Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

NAD+ prekurzor kiegészítés Friedreich ataxiájában

2023. július 12. frissítette: Shana McCormack, Metro International Biotech, LLC

A 2a fázisú tanulmány a NAD+ prekurzor kiegészítésről Friedreich ataxiában

Az elsődleges cél a nikotinamid-adenin-dinukleotid (NAD+) prekurzorral (MIB-626) végzett rövid távú terápia biztonságosságának és tolerálhatóságának tesztelése Friedreich-ataxiában (FA) szenvedő felnőtteknél, nyilvánvaló szívelégtelenség nélkül, és a bal kamra ejekciós frakciója ≥ 40 %. A legfontosabb másodlagos cél a MIB-626 szív- és vázizom bioenergetikára gyakorolt ​​hatásának tesztelése.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ennek a protokollnak az elsődleges célja a biztonság és az elviselhetőség. Szisztematikusan értékelni fogjuk a nemkívánatos eseményeket egy egységes biztonsági felügyeleti jelentési űrlap segítségével. Szív-31-foszfor-mágneses rezonancia spektroszkópiát (MRS) is használunk a foszfokreatin(PCr)/adenozin-trifoszfát (ATP)-γ arány mérésére a MIB-626 kezelés előtt és után. Ezenkívül, ha az idő engedi, proton (1H)-MRS-t használunk a vázizomzat nikotinamid-adenin-dinukleotidjának (NAD+) mérésére a kezelés előtt és után.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

7

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Friedreich-ataxia (FA) molekuláris diagnózisa.
  • Férfiak és nők, 18 évtől < 65 éves korig.

Kizárási kritériumok:

  • Ismert érzékenység a nikotinamidot tartalmazó vegyületekre.
  • B3-vitamin-kiegészítők és/vagy bármely olyan gyógyszer egyidejű alkalmazása, amelyek valószínűleg növelik a MIB-626 toxicitás kockázatát.
  • HgbA1c > (nagy vagy egyenlő) 8,5% és/vagy Diabetes mellitus (DM), amely inzulint vagy inzulinszekréciót fokozó szert igényel.
  • Vesebetegség (becsült glomeruláris szűrési sebesség (eGFR) < 60 ml/perc/1,73 m2) szérum kreatinin és MDRD egyenlet alkalmazásával. Az eGFR-szinteket a Modified Diet in Renal Disease Study (MDRD) egyenlet segítségével számítják ki, amely a Philadelphiai Gyermekkórház laboratóriuma által használt egyenlet.
  • Májbetegség (aszpartát-aminotranszferáz (AST)/alanin-aminotranszferáz (ALT) > a normálérték felső határának 3-szorosa)
  • Súlyos, egyidejűleg fennálló szívbetegség (ejekciós frakció (EF) < 40%, ismert aritmia), amelyet a szűrést követő 12 hónapon belül echokardiogram igazol.
  • Bármilyen ellenjavallat az MRI-re, beleértve a gerincrudakat is (a szív-31-foszfor-MRS ismeretlen biztonsági megfontolásaival kapcsolatos).
  • Bármely vizsgálati szer használata a felvételt követő 4 héten belül.
  • Nők: Terhes/szoptató vagy teherbe esést tervező részvételük ideje alatt.
  • Minden olyan egészségügyi állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint akadályozza a vizsgálat biztonságos befejezését.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Egyéb
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Egyéb: Nyitott címke - MIB-626
MIB-626
Drog: MIB-626
Két (2) 500 mg-os tabletta, szájon át, naponta

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekkel küzdő egyének százalékos aránya a nemkívánatos események közös terminológiai kritériumai szerint, 5.0 verzió.
Időkeret: 14 nap
A biztonságot laboratóriumi értékelések (CBC, teljes metabolikus profil, lipidprofil, HbA1c), életjelek (pulzusszám, vérnyomás) és EKG összegyűjtése révén fogják ellenőrizni, amelyek mindegyikét felülvizsgálják a klinikailag releváns eltérések szempontjából, és standardizált tünetek. Jelentjük azoknak az egyéneknek az arányát, akiknél legalább egy, a kezelés során felmerülő, 1. vagy annál magasabb fokozatú nemkívánatos esemény fordult elő.
14 nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Markolat erőssége
Időkeret: Változás az alapvonalról 14 napra.
Értékelje a résztvevőn belüli fogáserősség változásait (a kézfogás dinamometriájával) a MIB-626 kezelés előtt és után.
Változás az alapvonalról 14 napra.
Szív-31-foszfor-mágneses rezonancia spektroszkópia (MRS): foszfokreatin (PCr)/adenozin-trifoszfát (ATP) arány
Időkeret: Változás az alapvonalról 14 napra.
Mérje meg a résztvevőn belüli változást a PCr/ATP arányban a MIB-626-os kezelés előtt és után.
Változás az alapvonalról 14 napra.
Edzés utáni kreatin kémiai kicserélődési telítettségi transzfer (CrCEST) mágneses rezonancia képalkotás (MRI)
Időkeret: Változás az alapvonalról 14 napra.
Értékelje a résztvevőn belüli változást a vázizomzat edzés utáni CrCEST felépülésében (a vázizomzat mitokondriális oxidatív foszforilációs kapacitásának indexe).
Változás az alapvonalról 14 napra.
A nikotinamid-adenin-dinukleotid (NAD+) koncentrációja a teljes vérben
Időkeret: Változás az alapvonalról 14 napra.
Mérje meg a NAD+ koncentrációját a teljes vérben a MIB-626 kezelés előtt és után.
Változás az alapvonalról 14 napra.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Metro International Biotech, LLC

Együttműködők

Children's Hospital of Philadelphia

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Shana E McCormack, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. május 17.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. május 19.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. május 19.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. március 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. március 24.

Első közzététel (Tényleges)

2021. március 25.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. július 17.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. július 12.

Utolsó ellenőrzés

2023. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 19-016525
  • MIB-626-201 (Egyéb azonosító: Metro International Biotech, LLC)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

IPD terv leírása

Az IPD megfelelő hatósági jóváhagyással elérhető lehet.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Friedreich Ataxia

Klinikai vizsgálatok a MIB-626

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Finland

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel