Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

NAD + Precursor-suppletie bij ataxie van Friedreich

12 juli 2023 bijgewerkt door: Shana McCormack, Metro International Biotech, LLC

Een fase 2a-studie van suppletie met NAD+-precursors bij ataxie van Friedreich

Het primaire doel is het testen van de veiligheid en verdraagbaarheid van kortdurende therapie met een nicotinamide-adenine-dinucleotide (NAD+)-precursor (MIB-626) bij volwassenen met Friedreich's Ataxie (FA) zonder openlijk hartfalen en met een linkerventrikelejectiefractie ≥ 40 %. Een belangrijk secundair doel is het testen van de effecten van MIB-626 op de bio-energetica van hart en skeletspieren.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De primaire focus voor dit protocol is veiligheid en verdraagbaarheid. We zullen systematisch beoordelen op ongewenste voorvallen met behulp van een uniform meldingsformulier voor veiligheidsbewaking. We zullen ook cardiale 31-fosfor-magnetische resonantiespectroscopie (MRS) gebruiken om de verhouding fosfocreatine (PCr)/adenosinetrifosfaat (ATP)-γ te meten voor en na behandeling met MIB-626. Bovendien zullen we, als de tijd het toelaat, proton (1H)-MRS gebruiken om skeletspiernicotinamide-adenine-dinucleotide (NAD+) voor en na de behandeling te meten.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

7

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 64 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Moleculaire diagnose van ataxie van Friedreich (FA).
  • Mannen en vrouwen, leeftijden 18 jaar tot < 65 jaar.

Uitsluitingscriteria:

  • Bekende gevoeligheid voor nicotinamide-bevattende verbindingen.
  • Gelijktijdig gebruik van vitamine B3-supplementen en / of medicijnen die het risico op MIB-626-toxiciteit kunnen verhogen.
  • HgbA1c > (groter dan of gelijk aan) 8,5% en of diabetes mellitus (DM) waarvoor insuline of insulinesecretagoog nodig is.
  • Nierziekte (geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2) met behulp van serumcreatinine en MDRD-vergelijking. De eGFR-niveaus worden berekend met behulp van de Modified Diet in Renal Disease Study (MDRD)-vergelijking, de vergelijking die wordt gebruikt door het laboratorium van het Children's Hospital in Philadelphia.
  • Leverziekte (aspartaataminotransferase (AST)/Alanineaminotransferase (ALAT) > 3 x bovengrens van normaal)
  • Ernstige gelijktijdig bestaande hartziekte (ejectiefractie (EF) < 40%, bekende aritmie) zoals aangetoond door een echocardiogram binnen 12 maanden na screening.
  • Elke contra-indicatie voor MRI, inclusief spinale staven (gerelateerd aan onbekende veiligheidsoverwegingen voor cardiale 31-fosfor-MRS).
  • Gebruik van een onderzoeksagent binnen 4 weken na inschrijving.
  • Vrouwtjes: Zwanger/zogend of van plan zwanger te worden tijdens hun deelname.
  • Elke medische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de veilige afronding van het onderzoek in de weg staat.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: Open Etiket - MIB-626
MIB-626
Geneesmiddel: MIB-626
Twee (2) tabletten van 500 mg, oraal, dagelijks

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage personen met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen, zoals beoordeeld aan de hand van algemene terminologiecriteria voor bijwerkingen, versie 5.0.
Tijdsspanne: 14 dagen
De veiligheid zal worden gecontroleerd door het verzamelen van laboratoriumbeoordelingen (CBC, volledig metabolisch profiel, lipidenprofiel, HbA1c), vitale functies (hartslag, bloeddruk) en ECG, die allemaal zullen worden beoordeeld op klinisch relevante afwijkingen, en gestandaardiseerde beoordeling van symptomen. We rapporteren het percentage personen dat ten minste één tijdens de behandeling optredende bijwerking van graad 1 of hoger had.
14 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Grijpkracht
Tijdsspanne: Verander van basislijn naar 14 dagen.
Beoordeel binnen de deelnemer veranderingen in grijpkracht (via handgreepdynamometrie) voor en na behandeling met MIB-626.
Verander van basislijn naar 14 dagen.
Cardiale 31-fosfor-magnetische resonantiespectroscopie (MRS): verhouding fosfocreatine (PCr)/adenosinetrifosfaat (ATP)
Tijdsspanne: Verander van basislijn naar 14 dagen.
Meet de verandering binnen de deelnemer in de PCr/ATP-ratio voor en na behandeling met MIB-626.
Verander van basislijn naar 14 dagen.
Post-inspanning Creatine Chemical Exchange Saturation Transfer (CrCEST) Magnetic Resonance Imaging (MRI)
Tijdsspanne: Verander van basislijn naar 14 dagen.
Beoordeel de verandering binnen de deelnemer in CrCEST-herstel van skeletspieren na inspanning (een index van de mitochondriale oxidatieve fosforylatiecapaciteit van skeletspieren).
Verander van basislijn naar 14 dagen.
Concentratie van Nicotinamide Adenine Dinucleotide (NAD+) in volbloed
Tijdsspanne: Verander van basislijn naar 14 dagen.
Meet de concentratie van NAD+ in volbloed voor en na behandeling met MIB-626.
Verander van basislijn naar 14 dagen.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Metro International Biotech, LLC

Medewerkers

Children's Hospital of Philadelphia

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Shana E McCormack, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

17 mei 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

19 mei 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

19 mei 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 maart 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 maart 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 juli 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 juli 2023

Laatst geverifieerd

1 juli 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 19-016525
  • MIB-626-201 (Andere identificatie: Metro International Biotech, LLC)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

IPD is mogelijk beschikbaar met de juiste wettelijke goedkeuringen.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren