Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

NAD+ Precursor Supplementation i Friedreichs ataksi

12. juli 2023 opdateret af: Shana McCormack, Metro International Biotech, LLC

Et fase 2a-studie af NAD+-prækursortilskud i Friedreichs ataksi

Det primære formål er at teste sikkerheden og tolerabiliteten af ​​korttidsbehandling med en nikotinamid-adenindinukleotid (NAD+) precursor (MIB-626) hos voksne med Friedreichs ataksi (FA) uden åbenlyst hjertesvigt og med en venstre ventrikulær ejektionsfraktion ≥ 40 %. Et vigtigt sekundært mål er at teste virkningerne af MIB-626 på hjerte- og skeletmuskulaturens bioenergetik.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Det primære fokus for denne protokol er sikkerhed og tolerabilitet. Vi vil systematisk vurdere for uønskede hændelser ved hjælp af en ensartet sikkerhedsovervågningsrapport. Vi vil også bruge hjerte 31-phosphor-magnetisk resonansspektroskopi (MRS) til at måle Phosphocreatine(PCr)/Adenosintriphosphate (ATP)-γ-forholdet før og efter behandling med MIB-626. Derudover vil vi, hvis tiden tillader det, bruge proton (1H)-MRS til at måle skeletmuskulatur nikotinamid adenindinukleotid (NAD+) før og efter behandling.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

7

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 64 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Molekylær diagnose af Friedreichs ataksi (FA).
  • Mænd og kvinder i alderen 18 år til < 65 år.

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt følsomhed over for nikotinamidholdige forbindelser.
  • Samtidig brug af vitamin B3-tilskud og/eller medicin, der kan øge risikoen for MIB-626-toksicitet.
  • HgbA1c > (større end eller lig med) 8,5 % og eller Diabetes Mellitus (DM), der kræver insulin eller insulinsekretion.
  • Nyresygdom (estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2) ved brug af serumkreatinin og MDRD-ligning. eGFR-niveauerne vil blive beregnet ved hjælp af ligningen Modified Diet in Renal Disease Study (MDRD), som er den ligning, der bruges af Children's Hospital Of Philadelphia-laboratoriet.
  • Leversygdom (aspartataminotransferase (AST)/alaninaminotransferase (ALT) > 3 x øvre normalgrænse)
  • Alvorlig sideløbende hjertesygdom (Ejection Fraction (EF) < 40 %, kendt arytmi) som påvist ved et ekkokardiogram inden for 12 måneder efter screening.
  • Enhver kontraindikation til MR, herunder spinalstænger (relateret til ukendte sikkerhedsovervejelser for hjerte-31-fosfor -MRS).
  • Brug af ethvert forsøgsmiddel inden for 4 uger efter tilmelding.
  • Kvinder: Gravide/ammende eller planlægger at blive gravide under deres deltagelse.
  • Enhver medicinsk tilstand, der efter investigatorens mening vil forstyrre en sikker gennemførelse af undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Open Label - MIB-626
MIB-626
Medicin: MIB-626
To (2) 500 mg tabletter, gennem munden, dagligt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af personer med behandlingsudspringende bivirkninger som vurderet ved almindelige terminologikriterier for bivirkninger Version 5.0.
Tidsramme: 14 dage
Sikkerheden vil blive overvåget gennem indsamling af laboratorievurderinger (CBC, komplet metabolisk profil, lipidprofil, HbA1c), vitale tegn (puls, blodtryk) og EKG, som alle vil blive gennemgået for klinisk relevante abnormiteter, og standardiseret vurdering af symptomer. Vi rapporterer andelen af ​​personer, der havde mindst én behandlingsudløst bivirkning af grad 1 eller højere.
14 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Greb styrke
Tidsramme: Skift fra baseline til 14 dage.
Vurder inden for deltagerens ændringer i grebsstyrke (via håndgrebsdynamometri) før og efter behandling med MIB-626.
Skift fra baseline til 14 dage.
Hjerte 31-fosfor-magnetisk resonansspektroskopi (MRS): Phosphocreatin (PCr)/Adenosin Tri-phosphate (ATP) forhold
Tidsramme: Skift fra baseline til 14 dage.
Mål ændringen inden for deltageren i PCr/ATP-forhold før og efter behandling med MIB-626.
Skift fra baseline til 14 dage.
Post-motion kreatin kemisk udveksling mætningsoverførsel (CrCEST) Magnetic Resonance Imaging (MRI)
Tidsramme: Skift fra baseline til 14 dage.
Vurder ændringen inden for deltageren i skeletmuskulaturen efter træning af CrCEST-gendannelse (et indeks for mitokondriel oxidativ phosphoryleringskapacitet i skeletmuskulaturen).
Skift fra baseline til 14 dage.
Koncentration af nikotinamid adenin dinukleotid (NAD+) i fuldblod
Tidsramme: Skift fra baseline til 14 dage.
Mål koncentrationen af ​​NAD+ i fuldblod før og efter behandling med MIB-626.
Skift fra baseline til 14 dage.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Metro International Biotech, LLC

Samarbejdspartnere

Children's Hospital of Philadelphia

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Shana E McCormack, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. maj 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

19. maj 2022

Studieafslutning (Faktiske)

19. maj 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. marts 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. marts 2021

Først opslået (Faktiske)

25. marts 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. juli 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. juli 2023

Sidst verificeret

1. juli 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 19-016525
  • MIB-626-201 (Anden identifikator: Metro International Biotech, LLC)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

IPD kan være tilgængelig med passende regulatoriske godkendelser.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Friedreich Ataxia

Kliniske forsøg med MIB-626

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Jordan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner