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フリードライヒ運動失調症における NAD+ 前駆体補充

2023年7月12日 更新者：Shana McCormack、Metro International Biotech, LLC

フリードライヒ運動失調症における NAD+ 前駆体補充の第 2a 相研究

主な目的は、明らかな心不全のないフリードライヒ運動失調症 (FA) の成人で、左室駆出率が 40 以上のニコチンアミド アデニン ジヌクレオチド (NAD+) 前駆体 (MIB-626) による短期療法の安全性と忍容性をテストすることです。 %。 重要な二次的目的は、MIB-626 が心筋と骨格筋の生体エネルギーに及ぼす影響をテストすることです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

このプロトコルの主な焦点は、安全性と忍容性です。 安全監視統一報告書を用いて有害事象を体系的に評価します。 また、MIB-626 による治療の前後で、心臓の 31-Phosphorus-Magnetic Resonance Spectroscopy (MRS) を使用して、ホスホクレアチン (PCr)/アデノシン三リン酸 (ATP)-γ 比を測定します。 また、時間が許せば、プロトン（1H）-MRSを用いて、治療前後の骨格筋のニコチンアミドアデニンジヌクレオチド（NAD+）を測定します。

研究の種類

介入

入学 (実際)

7

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～64年 (大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • フリードライヒ運動失調症（FA）の分子診断。
  • 18 歳から 65 歳未満の男女。

除外基準:

  • ニコチンアミド含有化合物に対する既知の感受性。
  • ビタミン B3 サプリメントおよび/または MIB-626 毒性のリスクを高める可能性のある薬剤の同時使用。
  • HgbA1c > (以上) 8.5%、またはインスリンまたはインスリン分泌促進薬を必要とする真性糖尿病 (DM)。
  • -腎臓病（推定糸球体濾過率（eGFR）<60 ml /分/ 1.73 m2) 血清クレアチニンと MDRD 式を使用。 eGFR レベルは、フィラデルフィア小児病院研究所で使用されている式である腎疾患研究 (MDRD) 式の修正食を使用して計算されます。
  • 肝疾患 (アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST)/アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) > 3 x 正常上限)
  • -重度の併存心疾患（駆出率（EF）<40％、既知の不整脈） スクリーニングから12か月以内の心エコー図で示されます。
  • -脊椎ロッドを含むMRIの禁忌（心臓31-Phosphorus -MRSの未知の安全性に関する考慮事項に関連）。
  • -登録から4週間以内の治験薬の使用。
  • 女性: 妊娠中/授乳中、または参加中に妊娠を計画している。
  • -治験責任医師の意見では、研究の安全な完了を妨げる病状。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：他の
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
他の：オープンラベル - MIB-626
MIB-626
薬：MIB-626
2 (2) 500 mg タブレット, 経口, 毎日

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象の共通用語基準バージョン 5.0 によって評価された、治療中に発生した有害事象を有する個人の割合。
時間枠：14日間
安全性は、検査室評価（CBC、完全代謝プロファイル、脂質プロファイル、HbA1c）、バイタルサイン（心拍数、血圧）、および ECG の収集を通じて監視されます。これらのすべては臨床的に関連する異常について精査され、標準化された評価が行われます。症状。 治療中にグレード 1 以上の有害事象が少なくとも 1 つ発生した個人の割合を報告します。
14日間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
握力
時間枠：ベースラインから 14 日に変更します。
MIB-626による治療の前後で、参加者内の握力の変化を(ハンドグリップダイナモメトリーを介して)評価します。
ベースラインから 14 日に変更します。
心臓 31 リン磁気共鳴分光法 (MRS): クレアチンリン酸 (PCr)/アデノシン三リン酸 (ATP) 比
時間枠：ベースラインから 14 日に変更します。
MIB-626 による治療前後の参加者内の PCr/ATP 比の変化を測定します。
ベースラインから 14 日に変更します。
運動後クレアチン化学交換飽和移動 (CrCEST) 磁気共鳴画像法 (MRI)
時間枠：ベースラインから 14 日に変更します。
運動後の骨格筋 CrCEST 回復 (骨格筋ミトコンドリアの酸化的リン酸化能力の指標) における参加者内での変化を評価します。
ベースラインから 14 日に変更します。
全血中のニコチンアミド アデニン ジヌクレオチド (NAD+) の濃度
時間枠：ベースラインから 14 日に変更します。
MIB-626 による治療の前後で、全血中の NAD+ 濃度を測定します。
ベースラインから 14 日に変更します。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Metro International Biotech, LLC

協力者

Children's Hospital of Philadelphia

捜査官

  • 主任研究者：Shana E McCormack, MD、Children's Hospital of Philadelphia

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年5月17日

一次修了 (実際)

2022年5月19日

研究の完了 (実際)

2022年5月19日

試験登録日

最初に提出

2021年3月10日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年3月24日

最初の投稿 (実際)

2021年3月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年7月17日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年7月12日

最終確認日

2023年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 19-016525
  • MIB-626-201 (その他の識別子：Metro International Biotech, LLC)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

IPD は、適切な規制当局の承認を得て利用できる場合があります。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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