使用普乐沙福从镰状细胞病 (SCD) 患者中收集外周血干细胞

纳入标准：

• 10-25岁愿意捐献自体造血干细胞用于推进未来SCD基因治疗的重度SCD患者。 参与者的父母/法定监护人必须能够并愿意同意他们参与本研究。 出于本研究的目的，严重 SCD 将定义为因 SCD 相关并发症而接受慢性输血治疗的患者。 是否需要接受长期输血治疗必须由主要血液学家确定。 一些患者可能会在输血治疗的同时继续接受羟基脲治疗。 如果这些患者持有羟基脲至少 4 周，则他们有资格纳入研究。 在进行中的长期输血治疗中保持（或不保持）羟基脲的能力也将由主要血液学家决定。 SCD 的所有基因型都符合条件。
• 足够的肾功能：血清/血浆肌酐 < 1.5 mg/dL 和肌酐清除率 > 50 mL/min（根据 Crockcroft-Gault 公式计算）。
• 足够的肝功能：直接胆红素<正常范围上限的2.5倍，AST和ALT<正常范围上限的5倍。
• 血液计数：WBC > 3,000/mm^3，粒细胞 > 1,000/mm^3，血红蛋白 > 7.0 g/dL，血小板 > 150,000/mm^3。
• 育龄女性患者应在开始普乐沙福给药后一周内进行阴性血清妊娠试验，进行过子宫切除术，已绝经。
• 梅毒、乙型和丙型肝炎、HIV 和 HTLV-1/II 的血清学检测呈阴性。
• 参与者应该有一个中心线，或者能够在不需要插入中心静脉导管的情况下进行单采血液成分术
• 有生育能力的参与者应同意在治疗期间和普乐沙福末次给药后至少 1 周内使用有效的避孕方法。
• ECOG 体能状态/Karnofsky 评分/Lansky 评分>80。

排除标准：

• 怀孕。 育龄女性患者应在开始普乐沙福给药后一周内进行阴性血清妊娠试验，已进行子宫切除术或绝经后的患者除外。
• 活动性病毒、细菌、真菌或寄生虫感染。
• 癌症病史，不包括皮肤鳞状细胞癌和宫颈原位癌。
• 活动性和疼痛性脾肿大或脾肿大（大小大于正常上限）或超声确定的脾隔离症。
• 既往有脾肿大或脾隔离症病史，除非 HbS 水平
• 对普乐沙福过敏。
• 接受羟基脲的患者将不包括在研究中。 但是，如果主要血液学家确定在普乐沙福给药和单采前至少 4 周可以安全地停用羟基脲，则可以将它们包括在内。 一般来说，接受长期输血治疗的患者可以安全地停止羟基脲治疗，因为不太可能有任何额外的好处，但这将由主要治疗血液学家决定。
• 心功能差，定义为射血分数 < 40%。
• 临床证实的肺动脉高压病史。
• 在研究药物首次给药前的过去 14 天内入过急诊室或住院。
• 在研究药物首次给药前的过去 30 天内进行过大手术。