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NAD+-Vorläuferergänzung bei Friedreich-Ataxie

12. Juli 2023 aktualisiert von: Shana McCormack, Metro International Biotech, LLC

Eine Phase-2a-Studie zur NAD+-Vorstufenergänzung bei Friedreich-Ataxie

Das primäre Ziel ist die Prüfung der Sicherheit und Verträglichkeit einer Kurzzeittherapie mit einem Nicotinamid-Adenin-Dinukleotid (NAD+)-Vorläufer (MIB-626) bei Erwachsenen mit Friedreich-Ataxie (FA) ohne manifeste Herzinsuffizienz und mit einer linksventrikulären Ejektionsfraktion ≥ 40 %. Ein wichtiges sekundäres Ziel ist es, die Wirkungen von MIB-626 auf die Bioenergetik von Herz- und Skelettmuskeln zu testen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Der Hauptfokus für dieses Protokoll liegt auf Sicherheit und Verträglichkeit. Wir werden mithilfe eines einheitlichen Berichtsformulars für die Sicherheitsüberwachung systematisch auf unerwünschte Ereignisse prüfen. Wir werden auch die kardiale 31-Phosphor-Magnetresonanzspektroskopie (MRS) verwenden, um das Phosphokreatin (PCr)/Adenosintriphosphat (ATP)-γ-Verhältnis vor und nach der Behandlung mit MIB-626 zu messen. Darüber hinaus werden wir, wenn es die Zeit erlaubt, Protonen (1H)-MRS verwenden, um das Nicotinamid-Adenin-Dinukleotid (NAD+) des Skelettmuskels vor und nach der Behandlung zu messen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

7

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 64 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Molekulare Diagnostik der Friedreich-Ataxie (FA).
  • Männer und Frauen im Alter von 18 Jahren bis < 65 Jahren.

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte Empfindlichkeit gegenüber nicotinamidhaltigen Verbindungen.
  • Gleichzeitige Einnahme von Vitamin-B3-Ergänzungen und/oder Medikamenten, die das Risiko einer MIB-626-Toxizität erhöhen könnten.
  • HgbA1c > (größer oder gleich) 8,5 % und/oder Diabetes mellitus (DM), der Insulin oder Insulinsekretagogikum benötigt.
  • Nierenerkrankung (geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2) unter Verwendung von Serumkreatinin und MDRD-Gleichung. Die eGFR-Werte werden anhand der MDRD-Gleichung (Modified Diet in Renal Disease Study) berechnet, die vom Labor des Children's Hospital of Philadelphia verwendet wird.
  • Lebererkrankung (Aspartat-Aminotransferase (AST)/Alanin-Aminotransferase (ALT) > 3 x Obergrenze des Normalwerts)
  • Schwere gleichzeitig bestehende Herzerkrankung (Ejektionsfraktion (EF) < 40 %, bekannte Arrhythmie), wie durch ein Echokardiogramm innerhalb von 12 Monaten nach dem Screening nachgewiesen.
  • Irgendeine Kontraindikation für MRT, einschließlich Spinalstäbe (im Zusammenhang mit unbekannten Sicherheitserwägungen für 31-Phosphor-MRS des Herzens).
  • Verwendung eines Prüfmittels innerhalb von 4 Wochen nach der Registrierung.
  • Frauen: Schwanger/stillend oder planen, während ihrer Teilnahme schwanger zu werden.
  • Jeder medizinische Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes den sicheren Abschluss der Studie beeinträchtigen wird.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: Offenes Etikett - MIB-626
MIB-626
Arzneimittel: MIB-626
Zwei (2) 500-mg-Tabletten zum Einnehmen, täglich

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Personen mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, bewertet anhand der Common Terminology Criteria for Adverse Events Version 5.0.
Zeitfenster: 14 Tage
Die Sicherheit wird durch die Erhebung von Laboruntersuchungen (CBC, vollständiges Stoffwechselprofil, Lipidprofil, HbA1c), Vitalfunktionen (Herzfrequenz, Blutdruck) und EKG überwacht, die alle auf klinisch relevante Anomalien überprüft und standardisiert beurteilt werden Symptome. Wir berichten über den Anteil der Personen, bei denen mindestens ein behandlungsbedingtes unerwünschtes Ereignis vom Grad 1 oder höher auftrat.
14 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Griffstärke
Zeitfenster: Wechseln Sie vom Ausgangswert zu 14 Tagen.
Bewerten Sie die Veränderungen der Griffstärke innerhalb der Teilnehmer (mittels Handgriffdynamometrie) vor und nach der Behandlung mit MIB-626.
Wechseln Sie vom Ausgangswert zu 14 Tagen.
Kardiale 31-Phosphor-Magnetresonanzspektroskopie (MRS): Phosphokreatin (PCr)/Adenosintriphosphat (ATP)-Verhältnis
Zeitfenster: Änderung vom Ausgangswert auf 14 Tage.
Messen Sie die Veränderung des PCr/ATP-Verhältnisses innerhalb der Teilnehmer vor und nach der Behandlung mit MIB-626.
Änderung vom Ausgangswert auf 14 Tage.
Nach dem Training Creatine Chemical Exchange Saturation Transfer (CrCEST) Magnetresonanztomographie (MRT)
Zeitfenster: Änderung vom Ausgangswert auf 14 Tage.
Bewerten Sie die innerhalb des Teilnehmers auftretende Veränderung der CrCEST-Erholung der Skelettmuskulatur nach dem Training (ein Index für die mitochondriale oxidative Phosphorylierungskapazität der Skelettmuskulatur).
Änderung vom Ausgangswert auf 14 Tage.
Konzentration von Nicotinamid-Adenin-Dinukleotid (NAD+) im Vollblut
Zeitfenster: Änderung vom Ausgangswert auf 14 Tage.
Messen Sie die Konzentration von NAD+ im Vollblut vor und nach der Behandlung mit MIB-626.
Änderung vom Ausgangswert auf 14 Tage.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Metro International Biotech, LLC

Mitarbeiter

Children's Hospital of Philadelphia

Ermittler

  • Hauptermittler: Shana E McCormack, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. Mai 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

19. Mai 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

19. Mai 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. März 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. März 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. März 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. Juli 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Juli 2023

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 19-016525
  • MIB-626-201 (Andere Kennung: Metro International Biotech, LLC)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

IPD kann mit entsprechenden behördlichen Zulassungen erhältlich sein.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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