プレリキサホルを使用した鎌状赤血球症 (SCD) 患者からの末梢血幹細胞採取

包含基準:

• 10～25歳の重度のSCD患者で、SCDの将来の遺伝子治療を進めるために自家HSCを提供する意思がある患者。 参加者の親/法定後見人は、この研究への参加に同意できる必要があります。 この研究の目的のために、重度のSCDは、SCD関連の合併症のために慢性輸血療法を受けている患者として定義されます。 慢性輸血療法を受ける必要性は、主任血液学者によって決定されなければなりません。 一部の患者は、輸血療法に加えて、またそれと同時にヒドロキシ尿素を引き続き投与される場合があります。 そのような患者は、ヒドロキシ尿素を少なくとも4週間保持している場合、研究に含める資格があります。 進行中の慢性輸血療法でヒドロキシ尿素を保持する（または保持しない）能力は、主な血液学者によっても決定されます. SCDのすべての遺伝子型が対象となります。
• 十分な腎機能: 血清/血漿クレアチニン < 1.5 mg/dL およびクレアチニンクリアランス > 50 mL/分 (Crockcroft-Gault 式で計算)。
• 適切な肝機能: 直接ビリルビン < 正常範囲の上限の 2.5 倍、AST および ALT < 正常範囲の上限の 5 倍。
• 血球数: WBC > 3,000/mm^3、顆粒球 > 1,000/mm^3、ヘモグロビン > 7.0 g/dL、血小板 > 150,000/mm^3。
• 妊娠可能年齢の女性患者は、プレリキサの投与を開始してから 1 週間以内に血清妊娠検査が陰性であり、子宮摘出術を受け、閉経後でなければなりません。
• 梅毒、B 型および C 型肝炎、HIV、および HTLV-1/II の血清学的検査が陰性。
• 参加者は、中心静脈カテーテルの挿入を必要とせずに、中心線を配置するか、アフェレーシスを受けることができる必要があります。
• 出産の可能性のある参加者は、治療中およびプレリキサホルの最終投与後少なくとも 1 週間は効果的な避妊法を使用することに同意する必要があります。
• ECOGパフォーマンスステータス/カルノフスキースコア/ランスキースコア>80。

除外基準:

• 妊娠。 妊娠可能年齢の女性患者は、プレリキサの投与を開始してから 1 週間以内に血清妊娠検査で陰性でなければなりません。
• アクティブなウイルス、細菌、真菌、または寄生虫感染。
• -皮膚の扁平上皮癌および子宮頸部上皮内癌を除く、癌の病歴。
• -活動的で痛みを伴う脾腫または脾腫（正常の上限を超えるサイズ）または超音波によって決定される脾臓の隔離。
• -HbSレベルが
• プレリキサホルに対するアレルギー。
• ヒドロキシ尿素を投与されている患者は研究に含まれません。 ただし、プレリキサの投与とアフェレーシスの少なくとも 4 週間前にヒドロキシ尿素を安全に中止できると主任血液学者が判断した場合は、それらを含めることができます。 一般に、慢性輸血療法を受けている患者は、ヒドロキシ尿素療法を安全に中止できますが、これは追加の利益がある可能性が低いためです。
• -駆出率<40％で定義される心機能の低下。
• -臨床的に証明された肺高血圧症の病歴。
• -治験薬の初回投与前の過去14日間の緊急治療室への入院または入院。
• -治験薬の初回投与前の過去30日間の大手術。