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Integrazione del precursore NAD + nell'atassia di Friedreich

12 luglio 2023 aggiornato da: Shana McCormack, Metro International Biotech, LLC

Uno studio di fase 2a sull'integrazione del precursore NAD + nell'atassia di Friedreich

L'obiettivo primario è testare la sicurezza e la tollerabilità della terapia a breve termine con un precursore della nicotinammide adenina dinucleotide (NAD+) (MIB-626) negli adulti con atassia di Friedreich (FA) senza insufficienza cardiaca conclamata e con una frazione di eiezione ventricolare sinistra ≥ 40 %. Un obiettivo secondario chiave è testare gli effetti del MIB-626 sulla bioenergetica del muscolo cardiaco e scheletrico.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'obiettivo principale di questo protocollo è la sicurezza e la tollerabilità. Valuteremo sistematicamente gli eventi avversi utilizzando un modulo di segnalazione uniforme per il monitoraggio della sicurezza. Utilizzeremo anche la spettroscopia di risonanza magnetica cardiaca 31-fosforo (MRS) per misurare il rapporto fosfocreatina (PCr)/adenosina trifosfato (ATP)-γ prima e dopo il trattamento con MIB-626. Inoltre, se il tempo lo consente, utilizzeremo il protone (1H)-MRS per misurare la nicotinammide adenina dinucleotide (NAD+) del muscolo scheletrico prima e dopo il trattamento.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

7

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 64 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi molecolare dell'Atassia di Friedreich (FA).
  • Maschi e femmine, di età compresa tra 18 e < 65 anni.

Criteri di esclusione:

  • Sensibilità nota ai composti contenenti nicotinammide.
  • Uso concomitante di integratori di vitamina B3 e/o farmaci che possono aumentare il rischio di tossicità del MIB-626.
  • HgbA1c > (superiore o uguale a) 8,5% e o diabete mellito (DM) che richiede insulina o secretagogo dell'insulina.
  • Malattia renale (velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2) utilizzando la creatinina sierica e l'equazione MDRD. I livelli di eGFR saranno calcolati utilizzando l'equazione MDRD (Modified Diet in Renal Disease Study), che è l'equazione utilizzata dal laboratorio del Children's Hospital Of Philadelphia.
  • Malattia epatica (aspartato aminotransferasi (AST)/alanina aminotransferasi (ALT) > 3 x limite superiore della norma)
  • Grave malattia cardiaca coesistente (frazione di eiezione (EF) <40%, aritmia nota) come dimostrato da un ecocardiogramma entro 12 mesi dallo screening.
  • Qualsiasi controindicazione alla risonanza magnetica, inclusi i bastoncelli spinali (correlata a considerazioni di sicurezza sconosciute per 31-fosforo cardiaco -MRS).
  • Uso di qualsiasi agente sperimentale entro 4 settimane dall'arruolamento.
  • Femmine: incinte/in allattamento o che stanno pianificando una gravidanza durante la loro partecipazione.
  • Qualsiasi condizione medica che, secondo l'opinione dello sperimentatore, interferirà con il completamento sicuro dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Etichetta aperta - MIB-626
MIB-626
Droga: MIB-626
Due (2) compresse da 500 mg, per via orale, al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di individui con eventi avversi insorti durante il trattamento secondo i criteri terminologici comuni per gli eventi avversi Versione 5.0.
Lasso di tempo: 14 giorni
La sicurezza sarà monitorata attraverso la raccolta di valutazioni di laboratorio (emocromo, profilo metabolico completo, profilo lipidico, HbA1c), segni vitali (frequenza cardiaca, pressione sanguigna) ed ECG, che saranno tutti rivisti per anomalie clinicamente rilevanti e valutazione standardizzata di sintomi. Riportiamo la percentuale di individui che hanno avuto almeno un evento avverso emergente dal trattamento di Grado 1 o superiore.
14 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Forza di presa
Lasso di tempo: Modifica dal basale a 14 giorni.
Valutare i cambiamenti all'interno del partecipante nella forza di presa (tramite dinamometria dell'impugnatura) prima e dopo il trattamento con MIB-626.
Modifica dal basale a 14 giorni.
Spettroscopia di risonanza magnetica cardiaca 31-fosforo (MRS): rapporto fosfocreatina (PCr)/adenosina trifosfato (ATP)
Lasso di tempo: Modifica dal basale a 14 giorni.
Misurare la variazione all'interno del partecipante nel rapporto PCr/ATP prima e dopo il trattamento con MIB-626.
Modifica dal basale a 14 giorni.
Trasferimento di saturazione dello scambio chimico della creatina post-esercizio (CrCEST) Imaging a risonanza magnetica (MRI)
Lasso di tempo: Modifica dal basale a 14 giorni.
Valutare il cambiamento all'interno del partecipante nel recupero CrCEST post-esercizio del muscolo scheletrico (un indice della capacità di fosforilazione ossidativa mitocondriale del muscolo scheletrico).
Modifica dal basale a 14 giorni.
Concentrazione di nicotinammide adenina dinucleotide (NAD+) nel sangue intero
Lasso di tempo: Modifica dal basale a 14 giorni.
Misurare la concentrazione di NAD+ nel sangue intero prima e dopo il trattamento con MIB-626.
Modifica dal basale a 14 giorni.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Metro International Biotech, LLC

Collaboratori

Children's Hospital of Philadelphia

Investigatori

  • Investigatore principale: Shana E McCormack, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 maggio 2021

Completamento primario (Effettivo)

19 maggio 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

19 maggio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 marzo 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 marzo 2021

Primo Inserito (Effettivo)

25 marzo 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 luglio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 luglio 2023

Ultimo verificato

1 luglio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 19-016525
  • MIB-626-201 (Altro identificatore: Metro International Biotech, LLC)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

L'IPD può essere disponibile con le approvazioni regolamentari appropriate.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Atassia di Friedrich

Prove cliniche su MIB-626

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