弗里德赖希共济失调中的 NAD+ 前体补充剂
2023年7月12日 更新者：Shana McCormack、Metro International Biotech, LLC
弗里德赖希共济失调中 NAD+ 前体补充的 2a 期研究
主要目的是测试使用烟酰胺腺嘌呤二核苷酸 (NAD+) 前体 (MIB-626) 短期治疗无明显心力衰竭且左心室射血分数≥ 40 的成人弗里德赖希共济失调 (FA) 的安全性和耐受性%。
一个关键的次要目标是测试 MIB-626 对心脏和骨骼肌生物能量学的影响。
研究概览
详细说明
该协议的主要重点是安全性和耐受性。
我们将使用安全监测统一报告表系统地评估不良事件。
我们还将使用心脏 31-磷磁共振光谱 (MRS) 来测量 MIB-626 治疗前后的磷酸肌酸 (PCr)/三磷酸腺苷 (ATP)- γ 比率。
此外，如果时间允许，我们将使用质子（1H）-MRS测量治疗前后的骨骼肌烟酰胺腺嘌呤二核苷酸（NAD+）。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
7
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 64年 (成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 弗里德赖希共济失调 (FA) 的分子诊断。
- 男性和女性，年龄在 18 岁至 < 65 岁之间。
排除标准：
- 已知对含烟酰胺的化合物敏感。
- 同时使用维生素 B3 补充剂和/或任何可能增加 MIB-626 毒性风险的药物。
- HgbA1c >（大于或等于）8.5% 和/或需要胰岛素或促胰岛素分泌剂的糖尿病 (DM)。
- 肾脏疾病（估计肾小球滤过率 (eGFR) < 60 ml/min/1.73 m2) 使用血清肌酐和 MDRD 方程。 eGFR 水平将使用肾脏疾病研究改良饮食 (MDRD) 方程计算，该方程是费城儿童医院实验室使用的方程。
- 肝脏疾病（天冬氨酸转氨酶 (AST)/丙氨酸转氨酶 (ALT) > 3 x 正常上限）
- 筛选后 12 个月内的超声心动图显示严重并存心脏病（射血分数 (EF) < 40%，已知心律失常）。
- MRI 的任何禁忌症，包括脊柱棒（与心脏 31-磷 -MRS 的未知安全考虑相关）。
- 在入组后 4 周内使用任何研究药物。
- 女性：怀孕/哺乳期或计划在参与期间怀孕。
- 研究者认为会影响安全完成研究的任何医疗状况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：其他
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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其他：开放标签 - MIB-626
MIB-626
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两 (2) 片 500 毫克片剂，每日口服
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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根据不良事件通用术语标准 5.0 版评估，出现治疗中出现的不良事件的个体百分比。
大体时间：14天
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将通过收集实验室评估（CBC、完整代谢谱、血脂谱、HbA1c）、生命体征（心率、血压）和心电图来监测安全性，所有这些都将进行临床相关异常的审查，并进行标准化评估症状。
我们报告了至少发生过一种 1 级或以上治疗引起的不良事件的个体比例。
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14天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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握力
大体时间：从基线更改为 14 天。
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评估 MIB-626 治疗前后参与者内部握力的变化（通过握力测力法）。
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从基线更改为 14 天。
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心脏 31 磷磁共振波谱 (MRS)：磷酸肌酸 (PCr)/三磷酸腺苷 (ATP) 比率
大体时间：从基线更改为 14 天。
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测量 MIB-626 治疗前后参与者内部 PCr/ATP 比率的变化。
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从基线更改为 14 天。
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运动后肌酸化学交换饱和转移 (CrCEST) 磁共振成像 (MRI)
大体时间：从基线更改为 14 天。
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评估参与者运动后骨骼肌 CrCEST 恢复（骨骼肌线粒体氧化磷酸化能力的指数）的变化。
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从基线更改为 14 天。
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全血中烟酰胺腺嘌呤二核苷酸 (NAD+) 的浓度
大体时间：从基线更改为 14 天。
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测量 MIB-626 治疗前后全血中 NAD+ 的浓度。
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从基线更改为 14 天。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Shana E McCormack, MD、Children's Hospital of Philadelphia
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- DeBrosse C, Nanga RPR, Wilson N, D'Aquilla K, Elliott M, Hariharan H, Yan F, Wade K, Nguyen S, Worsley D, Parris-Skeete C, McCormick E, Xiao R, Cunningham ZZ, Fishbein L, Nathanson KL, Lynch DR, Stallings VA, Yudkoff M, Falk MJ, Reddy R, McCormack SE. Muscle oxidative phosphorylation quantitation using creatine chemical exchange saturation transfer (CrCEST) MRI in mitochondrial disorders. JCI Insight. 2016 Nov 3;1(18):e88207. doi: 10.1172/jci.insight.88207.
- Bagga P, Wilson N., DeBrosse D., Hariharan H., Reddy R., editor. In vivo detection of NAD+ in human calf muscle at 7T using 28-channel knee volume coil. International Society for Magnetic Resonance in Medicine; 2019; Montreal, Canada.
- Patel M, Isaacs CJ, Seyer L, Brigatti K, Gelbard S, Strawser C, Foerster D, Shinnick J, Schadt K, Yiu EM, Delatycki MB, Perlman S, Wilmot GR, Zesiewicz T, Mathews K, Gomez CM, Yoon G, Subramony SH, Brocht A, Farmer J, Lynch DR. Progression of Friedreich ataxia: quantitative characterization over 5 years. Ann Clin Transl Neurol. 2016 Jul 25;3(9):684-94. doi: 10.1002/acn3.332. eCollection 2016 Sep.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年5月17日
初级完成 (实际的)
2022年5月19日
研究完成 (实际的)
2022年5月19日
研究注册日期
首次提交
2021年3月10日
首先提交符合 QC 标准的
2021年3月24日
首次发布 (实际的)
2021年3月25日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年7月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年7月12日
最后验证
2023年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 19-016525
- MIB-626-201 (其他标识符：Metro International Biotech, LLC)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
IPD 计划说明
如果获得适当的监管批准，可能会提供 IPD。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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