Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Doplnění prekurzorů NAD+ ve Friedreichově Ataxii

12. července 2023 aktualizováno: Shana McCormack, Metro International Biotech, LLC

Studie fáze 2a suplementace prekurzorů NAD+ ve Friedreichově ataxii

Primárním cílem je otestovat bezpečnost a snášenlivost krátkodobé terapie prekurzorem nikotinamidadenindinukleotidu (NAD+) (MIB-626) u dospělých s Friedreichovou ataxií (FA) bez zjevného srdečního selhání a s ejekční frakcí levé komory ≥ 40 %. Klíčovým sekundárním cílem je otestovat účinky MIB-626 na bioenergetiku srdečního a kosterního svalstva.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Primárním cílem tohoto protokolu je bezpečnost a snášenlivost. Nežádoucí účinky budeme systematicky vyhodnocovat pomocí jednotného formuláře hlášení o monitorování bezpečnosti. Použijeme také srdeční 31-fosforečnou magnetickou rezonanční spektroskopii (MRS) k měření poměru fosfokreatin (PCr)/adenosintrifosfát (ATP)-γ před a po léčbě MIB-626. Navíc, pokud to čas dovolí, použijeme proton (1H)-MRS k měření nikotinamidadenindinukleotidu (NAD+) kosterního svalstva před a po léčbě.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

7

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 64 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Molekulární diagnostika Friedreichovy ataxie (FA).
  • Muži a ženy ve věku od 18 let do < 65 let.

Kritéria vyloučení:

  • Známá citlivost na sloučeniny obsahující nikotinamid.
  • Současné užívání doplňků vitamínu B3 a/nebo jakýchkoli léků, které pravděpodobně zvyšují riziko toxicity MIB-626.
  • HgbA1c > (větší nebo rovno) 8,5 % a nebo diabetes mellitus (DM) vyžadující inzulín nebo sekretagog inzulínu.
  • Onemocnění ledvin (odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2) pomocí sérového kreatininu a rovnice MDRD. Hladiny eGFR budou vypočítány pomocí rovnice Modified Diet in Renal Disease Study (MDRD), což je rovnice používaná laboratoří Children's Hospital Of Philadelphia.
  • Onemocnění jater (aspartátaminotransferáza (AST)/alaninaminotransferáza (ALT) > 3 x horní hranice normálu)
  • Závažné souběžné onemocnění srdce (ejekční frakce (EF) < 40 %, známá arytmie) prokázané echokardiogramem během 12 měsíců od screeningu.
  • Jakákoli kontraindikace MRI, včetně míšních tyčinek (související s neznámými bezpečnostními úvahami pro srdeční 31-Phosphorus -MRS).
  • Použití jakékoli zkoumané látky do 4 týdnů od zařazení.
  • Ženy: Těhotné/kojící nebo plánující těhotenství během své účasti.
  • Jakýkoli zdravotní stav, který podle názoru zkoušejícího naruší bezpečné dokončení studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Open Label - MIB-626
MIB-626
Lék: MIB-626
Dvě (2) 500 mg tablety, ústy, denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento jedinců s nežádoucími příhodami souvisejícími s léčbou podle Společných terminologických kritérií pro nežádoucí příhody verze 5.0.
Časové okno: 14 dní
Bezpečnost bude sledována prostřednictvím sběru laboratorních vyšetření (CBC, kompletní metabolický profil, lipidový profil, HbA1c), vitálních funkcí (srdeční frekvence, krevní tlak) a EKG, přičemž všechny budou posouzeny na klinicky relevantní abnormality a standardizovaného hodnocení příznaky. Uvádíme podíl jedinců, kteří měli alespoň jednu nežádoucí příhodu 1. nebo vyššího stupně vyvolanou léčbou.
14 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Síla úchopu
Časové okno: Změna z výchozí hodnoty na 14 dní.
Posuďte změny v síle úchopu mezi účastníky (pomocí dynamometrie úchopu) před a po léčbě MIB-626.
Změna z výchozí hodnoty na 14 dní.
Srdeční 31-fosfor-magnetická rezonanční spektroskopie (MRS): Poměr fosfokreatin (PCr)/adenosintrifosfát (ATP)
Časové okno: Změna z výchozí hodnoty na 14 dní.
Změřte mezi účastníky změnu poměru PCr/ATP před a po léčbě MIB-626.
Změna z výchozí hodnoty na 14 dní.
Zobrazování pomocí magnetické rezonance (MRI) po cvičení s kreatinem a chemickou výměnou saturačního přenosu (CrCEST)
Časové okno: Změna z výchozí hodnoty na 14 dní.
Posuďte změnu u účastníka v zotavení CrCEST po cvičení po cvičení (index mitochondriální oxidativní fosforylace kosterního svalu).
Změna z výchozí hodnoty na 14 dní.
Koncentrace nikotinamidadenin dinukleotidu (NAD+) v plné krvi
Časové okno: Změna z výchozí hodnoty na 14 dní.
Změřte koncentraci NAD+ v plné krvi před a po léčbě MIB-626.
Změna z výchozí hodnoty na 14 dní.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Metro International Biotech, LLC

Spolupracovníci

Children's Hospital of Philadelphia

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Shana E McCormack, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. května 2021

Primární dokončení (Aktuální)

19. května 2022

Dokončení studie (Aktuální)

19. května 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. března 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. března 2021

První zveřejněno (Aktuální)

25. března 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. července 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. července 2023

Naposledy ověřeno

1. července 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 19-016525
  • MIB-626-201 (Jiný identifikátor: Metro International Biotech, LLC)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

IPD může být k dispozici s příslušnými regulačními schváleními.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na MIB-626

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cambodia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit