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Plerixafor를 사용한 낫적혈구병(SCD) 환자의 말초 혈액 줄기 세포 수집

2023년 4월 5일 업데이트: St. Jude Children's Research Hospital

최근 유전자 편집이 발전함에 따라 유전자 요법은 겸상 적혈구 질환에 대한 실행 가능한 치료 옵션이 되고 있습니다. 유전자 조작을 하기 위해서는 겸상적혈구병 환자로부터 조혈모세포를 채취해야 합니다. 이 연구에서 연구자들은 plerixafor를 투여한 후 낫적혈구병을 앓고 있는 소아 및 젊은 성인 환자로부터 말초혈액 줄기세포를 수집하는 안전성과 타당성을 연구하고자 합니다. 이러한 말초 혈액 줄기 세포를 연구하면 낫적혈구병이 있는 소아 및 젊은 성인 환자의 말초 CD34+ 세포 수율을 최적화하는 데 도움이 되며, 이는 다시 이러한 환자를 위한 더 나은 유전자 치료법을 개발하는 데 도움이 될 것입니다.

주요 목표

  • 낫적혈구병(SCD)이 있는 소아 및 젊은 성인 환자에서 plerixafor 투여와 관련된 안전성 프로필을 결정합니다.
  • SCD가 있는 소아 및 젊은 성인 환자에게 plerixafor를 투여한 후 말초 성분채집술로 수집할 수 있는 체중 kg당 CD34+ 세포의 수를 추정합니다.

탐색 목표

  • SCD가 있는 소아 및 젊은 성인 환자로부터 얻은 - + 세포 후 말초 혈액에서 CD34+ 세포 동원의 동역학을 설명합니다.
  • SCD가 있는 소아 및 젊은 성인 환자로부터 얻은 plerixafor 동원 CD34+ 세포의 노화에 대한 수산화요소 요법의 효과를 연구합니다.

연구 개요

상태

빼는

정황

개입 / 치료

상세 설명

참가자는 순차적으로 등록되며 두 명의 참가자가 동시에 약물 투여, 동원 또는 성분채집술을 받지 않습니다. 후속 참가자는 이전 참가자가 안전하게 성분을 채취하고 병원에서 퇴원한 경우에만 연구 약물을 받을 수 있습니다. 연구의 첫 번째 계층에서는 성인 참가자(18-25세)만 등록됩니다. plerixafor 및 apheresis가 적어도 5명의 성인 참가자에서 안전하고 수용 가능한 것으로 나타나면 연구는 참가자를 소아 계층에 등록합니다. 소아 계층은 성인 계층의 모든 환자가 평가되고 수용 가능한 결과로 참여를 완료할 때까지 활성화되지 않습니다. 소아 계층에서는 더 어린 아동(14세 이상)이 더 어린 아동(10-14세)보다 먼저 등록됩니다. 14세 이상의 참가자 10명이 안전하게 연구 참여를 완료한 후에는 10-14세 미만의 어린이도 참여할 수 있습니다.

예방적 적혈구 교환 또는 단순 적혈구 수혈은 HbS를 목표로 하는 참여자에게 플레릭사를 투여하기 전 7일 이내에 제공됩니다.

조혈 줄기 세포(HSC) 동원을 받는 참가자는 최대 연속 2일 동안 0.24mg/kg의 plerixafor(Mozobil®)의 일일 용량 피하 투여를 받게 됩니다. 백혈구성분채집술은 각 plerixafor 투여 후 약 4시간 후에 시작됩니다. 이 과정은 4-10시간 동안 지속됩니다.

참가자는 plerixafor의 마지막 투여 후 30일 동안 추적 관찰한 후 연구를 중단합니다.

연구 유형

중재적

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38105
        • 모병
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • 수석 연구원:
          • Mitch Weiss, MD, PhD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

10년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 10-25세이고 SCD에 대한 향후 유전자 치료를 발전시키기 위해 자가 조혈모세포를 기증할 의향이 있는 중증 SCD 환자. 참가자의 부모/법적 보호자는 본 연구 참여에 동의할 수 있고 동의할 의사가 있어야 합니다. 본 연구의 목적상 중증 SCD는 SCD 관련 합병증으로 인해 만성 수혈 요법을 받고 있는 환자로 정의될 것이다. 만성 수혈 요법의 필요성은 일차 혈액 전문의가 결정해야 합니다. 일부 환자는 수혈 요법과 동시에 그리고 동시에 수산화요소를 계속 받을 수 있습니다. 이러한 환자는 최소 4주 동안 수산화요소를 유지하는 경우 연구에 포함될 자격이 있습니다. 진행 중인 만성 수혈 요법으로 하이드록시우레아를 보유(또는 보유)하는 능력은 일차 혈액 전문의에 의해 결정됩니다. SCD의 모든 유전자형이 적합합니다.
  • 적절한 신장 기능: 혈청/혈장 크레아티닌 < 1.5 mg/dL 및 크레아티닌 청소율 > 50 mL/min(Crockcroft-Gault 공식으로 계산).
  • 적절한 간 기능: 직접 빌리루빈 < 정상 범위 상한의 2.5배, AST 및 ALT < 정상 범위 상한의 5배.
  • 혈구 수: WBC > 3,000/mm^3, 과립구 > 1,000/mm^3, 헤모글로빈 > 7.0g/dL, 혈소판 > 150,000/mm^3.
  • 가임기 여성 환자는 plerixa 투여 시작 후 1주 이내에 혈청 임신 검사 결과가 음성이어야 하고, 자궁 적출술을 받았거나, 폐경 후여야 합니다.
  • 매독, B형 및 C형 간염, HIV 및 HTLV-1/II에 대한 음성 혈청 검사.
  • 참가자는 중앙 라인이 있거나 중앙 정맥 카테터를 삽입할 필요 없이 성분채집술을 받을 수 있어야 합니다.
  • 가임 참가자는 치료 중 및 마지막 플레릭사포 투여 후 최소 1주 동안 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
  • ECOG 수행 상태/Karnofsky 점수/Lansky 점수 >80.

제외 기준:

  • 임신. 가임기 여성 환자는 자궁절제술을 받았거나 폐경 후 환자를 제외하고 plerixafor 투여 시작 후 1주 이내에 혈청 임신 검사에서 음성이어야 합니다.
  • 활성 바이러스, 박테리아, 진균 또는 기생충 감염.
  • 피부의 편평 암종 및 자궁 경부 상피내 암종을 제외한 암의 병력.
  • 활동적이고 고통스러운 비장종대 또는 비장종대(정상 상한보다 큰 크기) 또는 초음파로 결정된 비장 격리.
  • 비장 비대 또는 비장 격리의 이전 병력, HbS 수준이
  • plerixafor에 대한 알레르기.
  • 수산화요소를 투여받는 환자는 연구에 포함되지 않습니다. 그러나 1차 혈액전문의가 plerixafor 투여 및 성분채집 전 최소 4주 동안 수산화요소를 안전하게 중단할 수 있다고 판단하는 경우 포함될 수 있습니다. 일반적으로 만성 수혈 요법을 받는 환자는 추가적인 이점이 없을 가능성이 높기 때문에 수산화요소 요법을 안전하게 중단할 수 있지만, 이는 일차 치료 혈액 전문의가 결정합니다.
  • 박출률 < 40%로 정의되는 심장 기능 저하.
  • 임상적으로 입증된 폐고혈압 병력.
  • 연구 약물의 첫 투여 전 지난 14일 동안 응급실 입원 또는 입원.
  • 연구 약물의 첫 번째 투여 전 지난 30일 동안의 대수술.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 지지 요법
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 플레릭사포르
참가자는 1일 1회(Q24hr) x 2일 동안 플레릭사 0.24mg/kg의 피하 용량을 받게 됩니다.
의약품: 플레릭사포르
피하
다른 이름들:
  • 모조빌™

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
심각한 부작용 없이 조혈모세포(HSC)를 충분히 수집한 참가자 수.
기간: 2일
심각한 부작용(SAE) 없이 동원을 위한 플레릭사 후 말초 혈액으로부터 HSC의 충분한 수집
2일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

St. Jude Children's Research Hospital

협력자

Doris Duke Charitable Foundation

수사관

  • 수석 연구원: Mitch Weiss, MD, PhD, St. Jude Children's Research Hospital

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (예상)

2023년 4월 1일

기본 완료 (예상)

2023년 4월 1일

연구 완료 (예상)

2023년 4월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 3월 23일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 3월 23일

처음 게시됨 (실제)

2021년 3월 26일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 4월 7일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 4월 5일

마지막으로 확인됨

2023년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ASPIRES2

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

게시된 기사에서 분석된 변수를 포함하는 개별 참가자 비식별 데이터 세트를 사용할 수 있습니다(게시물에 포함된 연구 1차 또는 2차 목표와 관련됨). 프로토콜, 통계 분석 계획 및 사전 동의와 같은 지원 문서는 특정 연구에 대한 CTG 웹 사이트를 통해 제공됩니다. 게시된 기사를 생성하는 데 사용된 데이터는 기사 게시 시점에 제공됩니다. 개별 수준의 비식별 데이터에 대한 액세스를 원하는 조사자는 데이터 요청에 응답할 생물통계학과(ClinTrialDataRequest@stjude.org)의 컴퓨팅 팀에 연락할 것입니다.

IPD 공유 기간

데이터는 기사 게시 시점에 제공됩니다.

IPD 공유 액세스 기준

데이터는 요청자의 전체 이름, 소속, 요청된 데이터 세트 및 데이터가 필요한 시기와 같은 정보와 함께 공식 요청에 따라 연구자에게 제공됩니다. 정보를 제공하기 위해 수석 통계학자 및 연구 수석 조사자는 기본 결과 데이터 세트가 요청되었음을 알립니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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