z neurologiczną zachorowalnością
  1. Pomyślne zakończenie procedur badań przesiewowych w tym 1.) prędkość przepływu krwi mózgowej większa lub równa 180 cm/sekund mierzona dwukrotnie lub 2.) co najmniej jeden pomiar większy lub równy 220 cm/s w środkowej tętnicy mózgowej lub 3.) Dwa pomiary TCD powyżej 180 cm/sekund w odstępie trzech miesięcy;
  2. MRI wykazujące zawały mózgowe z lub bez (na podstawie cichych badań zawału mózgu (SIT) deficyty neurologiczne w standardowym badaniu neurologicznym;
  3. Świadomość zgody uczestnika (> 18 lat) lub rodzica/opiekuna prawnego dla uczestników (<18 lat) i zgoda ukończonego uczestnika;
  4. Akceptacja terapii hydroksyurei na jeden rok jako standardowa opieka. Po roku terapii uczestnik będzie miał możliwość kontynuowania terapii z wizytami kontrolnymi w celu monitorowania przestrzegania terapii z jego opieką.
Lek: Terapia hydroksymocznikiem w ramach standardowej opieki
Umiarkowana dawka 20mg/kg/dzień
Inne nazwy:
  • Hydrea
Uczestnicy z niedokrwistością sierpowatą zidentyfikowaną jako bez zachorowalności neurologicznej
  1. Pomyślne zakończenie procedur badań przesiewowych, w tym prędkość przepływu krwi mózgowej mniejsza lub równa 170 cm/s w środkowej tętnicy mózgowej;
  2. Normalny MRI i MRA;
  3. Brak ogniskowego deficytu neurologicznego w standardowym badaniu neurologicznym;
  4. Świadoma zgoda uczestnika (> 18 lat) lub rodzica/opiekuna prawnego dla uczestników (<18 lat) i zgody uczestnika;
  5. Umowa, którą należy przestrzegać przez co najmniej rok w badaniu.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania neurologicznej chorobowości u młodych dorosłych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową w badaniach neurologicznych i MRA/MRI
Ramy czasowe: 1 rok
Aby oszacować częstość występowania neurologicznej chorobowości, w tym urazów rdzenia kręgowego, udarów mózgu i waskulopatii mózgowej.
1 rok
Częstość występowania neurologicznej chorobowości u młodych dorosłych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową z wykorzystaniem pomiaru przezczaszkowego dopplera (TCD)
Ramy czasowe: 2 lata
Odsetek pacjentów z nieprawidłową prędkością TCD (> 200 cm/s)
2 lata
Konwencjonalne czynniki ryzyka udaru
Ramy czasowe: 2 lata
Będziemy również badać uczestników pod kątem konwencjonalnych czynników ryzyka udaru mózgu (nadciśnienie, palenie tytoniu, cukrzyca, otyłość, choroby nerek, kardiomiopatia i migotanie przedsionków).
2 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Długoterminowa częstość występowania neurologicznej chorobowości u młodych dorosłych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową
Ramy czasowe: 10 lat
W tym celu określimy długoterminowe wskaźniki zachorowalności na początkowe i nawracające zawały u młodych dorosłych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową za pomocą powtórnego obrazowania rezonansu magnetycznego i angiografii rezonansu magnetycznego (MRI/MRA) oraz przezczaszkowych pomiarów dopplerowskich (TCD) i neurologicznych badania ~ 1 do 1,5 roku przez co najmniej 10 lat po ocenie wyjściowej.
10 lat
Wstępne dane dotyczące bezpieczeństwa i wykonalności terapii hydroksymocznikiem u młodych dorosłych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową
Ramy czasowe: 2 lata
Zebranie wstępnych danych niezbędnych do przeprowadzenia badania bezpieczeństwa i wykonalności leczenia ustalonymi umiarkowanymi dawkami hydroksymocznika (~ 20 mg/kg mc./dobę) w leczeniu chorób neurologicznych u młodych osób dorosłych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową.
2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vanderbilt University Medical Center

Współpracownicy

Aminu Kano Teaching Hospital

Śledczy

  • Główny śledczy: Michael R DeBaun, MD, MPH, Vanderbilt University Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 maja 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 marca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 marca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 marca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

5 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 września 2025

Ostatnia weryfikacja

1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 190203

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Uderzenie

Badania kliniczne na Terapia hydroksymocznikiem w ramach standardowej opieki

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj