Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Suplementacja prekursorem NAD + w ataksji Friedreicha

12 lipca 2023 zaktualizowane przez: Shana McCormack, Metro International Biotech, LLC

Badanie fazy 2a suplementacji prekursorem NAD + w ataksji Friedreicha

Głównym celem jest zbadanie bezpieczeństwa i tolerancji krótkotrwałej terapii prekursorem dinukleotydu nikotynoamidoadeninowego (NAD+) (MIB-626) u dorosłych z ataksją Friedreicha (FA) bez jawnej niewydolności serca i frakcją wyrzutową lewej komory ≥ 40 %. Kluczowym celem drugorzędnym jest przetestowanie wpływu MIB-626 na bioenergetykę mięśnia sercowego i szkieletowego.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Głównym celem tego protokołu jest bezpieczeństwo i tolerancja. Będziemy systematycznie oceniać zdarzenia niepożądane za pomocą jednolitego formularza raportu dotyczącego monitorowania bezpieczeństwa. Zastosujemy również spektroskopię rezonansu magnetycznego serca 31-fosforu (MRS) do pomiaru stosunku fosfokreatyny (PCr)/trójfosforanu adenozyny (ATP)-γ przed i po leczeniu MIB-626. Ponadto, jeśli czas pozwoli, użyjemy protonu (1H)-MRS do pomiaru dinukleotydu nikotynoamidoadeninowego (NAD+) w mięśniach szkieletowych przed i po leczeniu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

7

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 64 lata (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnostyka molekularna ataksji Friedreicha (FA).
  • Mężczyźni i kobiety w wieku od 18 do < 65 lat.

Kryteria wyłączenia:

  • Znana wrażliwość na związki zawierające nikotynamid.
  • Jednoczesne stosowanie suplementów witaminy B3 i/lub jakichkolwiek leków, które mogą zwiększać ryzyko toksyczności MIB-626.
  • HgbA1c > (większe lub równe) 8,5% i/lub cukrzyca (DM) wymagająca podania insuliny lub środka zwiększającego wydzielanie insuliny.
  • Choroba nerek (szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2) przy użyciu kreatyniny w surowicy i równania MDRD. Poziomy eGFR zostaną obliczone przy użyciu równania Modified Diet in Renal Disease Study (MDRD), które jest równaniem używanym przez laboratorium Szpitala Dziecięcego w Filadelfii.
  • Choroba wątroby (aminotransferaza asparaginianowa (AST)/aminotransferaza alaninowa (ALT) > 3 x górna granica normy)
  • Ciężka współistniejąca choroba serca (frakcja wyrzutowa (EF) < 40%, znana arytmia) wykazana na podstawie badania echokardiograficznego wykonanego w ciągu 12 miesięcy od badania przesiewowego.
  • Jakiekolwiek przeciwwskazania do MRI, w tym pręty kręgowe (związane z nieznanymi względami bezpieczeństwa dla serca 31-fosforu -MRS).
  • Korzystanie z dowolnego agenta eksperymentalnego w ciągu 4 tygodni od rejestracji.
  • Kobiety: Kobiety w ciąży/karmiące lub planujące zajść w ciążę podczas ich udziału.
  • Każdy stan chorobowy, który w opinii badacza będzie kolidował z bezpiecznym zakończeniem badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Otwarta etykieta - MIB-626
MIB-626
Lek: MIB-626
Dwie (2) tabletki 500 mg, doustnie, codziennie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek osób ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem, oceniany na podstawie wspólnych kryteriów terminologicznych dotyczących zdarzeń niepożądanych, wersja 5.0.
Ramy czasowe: 14 dni
Bezpieczeństwo będzie monitorowane poprzez gromadzenie ocen laboratoryjnych (CBC, pełny profil metaboliczny, profil lipidowy, HbA1c), parametrów życiowych (tętno, ciśnienie krwi) i EKG, z których wszystkie będą przeglądane pod kątem istotnych klinicznie nieprawidłowości, oraz standaryzowaną ocenę objawy. Podajemy odsetek osób, u których wystąpiło co najmniej jedno zdarzenie niepożądane związane z leczeniem stopnia 1 lub wyższego.
14 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Siła uścisku
Ramy czasowe: Zmień od wartości początkowej do 14 dni.
Oceń zmiany siły chwytu u uczestnika (za pomocą dynamometrii chwytu dłoni) przed i po leczeniu MIB-626.
Zmień od wartości początkowej do 14 dni.
Sercowa spektroskopia rezonansu magnetycznego 31-fosforu (MRS): stosunek fosfokreatyny (PCr)/trifosforanu adenozyny (ATP)
Ramy czasowe: Zmień od wartości początkowej do 14 dni.
Zmierz wewnątrz uczestnika zmianę stosunku PCr/ATP przed i po leczeniu MIB-626.
Zmień od wartości początkowej do 14 dni.
Powysiłkowa wymiana chemiczna kreatyny Transfer nasycenia (CrCEST) Obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego (MRI)
Ramy czasowe: Zmień od wartości początkowej do 14 dni.
Ocenić wewnątrzuczestniczącą zmianę w mięśniach szkieletowych po wysiłku regeneracyjnym CrCEST (wskaźnik zdolności mitochondrialnej fosforylacji oksydacyjnej mięśni szkieletowych).
Zmień od wartości początkowej do 14 dni.
Stężenie dinukleotydu nikotynoamidoadeninowego (NAD+) w pełnej krwi
Ramy czasowe: Zmień od wartości początkowej do 14 dni.
Zmierz stężenie NAD+ w pełnej krwi przed i po leczeniu MIB-626.
Zmień od wartości początkowej do 14 dni.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Metro International Biotech, LLC

Współpracownicy

Children's Hospital of Philadelphia

Śledczy

  • Główny śledczy: Shana E McCormack, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 maja 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

19 maja 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

19 maja 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 marca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 marca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 marca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 lipca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 lipca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 19-016525
  • MIB-626-201 (Inny identyfikator: Metro International Biotech, LLC)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

IPD mogą być dostępne z odpowiednimi zezwoleniami regulacyjnymi.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ataksja Friedreicha

Badania kliniczne na MIB-626

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Poland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj