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Suplementação do Precursor NAD+ na Ataxia de Friedreich

12 de julho de 2023 atualizado por: Shana McCormack, Metro International Biotech, LLC

Um estudo de fase 2a da suplementação do precursor NAD+ na ataxia de Friedreich

O objetivo principal é testar a segurança e a tolerabilidade da terapia de curto prazo com um precursor de nicotinamida adenina dinucleotídeo (NAD+) (MIB-626) em adultos com Ataxia de Friedreich (FA) sem insuficiência cardíaca evidente e com fração de ejeção ventricular esquerda ≥ 40 %. Um objetivo secundário chave é testar os efeitos do MIB-626 na bioenergética do músculo cardíaco e esquelético.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O foco principal deste protocolo é a segurança e a tolerabilidade. Avaliaremos sistematicamente os eventos adversos usando um formulário de relatório uniforme de monitoramento de segurança. Também usaremos Espectroscopia de Ressonância Magnética (MRS) com 31-Fósforo cardíaco para medir a relação Fosfocreatina(PCr)/Adenosina trifosfato (ATP)-γ antes e após o tratamento com MIB-626. Além disso, se o tempo permitir, usaremos o próton (1H)-MRS para medir o dinucleotídeo de nicotinamida adenina (NAD+) do músculo esquelético antes e depois do tratamento.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

7

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 64 anos (Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico molecular da Ataxia de Friedreich (AF).
  • Homens e mulheres, de 18 anos a < 65 anos.

Critério de exclusão:

  • Sensibilidade conhecida a compostos contendo nicotinamida.
  • Uso concomitante de suplementos de vitamina B3 e/ou quaisquer medicamentos que possam aumentar o risco de toxicidade do MIB-626.
  • HgbA1c > (maior que ou igual a) 8,5% e ou Diabetes Mellitus (DM) necessitando de insulina ou secretagogo de insulina.
  • Doença renal (taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2) usando creatinina sérica e equação MDRD. Os níveis de eGFR serão calculados usando a equação Modified Diet in Renal Disease Study (MDRD), que é a equação usada pelo laboratório do Children's Hospital Of Philadelphia.
  • Doença hepática (Aspartato Aminotransferase (AST)/Alanina Aminotransferase (ALT) > 3 x Limite Superior do Normal)
  • Doença cardíaca coexistente grave (fração de ejeção (FE) < 40%, arritmia conhecida) conforme demonstrado por um ecocardiograma dentro de 12 meses após a triagem.
  • Qualquer contra-indicação para ressonância magnética, incluindo hastes espinhais (relacionadas a considerações de segurança desconhecidas para 31-Phosphorus -MRS cardíaco).
  • Uso de qualquer agente experimental dentro de 4 semanas após a inscrição.
  • Mulheres: Grávidas/lactantes ou planejando engravidar durante sua participação.
  • Qualquer condição médica que, na opinião do investigador, irá interferir na conclusão segura do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Outro
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Outro: Rótulo Aberto - MIB-626
MIB-626
Medicamento: MIB-626
Dois (2) comprimidos de 500 mg, por via oral, diariamente

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de indivíduos com eventos adversos emergentes do tratamento, conforme avaliado por critérios terminológicos comuns para eventos adversos Versão 5.0.
Prazo: 14 dias
A segurança será monitorada por meio da coleta de avaliações laboratoriais (hemograma, perfil metabólico completo, perfil lipídico, HbA1c), sinais vitais (frequência cardíaca, pressão arterial) e ECG, todos os quais serão revisados ​​quanto a anormalidades clinicamente relevantes e avaliação padronizada de sintomas. Relatamos a proporção de indivíduos que tiveram pelo menos um evento adverso emergente do tratamento de Grau 1 ou superior.
14 dias

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Força de preensão
Prazo: Mudança da linha de base para 14 dias.
Avalie as mudanças dentro do participante na força de preensão (via dinamometria de preensão manual) antes e depois do tratamento com MIB-626.
Mudança da linha de base para 14 dias.
Cardíaco 31-Fósforo-Espectroscopia de Ressonância Magnética (MRS): Fosfocreatina (PCr)/Taxa de Trifosfato de Adenosina (ATP)
Prazo: Mudança da linha de base para 14 dias.
Meça a mudança dentro do participante na relação PCr/ATP antes e depois do tratamento com MIB-626.
Mudança da linha de base para 14 dias.
Transferência de Saturação de Troca Química de Creatina Pós-Exercício (CrCEST) Imagem por Ressonância Magnética (MRI)
Prazo: Mudança da linha de base para 14 dias.
Avalie a mudança dentro do participante na recuperação CrCEST pós-exercício do músculo esquelético (um índice da capacidade de fosforilação oxidativa mitocondrial do músculo esquelético).
Mudança da linha de base para 14 dias.
Concentração de dinucleotídeo de nicotinamida adenina (NAD+) em sangue total
Prazo: Mudança da linha de base para 14 dias.
Meça a concentração de NAD+ no sangue total antes e depois do tratamento com MIB-626.
Mudança da linha de base para 14 dias.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Metro International Biotech, LLC

Colaboradores

Children's Hospital of Philadelphia

Investigadores

  • Investigador principal: Shana E McCormack, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

17 de maio de 2021

Conclusão Primária (Real)

19 de maio de 2022

Conclusão do estudo (Real)

19 de maio de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

10 de março de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de março de 2021

Primeira postagem (Real)

25 de março de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

17 de julho de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de julho de 2023

Última verificação

1 de julho de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 19-016525
  • MIB-626-201 (Outro identificador: Metro International Biotech, LLC)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

O IPD pode estar disponível com as aprovações regulatórias apropriadas.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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