Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

NAD+ Precursor Supplementation i Friedreichs ataxi

12 juli 2023 uppdaterad av: Shana McCormack, Metro International Biotech, LLC

En fas 2a-studie av NAD+ prekursortillskott vid Friedreichs ataxi

Det primära målet är att testa säkerheten och tolerabiliteten av korttidsbehandling med en prekursor för nikotinamidadenindinukleotid (NAD+) (MIB-626) hos vuxna med Friedreichs ataxi (FA) utan uppenbar hjärtsvikt och med en vänsterkammars ejektionsfraktion ≥ 40 %. Ett viktigt sekundärt mål är att testa effekterna av MIB-626 på hjärt- och skelettmuskulaturens bioenergetik.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Det primära fokus för detta protokoll är säkerhet och tolerabilitet. Vi kommer systematiskt att utvärdera för biverkningar med hjälp av ett enhetligt rapportformulär för säkerhetsövervakning. Vi kommer också att använda hjärt 31-fosfor-magnetisk resonansspektroskopi (MRS) för att mäta fosfokreatin(PCr)/adenosintrifosfat (ATP)-y-förhållandet före och efter behandling med MIB-626. Om tiden tillåter kommer vi dessutom att använda proton (1H)-MRS för att mäta skelettmuskelnikotinamidadenindinukleotid (NAD+) före och efter behandling.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

7

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 64 år (Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Molekylär diagnos av Friedreichs ataxi (FA).
  • Hanar och kvinnor i åldrarna 18 år till < 65 år.

Exklusions kriterier:

  • Känd känslighet för nikotinamidhaltiga föreningar.
  • Samtidig användning av vitamin B3-tillskott och/eller andra mediciner som sannolikt ökar risken för MIB-626-toxicitet.
  • HgbA1c > (större än eller lika med) 8,5 % och eller diabetes mellitus (DM) som kräver insulin eller insulinsekretagog.
  • Njursjukdom (uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2) med serumkreatinin och MDRD-ekvationen. eGFR-nivåerna kommer att beräknas med hjälp av ekvationen Modified Diet in Renal Disease Study (MDRD), som är ekvationen som används av laboratoriet för barnsjukhuset i Philadelphia.
  • Leversjukdom (aspartataminotransferas (AST)/alaninaminotransferas (ALT) > 3 x övre normalgräns)
  • Allvarlig samexisterande hjärtsjukdom (Ejection Fraction (EF) < 40 %, känd arytmi) som visas med ett ekokardiogram inom 12 månader efter screening.
  • Eventuella kontraindikationer för MRT, inklusive spinalstavar (relaterade till okända säkerhetsöverväganden för hjärt-31-fosfor -MRS).
  • Användning av undersökningsmedel inom 4 veckor efter registreringen.
  • Kvinnor: Gravida/dimande eller planerar att bli gravida under sitt deltagande.
  • Varje medicinskt tillstånd som, enligt utredarens åsikt, kommer att störa ett säkert slutförande av studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Övrig
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Övrig: Open Label - MIB-626
MIB-626
Läkemedel: MIB-626
Två (2) 500 mg tabletter, per mun, dagligen

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel individer med behandlingsuppkomna biverkningar som bedömts av gemensamma terminologikriterier för biverkningar Version 5.0.
Tidsram: 14 dagar
Säkerheten kommer att övervakas genom insamling av laboratoriebedömningar (CBC, fullständig metabolisk profil, lipidprofil, HbA1c), vitala tecken (puls, blodtryck) och EKG, som alla kommer att granskas för kliniskt relevanta avvikelser, och standardiserad bedömning av symtom. Vi rapporterar andelen individer som hade minst en behandlingsuppkommande biverkning av grad 1 eller högre.
14 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Greppstyrka
Tidsram: Ändra från baslinjen till 14 dagar.
Bedöm förändringar i greppstyrka hos deltagarna (via handgreppsdynamometri) före och efter behandling med MIB-626.
Ändra från baslinjen till 14 dagar.
Hjärt 31-fosfor-magnetisk resonansspektroskopi (MRS): Fosfokreatin (PCr)/Adenosin tri-fosfat (ATP) förhållande
Tidsram: Ändra från baslinjen till 14 dagar.
Mät förändringen inom deltagarens PCr/ATP-förhållande före och efter behandling med MIB-626.
Ändra från baslinjen till 14 dagar.
Post-exercise Creatine Chemical Exchange Saturation Transfer (CrCEST) Magnetic Resonance Imaging (MRT)
Tidsram: Ändra från baslinjen till 14 dagar.
Bedöm förändringen inom deltagarens skelettmuskel efter tränings-CrCEST-återhämtning (ett index för skelettmuskelmitokondriell oxidativ fosforyleringskapacitet).
Ändra från baslinjen till 14 dagar.
Koncentration av nikotinamidadenindinukleotid (NAD+) i helblod
Tidsram: Ändra från baslinjen till 14 dagar.
Mät koncentrationen av NAD+ i helblod före och efter behandling med MIB-626.
Ändra från baslinjen till 14 dagar.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Metro International Biotech, LLC

Samarbetspartners

Children's Hospital of Philadelphia

Utredare

  • Huvudutredare: Shana E McCormack, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

17 maj 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

19 maj 2022

Avslutad studie (Faktisk)

19 maj 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 mars 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 mars 2021

Första postat (Faktisk)

25 mars 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

17 juli 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 juli 2023

Senast verifierad

1 juli 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 19-016525
  • MIB-626-201 (Annan identifierare: Metro International Biotech, LLC)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

IPD kan vara tillgänglig med lämpliga myndighetsgodkännanden.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Friedreich Ataxi

Kliniska prövningar på MIB-626

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Algeria

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera