Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

NAD+ prekursorilisäys Friedreichin ataksiassa

keskiviikko 12. heinäkuuta 2023 päivittänyt: Shana McCormack, Metro International Biotech, LLC

Vaiheen 2a tutkimus NAD+-prekursorin täydentämisestä Friedreichin ataksiassa

Ensisijaisena tavoitteena on testata lyhytaikaisen nikotiiniamidi-adeniinidinukleotidin (NAD+) prekursorin (MIB-626) turvallisuutta ja siedettävyyttä aikuisilla, joilla on Friedreichin ataksia (FA) ilman ilmeistä sydämen vajaatoimintaa ja vasemman kammion ejektiofraktio ≥ 40 %. Keskeinen toissijainen tavoite on testata MIB-626:n vaikutuksia sydämen ja luustolihasten bioenergetiikkaan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän protokollan pääpaino on turvallisuus ja siedettävyys. Arvioimme järjestelmällisesti haittatapahtumia turvallisuusseurannan yhtenäisellä raporttilomakkeella. Käytämme myös sydämen 31-fosfori-magneettiresonanssispektroskopiaa (MRS) mittaamaan fosfokreatiini(PCr)/adenosiinitrifosfaatti (ATP)-γ-suhdetta ennen ja jälkeen MIB-626-hoidon. Lisäksi, jos aika sallii, käytämme protoni (1H)-MRS:ää luurankolihasten nikotiiniamidiadeniinidinukleotidin (NAD+) mittaamiseen ennen ja jälkeen hoidon.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

7

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 64 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Friedreichin ataksian (FA) molekyylidiagnoosi.
  • Miehet ja naiset, 18-vuotiaat < 65 vuotta.

Poissulkemiskriteerit:

  • Tunnettu herkkyys nikotiiniamidia sisältäville yhdisteille.
  • B3-vitamiinilisien ja/tai muiden lääkkeiden samanaikainen käyttö, jotka todennäköisesti lisäävät MIB-626-toksisuuden riskiä.
  • HgbA1c > (suurempi tai yhtä suuri) 8,5 % ja/tai Diabetes mellitus (DM), joka vaatii insuliinia tai insuliinin eritystä lisäävää lääkettä.
  • Munuaissairaus (arvioitu glomerulaarinen suodatusnopeus (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2) käyttämällä seerumin kreatiniinia ja MDRD-yhtälöä. eGFR-tasot lasketaan käyttämällä Modified Diet in Renal Disease Study (MDRD) -yhtälöä, joka on Philadelphian lastensairaalan laboratorion käyttämä yhtälö.
  • Maksasairaus (aspartaattiaminotransferaasi (AST) / alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 3 x normaalin yläraja)
  • Vaikea samanaikainen sydänsairaus (Ejektiofraktio (EF) < 40 %, tunnettu rytmihäiriö), joka osoitetaan kaikukuvauksella 12 kuukauden sisällä seulonnasta.
  • Kaikki magneettikuvauksen vasta-aiheet, mukaan lukien selkärangat (liittyvät tuntemattomiin turvallisuusnäkökohtiin sydämen 31-fosfori-MRS:lle).
  • Minkä tahansa tutkimusaineen käyttö 4 viikon sisällä ilmoittautumisesta.
  • Naiset: raskaana/imettävät tai suunnittelevat raskautta osallistumisensa aikana.
  • Mikä tahansa sairaus, joka tutkijan mielestä häiritsee tutkimuksen turvallista loppuun saattamista.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Muut: Avoin etiketti - MIB-626
MIB-626
Lääke: MIB-626
Kaksi (2) 500 mg tablettia, suun kautta, päivittäin

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden henkilöiden prosenttiosuus, joilla on hoitoon liittyviä haittatapahtumia, arvioituna haittatapahtumien yleisten terminologiakriteerien mukaan, versio 5.0.
Aikaikkuna: 14 päivää
Turvallisuutta seurataan keräämällä laboratorioarviointeja (CBC, täydellinen aineenvaihduntaprofiili, lipidiprofiili, HbA1c), elintärkeitä merkkejä (syke, verenpaine) ja EKG:tä, jotka kaikki tarkistetaan kliinisesti merkittävien poikkeavuuksien varalta, ja standardoidulla arvioinnilla oireita. Raportoimme niiden henkilöiden osuuden, joilla oli vähintään yksi hoidon aiheuttama haittatapahtuma, joka oli asteen 1 tai korkeampi.
14 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Puristusvoima
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta 14 päivään.
Arvioi osallistujan sisäiset muutokset pitovoimassa (käsikahvadynamometrian avulla) ennen ja jälkeen MIB-626-hoidon.
Muutos lähtötasosta 14 päivään.
Sydämen 31-fosfori-magneettiresonanssispektroskopia (MRS): fosfokreatiini (PCr)/adenosiinitrifosfaatti (ATP) -suhde
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta 14 päivään.
Mittaa osallistujan sisäinen muutos PCr/ATP-suhteessa ennen ja jälkeen MIB-626-hoidon.
Muutos lähtötasosta 14 päivään.
Harjoituksen jälkeinen kreatiinikemiallinen kyllästymisen siirto (CrCEST) magneettikuvaus (MRI)
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta 14 päivään.
Arvioi osallistujan sisäinen muutos luustolihasten palautumisessa harjoituksen jälkeen CrCEST (luurankolihasten mitokondrioiden oksidatiivisen fosforylaatiokapasiteetin indeksi).
Muutos lähtötasosta 14 päivään.
Nikotiiniamidiadeniinidinukleotidin (NAD+) pitoisuus kokoveressä
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta 14 päivään.
Mittaa NAD+:n pitoisuus kokoverestä ennen ja jälkeen MIB-626-hoidon.
Muutos lähtötasosta 14 päivään.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Metro International Biotech, LLC

Yhteistyökumppanit

Children's Hospital of Philadelphia

Tutkijat

  • Päätutkija: Shana E McCormack, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 17. toukokuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 19. toukokuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 19. toukokuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 10. maaliskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 24. maaliskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 25. maaliskuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 17. heinäkuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 12. heinäkuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. heinäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 19-016525
  • MIB-626-201 (Muu tunniste: Metro International Biotech, LLC)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

IPD voi olla saatavilla asianmukaisin viranomaishyväksyksin.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Friedreich Ataksia

Kliiniset tutkimukset MIB-626

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Suriname

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa