Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

NAD+ Precursor Supplementation i Friedreichs ataksi

12. juli 2023 oppdatert av: Shana McCormack, Metro International Biotech, LLC

En fase 2a-studie av NAD+-forløpertilskudd i Friedreichs ataksi

Det primære målet er å teste sikkerheten og toleransen til korttidsbehandling med en nikotinamidadenindinukleotid (NAD+)-forløper (MIB-626) hos voksne med Friedreichs ataksi (FA) uten åpenbar hjertesvikt og med en venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon ≥ 40 %. Et sentralt sekundært mål er å teste effekten av MIB-626 på hjerte- og skjelettmuskelbioenergetikk.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hovedfokuset for denne protokollen er sikkerhet og toleranse. Vi vil systematisk vurdere for uønskede hendelser ved å bruke et enhetlig rapportskjema for sikkerhetsovervåking. Vi vil også bruke hjerte 31-fosfor-magnetisk resonansspektroskopi (MRS) for å måle fosfokreatin(PCr)/adenosintrifosfat (ATP)-y-forholdet før og etter behandling med MIB-626. I tillegg, hvis tiden tillater det, vil vi bruke proton (1H)-MRS for å måle skjelettmuskulatur nikotinamid adenindinukleotid (NAD+) før og etter behandling.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

7

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 64 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Molekylær diagnose av Friedreichs ataksi (FA).
  • Menn og kvinner i alderen 18 år til < 65 år.

Ekskluderingskriterier:

  • Kjent følsomhet for nikotinamidholdige forbindelser.
  • Samtidig bruk av vitamin B3-tilskudd og/eller medisiner som kan øke risikoen for MIB-626-toksisitet.
  • HgbA1c > (større enn eller lik) 8,5 % og eller Diabetes Mellitus (DM) som krever insulin eller insulinsekretagog.
  • Nyresykdom (estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2) ved bruk av serumkreatinin og MDRD-ligning. eGFR-nivåene vil bli beregnet ved å bruke ligningen Modified Diet in Renal Disease Study (MDRD), som er ligningen som brukes av Children's Hospital of Philadelphia-laboratoriet.
  • Leversykdom (aspartataminotransferase (AST)/alaninaminotransferase (ALT) > 3 x øvre normalgrense)
  • Alvorlig samtidig hjertesykdom (Ejection Fraction (EF) < 40 %, kjent arytmi) som demonstrert ved et ekkokardiogram innen 12 måneder etter screening.
  • Enhver kontraindikasjon for MR, inkludert spinalstaver (relatert til ukjente sikkerhetshensyn for hjerte-31-fosfor -MRS).
  • Bruk av undersøkelsesmiddel innen 4 uker etter registrering.
  • Kvinner: Gravide/ammende eller planlegger å bli gravide under deres deltakelse.
  • Enhver medisinsk tilstand som, etter etterforskerens mening, vil forstyrre en sikker gjennomføring av studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: Åpen etikett - MIB-626
MIB-626
Legemiddel: MIB-626
To (2) 500 mg tabletter, via munnen, daglig

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av individer med behandlingsfremkomne uønskede hendelser som vurdert av vanlige terminologikriterier for uønskede hendelser versjon 5.0.
Tidsramme: 14 dager
Sikkerhet vil bli overvåket gjennom innsamling av laboratorievurderinger (CBC, fullstendig metabolsk profil, lipidprofil, HbA1c), vitale tegn (puls, blodtrykk) og EKG, som alle vil bli gjennomgått for klinisk relevante abnormiteter, og standardisert vurdering av symptomer. Vi rapporterer andelen individer som hadde minst én behandlingsutløst bivirkning av grad 1 eller høyere.
14 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Grepstyrke
Tidsramme: Endring fra baseline til 14 dager.
Vurder endringer i grepsstyrke innen deltaker (via håndgrepsdynamometri) før og etter behandling med MIB-626.
Endring fra baseline til 14 dager.
Hjerte 31-fosfor-magnetisk resonansspektroskopi (MRS): Fosfokreatin (PCr)/Adenosin tri-fosfat (ATP) forhold
Tidsramme: Endring fra baseline til 14 dager.
Mål endringen innen deltaker i PCr/ATP-forhold før og etter behandling med MIB-626.
Endring fra baseline til 14 dager.
Etter trening kreatin kjemisk utveksling metningsoverføring (CrCEST) Magnetic Resonance Imaging (MRI)
Tidsramme: Endring fra baseline til 14 dager.
Vurder endringen innen deltakeren i skjelettmuskulatur etter trening CrCEST-gjenoppretting (en indeks for oksidativ fosforyleringskapasitet i skjelettmuskel mitokondriell).
Endring fra baseline til 14 dager.
Konsentrasjon av Nikotinamid Adenin Dinukleotid (NAD+) i fullblod
Tidsramme: Endring fra baseline til 14 dager.
Mål konsentrasjonen av NAD+ i fullblod før og etter behandling med MIB-626.
Endring fra baseline til 14 dager.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Metro International Biotech, LLC

Samarbeidspartnere

Children's Hospital of Philadelphia

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Shana E McCormack, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

17. mai 2021

Primær fullføring (Faktiske)

19. mai 2022

Studiet fullført (Faktiske)

19. mai 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. mars 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. mars 2021

Først lagt ut (Faktiske)

25. mars 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. juli 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. juli 2023

Sist bekreftet

1. juli 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 19-016525
  • MIB-626-201 (Annen identifikator: Metro International Biotech, LLC)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

IPD kan være tilgjengelig med passende regulatoriske godkjenninger.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Friedreich Ataxia

Kliniske studier på MIB-626

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Romania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere