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Prévention des AVC chez les jeunes adultes atteints d'anémie falciforme (SPIYA)

4 septembre 2026 mis à jour par: Michael DeBaun, Vanderbilt University Medical Center

La drépanocytose (SCD) est la maladie génétique la plus courante, affectant environ 25 millions de personnes dans le monde. Environ 150 000 enfants nigérians naissent chaque année avec la drépanocytose (SCD), ce qui en fait le pays le plus touché au monde par la drépanocytose. Les progrès récents dans la prise en charge des enfants atteints d'ACS se sont traduits par une amélioration de la survie des enfants dans les milieux à ressources élevées et faibles. Cependant, plus de complications de la SCD sont observées chez ceux qui survivent jusqu'à l'âge adulte. Les infarctus cérébraux silencieux (SCI) et les accidents vasculaires cérébraux sont parmi les complications les plus dévastatrices de la SCD, affectant respectivement 40 % et 10 % des enfants.

L'objectif global de cette étude est d'étendre l'effort réussi de renforcement des capacités de l'enquêteur dans l'évaluation de la morbidité neurologique chez les enfants atteints de SCD vivant dans le nord du Nigeria (Kano) aux jeunes adultes atteints de SCD vivant dans la même région. Environ 50% de tous les adultes atteints de SCD vivent au Nigeria. Malgré la forte prévalence de la drépanocytose en Afrique, la morbidité neurologique n'est pas bien caractérisée, ce qui limite les possibilités de stratégies de prévention primaire et secondaire de l'AVC. Au moins 50 % des jeunes adultes atteints d'anémie falciforme (ACS), la forme la plus grave de la maladie, auront des lésions médullaires et environ 10 % auront des accidents vasculaires cérébraux, selon des études menées dans des milieux à ressources élevées. Dans les milieux à ressources élevées, le dépistage des vitesses Doppler transcrâniennes anormales (TCD) chez les enfants atteints d'ACS, associé à une transfusion sanguine régulière, a entraîné une réduction de 92 % du risque relatif d'AVC. Malgré cette stratégie efficace, la thérapie transfusionnelle régulière ne semble pas viable en Afrique subsaharienne en raison des pénuries et du risque d'infections transmissibles par transfusion. De plus, il y a un manque de stratégies de prévention des AVC fondées sur des données probantes chez les jeunes adultes atteints d'ACS, que ce soit dans les milieux à revenu élevé ou à faibles ressources. Sur la base de ce qui précède, les enquêteurs proposent de déterminer la prévalence des lésions neurologiques (accident vasculaire cérébral manifeste, accidents ischémiques transitoires et infarctus cérébraux silencieux) chez les jeunes adultes à l'âge de transition de 16 à 25 ans. Les enquêteurs évalueront également, pour la première fois, les facteurs de risque conventionnels d'AVC dans la population générale afin de déterminer si une stratégie de prévention différente est nécessaire pour réduire l'incidence des lésions neurologiques dans cette population à haut risque.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'hypothèse globale de l'investigateur, qui sera éventuellement testée dans un essai contrôlé de phase III financé par les NIH, est que l'hydroxyurée à une dose modérée fixe de 20 mg/kg est sûre et efficace pour la prévention primaire et secondaire des AVC chez les jeunes adultes atteints d'ACS. Avant de tester cette hypothèse globale, les enquêteurs doivent développer une équipe multidisciplinaire qui fournit des soins médicaux aux jeunes adultes atteints de drépanocytose et établir l'épidémiologie clinique de la morbidité neurologique dans ce groupe d'âge distinct. S'appuyant sur les plates-formes de recherche existantes des essais de prévention primaire des AVC financés par le NINDS au Nigeria, les enquêteurs sont particulièrement bien placés pour étendre leur évaluation et leur traitement des AVC au prochain groupe d'âge séquentiel, les jeunes adultes atteints d'ACS.

Les objectifs immédiats de ce projet sont 1) d'estimer la prévalence de la morbidité neurologique chez les jeunes adultes atteints d'ACS (demande R21 au NIH); 2) établir une cohorte prospective de jeunes adultes pour déterminer l'incidence de la morbidité neurologique, et 3) déterminer l'innocuité et la faisabilité d'une dose modérée fixe de traitement à l'hydroxyurée pour la prévention d'autres maladies neurologiques chez les jeunes adultes atteints d'ACS au Nigeria.

La direction des essais pédiatriques actuels de prévention primaire et secondaire des AVC (NCT01801423, NCT02560935, NCT02675790) au Nigéria appliquera une stratégie efficace similaire à celle utilisée dans le précédent NINDS-R21 pédiatrique de l'investigateur et le NINDS-R01 pédiatrique actuel pour estimer la prévalence et l'incidence des maladies neurologiques. morbidité chez les jeunes adultes avec SCA. Les jeunes adultes atteints d'ACS présentent des facteurs de risque d'AVC différents de ceux des enfants de moins de 16 ans atteints d'ACS, y compris des facteurs de risque d'AVC observés dans la population générale, ce qui nécessite une prise en charge fondée sur des données probantes spécifiques à l'âge et à la maladie pour la prévention primaire et secondaire des AVC stratégies.

les enquêteurs proposent d'inscrire 250 participants avec SCA entre 16 et 25 ans. Les enquêteurs pensent que cette taille d'échantillon est suffisante pour estimer la prévalence des accidents vasculaires cérébraux et des lésions médullaires. Cette cohorte sera suivie pendant 12 à 18 mois pour déterminer l'incidence à court terme des AVC et des LM. Les Enquêteurs n'ont pas l'intention de calculer une incidence précise de ces lésions neurologiques en raison de la courte durée du suivi.

Pour les jeunes adultes atteints de lésions médullaires, d'accidents vasculaires cérébraux et de mesures élevées de TCD (sur la base du seuil pédiatrique d'anormal ≥ 200 cm / s dans l'artère cérébrale moyenne ou la partie terminale de la carotide interne), les enquêteurs offriront initialement une thérapie de transfusion sanguine régulière comme soins standard . S'ils refusent, les Investigateurs offriront une dose de 20 mg/kg/jour d'hydroxyurée pendant au moins un an de traitement. L'hydroxyurée sera fournie gratuitement avec un suivi mensuel.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

250

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Nigeria
      • Kano, Nigeria
        • Aminu Kano Teaching Hospital
  • États-Unis
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232-9000
        • Vanderbilt University Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans à 26 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

Un total de 250 participants atteints d'anémie falciforme âgés de 16 à 25 ans vivant dans le nord du Nigéria reçoivent des soins à l'hôpital universitaire Aminu Kano à Kano au Nigéria.

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients atteints de thalassémie d'hémoglobine S-S ou Sβ0 confirmée par électrophorèse de l'hémoglobine ou chromatographie liquide à haute performance (HPLC);
  2. Le participant est âgé de 16 à 25 ans ;
  3. Consentement éclairé des participants de plus de 18 ans et consentement éclairé d'un parent ou tuteur légal et consentement des participants âgés de < 18 ans (l'évaluation peut avoir lieu jusqu'au 26e anniversaire) ;
  4. Le participant réside à moins d'une heure de route du centre médical pour faciliter les appels téléphoniques hebdomadaires entre les visites mensuelles prévues à la clinique ;
  5. Le participant accepte d'être inscrit et suivi pendant toute la durée de l'étude.

Critère d'exclusion:

  1. Jeunes adultes présentant des comorbidités pouvant avoir un impact sur l'état neurologique, comme l'épilepsie ;
  2. Jeunes adultes inscrits à des essais cliniques dès leur entrée ;
  3. Les participants porteurs d'un défibrillateur implanté ou de certains autres dispositifs électroniques ou métalliques implantés contre-indiqués pour l'IRM ;
  4. Jeunes adultes dont le diagnostic de VIH est connu ;
  5. Toute autre condition ou maladie chronique qui, de l'avis du chercheur principal (PI) du site, rend la participation malavisée ou dangereuse.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Les participants atteints d'anémie falciforme identifiés à la morbidité neurologique
  1. Complétion réussie des procédures de dépistage inclusives de 1.) Varité du flux sanguin cérébral supérieur ou égal à 180 cm / s mesuré deux fois ou 2.) Au moins une mesure supérieure ou égale à 220 cm / s dans l'artère cérébrale moyenne ou 3.) deux mesures TCD supérieures à 180 cm / sec dans un intervalle à trois mois;
  2. IRM montrant des infarcations cérébrales avec ou sans (basé sur des déficits neurologiques neurologiques à un examen neurologique standard;
  3. Consentement éclairé d'un participant (> 18 ans) ou d'un parent / tuteur légal pour les participants (<18 ans) et de l'assentiment du participant terminé;
  4. Acceptation de la thérapie par l'hydroxyurée pendant un an comme soins standard. Après un an de thérapie, le participant aura la possibilité de poursuivre la thérapie avec des visites de suivi pour surveiller l'adhésion à la thérapie avec son fournisseur de soins.
Médicament: Thérapie à l'hydroxyurée selon les soins standards
Dose modérée de 20 mg/kg/jour
Autres noms:
  • Hydrée
Les participants atteints d'anémie drépanocytaire identifiés comme sans morbidité neurologique
  1. Complétion réussie des procédures de dépistage inclusives de la vitesse du flux sanguin cérébral inférieur ou égal à 170 cm / s dans l'artère cérébrale moyenne;
  2. IRM et MRA normales;
  3. Pas de déficit neurologique focal à l'examen neurologique standard;
  4. Le consentement éclairé d'un participant (> 18 ans), ou parent / tuteur légal pour les participants (<18 ans) et établir le participant;
  5. Accord à suivre pendant au moins un an dans l'étude.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
La prévalence de la morbidité neurologique chez les jeunes adultes drépanocytaires examens neurologiques et ARM/IRM
Délai: 1 an
Estimer la prévalence de la morbidité neurologique, y compris les lésions médullaires, les accidents vasculaires cérébraux et la vasculopathie cérébrale.
1 an
La prévalence de la morbidité neurologique chez les jeunes adultes atteints d'anémie falciforme à l'aide de la mesure Doppler transcrânien (TCD)
Délai: 2 ans
Pourcentage de patients avec une vitesse TCD anormale (> 200 cm/s)
2 ans
Facteurs de risque classiques d'AVC
Délai: 2 ans
Nous examinerons également les participants pour les facteurs de risque conventionnels d'AVC (hypertension, tabagisme, diabète, obésité, maladie rénale, cardiomyopathie et fibrillation auriculaire).
2 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence à long terme de la morbidité neurologique chez les jeunes adultes atteints de drépanocytose
Délai: 10 années
À cette fin, nous déterminerons les taux d'incidence à long terme des infarctus initiaux et récurrents chez les jeunes adultes atteints d'anémie falciforme avec des mesures répétées d'imagerie par résonance magnétique et d'angiographie par résonance magnétique (IRM/ARM), et des mesures Doppler transcrâniennes (TCD), et des mesures neurologiques examens ~ 1 à 1,5 ans pendant au moins 10 ans après les évaluations de base.
10 années
Données préliminaires sur l'innocuité et la faisabilité du traitement par hydroxyurée chez les jeunes adultes atteints d'anémie falciforme
Délai: 2 années
Recueillir les données préliminaires nécessaires à l'établissement d'une étude de sécurité et de faisabilité pour le traitement par hydroxyurée à dose modérée fixe (~ 20 mg/kg/jour) de la morbidité neurologique chez les jeunes adultes atteints d'anémie falciforme.
2 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vanderbilt University Medical Center

Collaborateurs

Aminu Kano Teaching Hospital

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Michael R DeBaun, MD, MPH, Vanderbilt University Medical Center

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

17 mai 2021

Achèvement primaire (Estimé)

1 juin 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juin 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 mars 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 mars 2021

Première publication (Réel)

22 mars 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 190203

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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