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Supplémentation en précurseurs NAD+ dans l'ataxie de Friedreich

12 juillet 2023 mis à jour par: Shana McCormack, Metro International Biotech, LLC

Une étude de phase 2a sur la supplémentation en précurseurs NAD+ dans l'ataxie de Friedreich

L'objectif principal est de tester l'innocuité et la tolérabilité d'un traitement à court terme avec un précurseur de nicotinamide adénine dinucléotide (NAD+) (MIB-626) chez des adultes atteints d'ataxie de Friedreich (AF) sans insuffisance cardiaque manifeste et avec une fraction d'éjection ventriculaire gauche ≥ 40 %. Un objectif secondaire clé est de tester les effets du MIB-626 sur la bioénergétique des muscles cardiaques et squelettiques.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'objectif principal de ce protocole est la sécurité et la tolérabilité. Nous évaluerons systématiquement les événements indésirables à l'aide d'un formulaire de rapport uniforme de surveillance de la sécurité. Nous utiliserons également la spectroscopie par résonance magnétique (SRM) du 31-phosphore cardiaque pour mesurer le rapport phosphocréatine (PCr)/adénosine triphosphate (ATP)-γ avant et après le traitement avec le MIB-626. De plus, si le temps le permet, nous utiliserons le proton (1H)-MRS pour mesurer le nicotinamide adénine dinucléotide (NAD+) du muscle squelettique avant et après le traitement.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

7

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 64 ans (Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic moléculaire de l'ataxie de Friedreich (FA).
  • Hommes et femmes, âgés de 18 ans à < 65 ans.

Critère d'exclusion:

  • Sensibilité connue aux composés contenant du nicotinamide.
  • Utilisation concomitante de suppléments de vitamine B3 et/ou de tout médicament susceptible d'augmenter le risque de toxicité du MIB-626.
  • HgbA1c > (supérieur ou égal à) 8,5 % et ou Diabète sucré (DM) nécessitant de l'insuline ou un sécrétagogue d'insuline.
  • Maladie rénale (taux de filtration glomérulaire estimé (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2) en utilisant la créatinine sérique et l'équation MDRD. Les niveaux d'eGFR seront calculés à l'aide de l'équation MDRD (Modified Diet in Renal Disease Study), qui est l'équation utilisée par le laboratoire de l'hôpital pour enfants de Philadelphie.
  • Maladie du foie (aspartate aminotransférase (AST)/alanine aminotransférase (ALT) > 3 x la limite supérieure de la normale)
  • Maladie cardiaque coexistante grave (fraction d'éjection (FE) < 40 %, arythmie connue) démontrée par un échocardiogramme dans les 12 mois suivant le dépistage.
  • Toute contre-indication à l'IRM, y compris les tiges vertébrales (liée à des considérations de sécurité inconnues pour le 31-Phosphore cardiaque -MRS).
  • Utilisation de tout agent expérimental dans les 4 semaines suivant l'inscription.
  • Femmes : Enceintes/allaitantes ou prévoyant de devenir enceintes pendant leur participation.
  • Toute condition médicale qui, de l'avis de l'investigateur, interférera avec la réalisation en toute sécurité de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Autre
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Autre: Étiquette ouverte - MIB-626
MIB-626
Médicament: MIB-626
Deux (2) comprimés de 500 mg, par voie orale, par jour

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage d'individus présentant des événements indésirables liés au traitement, évalués par les critères de terminologie communs pour les événements indésirables version 5.0.
Délai: 14 jours
L'innocuité sera surveillée par la collecte d'évaluations de laboratoire (CBC, profil métabolique complet, profil lipidique, HbA1c), les signes vitaux (fréquence cardiaque, tension artérielle) et l'ECG, qui seront tous examinés pour les anomalies cliniquement pertinentes, et l'évaluation standardisée de symptômes. Nous rapportons la proportion de personnes qui ont eu au moins un événement indésirable de grade 1 ou plus lié au traitement.
14 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Force de préhension
Délai: Passer de la ligne de base à 14 jours.
Évaluer les changements de force de préhension chez les participants (via la dynamométrie de la poignée) avant et après le traitement avec le MIB-626.
Passer de la ligne de base à 14 jours.
Spectroscopie par résonance magnétique 31-phosphore (SRM) cardiaque : rapport phosphocréatine (PCr)/adénosine tri-phosphate (ATP)
Délai: Passer de la ligne de base à 14 jours.
Mesurez le changement intra-participant du rapport PCr/ATP avant et après le traitement avec MIB-626.
Passer de la ligne de base à 14 jours.
Transfert de saturation d'échange chimique de créatine post-exercice (CrCEST) Imagerie par résonance magnétique (IRM)
Délai: Passer de la ligne de base à 14 jours.
Évaluer le changement intra-participant dans la récupération du CrCEST après l'exercice du muscle squelettique (un indice de la capacité de phosphorylation oxydative mitochondriale du muscle squelettique).
Passer de la ligne de base à 14 jours.
Concentration de nicotinamide adénine dinucléotide (NAD+) dans le sang total
Délai: Passer de la ligne de base à 14 jours.
Mesurez la concentration de NAD+ dans le sang total avant et après le traitement avec le MIB-626.
Passer de la ligne de base à 14 jours.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Metro International Biotech, LLC

Collaborateurs

Children's Hospital of Philadelphia

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Shana E McCormack, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

17 mai 2021

Achèvement primaire (Réel)

19 mai 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

19 mai 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 mars 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 mars 2021

Première publication (Réel)

25 mars 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

17 juillet 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 juillet 2023

Dernière vérification

1 juillet 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 19-016525
  • MIB-626-201 (Autre identifiant: Metro International Biotech, LLC)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

IPD peut être disponible avec les approbations réglementaires appropriées.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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