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Friedreich 운동 실조증에서 NAD+ 전구체 보충

2023년 7월 12일 업데이트: Shana McCormack, Metro International Biotech, LLC

Friedreich 운동 실조증에서 NAD+ 전구체 보충에 대한 2a상 연구

1차 목표는 현성 심부전이 없고 좌심실 박출률이 40 이상인 프리드라이히 운동실조증(FA)이 있는 성인에서 니코틴아미드 아데닌 디뉴클레오티드(NAD+) 전구체(MIB-626)를 사용한 단기 요법의 안전성과 내약성을 테스트하는 것입니다. %. 주요 2차 목표는 MIB-626이 심장 및 골격근 생체 에너지에 미치는 영향을 테스트하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 프로토콜의 주요 초점은 안전성과 내약성입니다. 안전 모니터링 통일 보고서 양식을 사용하여 부작용을 체계적으로 평가합니다. 우리는 또한 MIB-626 치료 전후에 인산크레아틴(PCr)/아데노신 삼인산(ATP)-γ 비율을 측정하기 위해 심장 31-인-자기 공명 분광법(MRS)을 사용할 것입니다. 또한 시간이 허락한다면 프로톤(1H)-MRS를 사용하여 치료 전후에 골격근 니코틴아미드 아데닌 디뉴클레오티드(NAD+)를 측정할 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

7

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 프리드라이히 운동실조증(FA)의 분자진단.
  • 18세 이상 65세 미만의 남녀.

제외 기준:

  • 니코틴아미드 함유 화합물에 대한 민감도가 알려져 있습니다.
  • 비타민 B3 보충제 및/또는 MIB-626 독성 위험을 증가시킬 가능성이 있는 약물의 동시 사용.
  • HgbA1c > (크거나 같음) 8.5% 및/또는 인슐린 또는 인슐린 분비 촉진제가 필요한 진성 당뇨병(DM).
  • 신장 질환(예상 사구체 여과율(eGFR) < 60 ml/min/1.73 m2) 혈청 크레아티닌 및 MDRD 방정식 사용. eGFR 수치는 MDRD(Modified Diet in Renal Disease Study) 방정식을 사용하여 계산됩니다. 이 방정식은 필라델피아 소아 병원 연구소에서 사용하는 방정식입니다.
  • 간 질환(Aspartate Aminotransferase(AST)/Alanine Aminotransferase(ALT) > 3 x 정상 상한치)
  • 스크리닝 12개월 이내에 심초음파로 입증된 바와 같이 심각한 동반 심장 질환(박출률(EF) < 40%, 알려진 부정맥).
  • 척추 막대를 포함한 MRI에 대한 모든 금기(심장 31-Phosphorus -MRS에 대한 알려지지 않은 안전 고려 사항과 관련됨).
  • 등록 4주 이내에 임의의 시험용 제제 사용.
  • 여성: 임신/수유 중이거나 참여하는 동안 임신할 계획입니다.
  • 조사자의 의견에 따라 연구의 안전한 완료를 방해할 모든 의학적 상태.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 다른
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
다른: 오픈 라벨 - MIB-626
MIB-626
의약품: MIB-626
매일 500mg 정제 2정

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용에 대한 공통 용어 기준 버전 5.0에 의해 평가된 치료 긴급 부작용이 있는 개인의 백분율.
기간: 14 일
안전성은 실험실 평가(CBC, 완전 대사 프로필, 지질 프로필, HbA1c), 활력 징후(심박수, 혈압) 및 ECG 수집을 통해 모니터링되며, 이 모든 항목은 임상적으로 관련된 이상에 대해 검토되고 표준화된 평가는 다음과 같습니다. 증상. 1등급 이상의 치료 관련 이상반응이 적어도 한 번 발생한 개인의 비율을 보고합니다.
14 일

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
그립 강도
기간: 기준선에서 14일로 변경합니다.
MIB-626으로 치료하기 전과 후에 참가자 내 악력 변화를 평가합니다(핸드 그립 동력계를 통해).
기준선에서 14일로 변경합니다.
심장 31-인-자기 공명 분광법(MRS): 인산크레아틴(PCr)/아데노신 삼인산(ATP) 비율
기간: 기준선에서 14일로 변경합니다.
MIB-626으로 치료 전후 PCr/ATP 비율의 참가자 내 변화를 측정합니다.
기준선에서 14일로 변경합니다.
운동 후 크레아틴 화학 교환 포화 전이(CrCEST) 자기 공명 영상(MRI)
기간: 기준선에서 14일로 변경합니다.
운동 후 골격근 CrCEST 회복(골격근 미토콘드리아 산화 인산화 용량 지수)의 참가자 내 변화를 평가합니다.
기준선에서 14일로 변경합니다.
전혈 내 Nicotinamide Adenine Dinucleotide(NAD+)의 농도
기간: 기준선에서 14일로 변경합니다.
MIB-626으로 치료하기 전과 후에 전혈의 NAD+ 농도를 측정합니다.
기준선에서 14일로 변경합니다.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Metro International Biotech, LLC

협력자

Children's Hospital of Philadelphia

수사관

  • 수석 연구원: Shana E McCormack, MD, Children's Hospital of Philadelphia

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 5월 17일

기본 완료 (실제)

2022년 5월 19일

연구 완료 (실제)

2022년 5월 19일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 3월 10일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 3월 24일

처음 게시됨 (실제)

2021년 3월 25일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 7월 17일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 7월 12일

마지막으로 확인됨

2023년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 19-016525
  • MIB-626-201 (기타 식별자: Metro International Biotech, LLC)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

IPD 계획 설명

IPD는 적절한 규제 승인과 함께 제공될 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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