Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Innsamling av perifer blodstamcelle fra pasienter med sigdcellesykdom (SCD) som bruker Plerixafor

5. april 2023 oppdatert av: St. Jude Children's Research Hospital

Med nyere fremskritt innen genredigering er genterapi i ferd med å bli et levedyktig kurativt behandlingsalternativ for sigdcellesykdom. For å utføre genetisk manipulasjon, må etterforskere samle hematopoietiske stamceller fra pasienter med sigdcellesykdom. I denne studien ønsker etterforskere å studere sikkerheten og gjennomførbarheten av å samle perifere blodstamceller fra pediatriske og unge voksne pasienter med sigdcellesykdom etter administrering av plerixafor. Å studere disse perifere blodstamcellene vil bidra til å optimalisere utbyttet av perifere CD34+-celler fra pediatriske og unge voksne pasienter med sigdcellesykdom, som igjen vil bidra til å utvikle bedre genterapier for disse pasientene.

Primære mål

  • Bestem sikkerhetsprofilen forbundet med administrering av plerixafor hos pediatriske og unge voksne pasienter med sigdcellesykdom (SCD).
  • For å estimere antall CD34+-celler/kg kroppsvekt som kan samles med perifer aferese etter administrering av plerixafor hos pediatriske og unge voksne pasienter med SCD.

Utforskende mål

  • For å beskrive kinetikken til CD34+ cellemobilisering i perifert blod etter -+ celler hentet fra pediatriske og unge voksne pasienter med SCD.
  • For å studere effekten av hydroksyureabehandling på senescens i plerixafor-mobiliserte CD34+-celler oppnådd fra pediatriske og unge voksne pasienter med SCD.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Deltakere vil bli påmeldt sekvensielt, og ingen to deltakere vil gjennomgå legemiddeladministrasjon, mobilisering eller aferese samtidig. En påfølgende deltaker kan bare motta studiemedisinen når den forrige deltakeren er trygt averes og utskrevet fra sykehuset. I det første stratumet av studien vil kun voksne deltakere (18-25 år) bli registrert. Når plerixafor og aferese har vist seg å være trygge og akseptable hos minst 5 voksne deltakere, vil studien inkludere deltakere i det pediatriske stratumet. Pediatrisk stratum vil ikke bli aktivert før alle pasientene i det voksne stratumet er evaluert og fullført deltakelse med akseptable resultater. I pediatrisk lag vil eldre barn (14 år og oppover) bli registrert før yngre barn (10-14 år). Etter at 10 deltakere, 14 år og eldre, trygt har fullført studiedeltakelsen, vil yngre barn 10-14 år få delta.

Profylaktisk utveksling av røde blodlegemer eller enkle røde blodlegemer vil bli gitt innen 7 dager før plerixafor-administrasjon til deltakere rettet mot HbS

Deltakere som gjennomgår mobilisering av hematopoietiske stamceller (HSC) vil motta en daglig dose subkutan administrering av plerixafor (Mozobil®) med 0,24 mg/kg i opptil 2 påfølgende dager. Leukaferese vil starte ca. 4 timer etter at hver dose plerixafor er gitt. Denne prosessen varer 4-10 timer.

Deltakerne vil bli fulgt i 30 dager etter siste dose av plerixafor og deretter tatt av studien.

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
        • Rekruttering
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Mitch Weiss, MD, PhD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

10 år til 25 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter med alvorlig SCD som er 10-25 år gamle og er villige til å donere autologe HSCs for å fremme fremtidig genterapi for SCD. Foreldre/foresatte til deltakere må kunne og være villige til å samtykke for deres deltakelse i denne studien. Alvorlig SCD, for formålet med denne studien, vil bli definert som pasienter som får kronisk transfusjonsbehandling på grunn av SCD-relaterte komplikasjoner. Behovet for å gjennomgå kronisk transfusjonsbehandling må avgjøres av primærhematologen. Noen pasienter kan fortsette å få hydroksyurea i tillegg til og samtidig med blodtransfusjonsbehandling. Slike pasienter er kvalifisert for inkludering i studien hvis de holder på hydroksyurea i minst 4 uker. Evnen til å holde på hydroksyurea (eller ikke) med pågående kronisk transfusjonsterapi vil også bli laget av den primære hematologen. Alle genotyper av SCD vil være kvalifisert.
  • Tilstrekkelig nyrefunksjon: serum/plasma kreatinin < 1,5 mg/dL og kreatininclearance > 50 ml/min (som beregnet med Crockcroft-Gault-formelen).
  • Tilstrekkelig leverfunksjon: direkte bilirubin < 2,5 ganger øvre grense for normalområdet, ASAT og ALAT < 5 ganger øvre grense for normalområdet.
  • Blodtelling: WBC > 3 000/mm^3, granulocytter > 1 000/mm^3, hemoglobin > 7,0 g/dL, blodplater > 150 000/mm^3.
  • Kvinnelige pasienter i fertil alder bør ha en negativ serumgraviditetstest innen én uke etter påbegynt administrering av plerixafor, ha hatt en hysterektomi, være postmenopausale.
  • Negative serologiske tester for syfilis, hepatitt B og C, HIV og HTLV-1/II.
  • Deltakerne bør enten ha en sentral linje på plass eller være i stand til å gjennomgå aferese uten at det er nødvendig med innsetting av et sentralt venekateter
  • Deltakere i fertil alder bør godta bruk av en effektiv prevensjonsform under behandlingen og i minst 1 uke etter siste dose plerixafor.
  • ECOG-ytelsesstatus/Karnofsky-score/Lansky-score >80.

Ekskluderingskriterier:

  • Svangerskap. Kvinnelige pasienter i fertil alder bør ha en negativ serumgraviditetstest innen én uke etter påbegynt administrering av plerixafor, unntatt de som har gjennomgått hysterektomi eller er postmenopausale.
  • Aktiv viral, bakteriell, sopp- eller parasittisk infeksjon.
  • Anamnese med kreft, unntatt plateepitelkarsinom i huden og cervical carcinoma in situ.
  • Aktiv og smertefull splenomegali eller splenomegali (størrelse større enn øvre normalgrense) eller miltsekvestrering bestemt ved ultralyd.
  • Tidligere historie med splenomegali eller miltsekvestrering, med mindre HbS-nivå på
  • Allergi mot plerixafor.
  • Pasienter som får hydroksyurea vil ikke bli inkludert i studien. De kan imidlertid inkluderes hvis primærhematologen fastslår at hydroksyurea trygt kan seponeres i minst 4 uker før plerixafor-administrasjonen og aferesen. Vanligvis kan pasienter som mottar kronisk transfusjonsbehandling trygt avbryte hydroksyureabehandling, da det neppe er noen ekstra fordel, men dette vil bli bestemt av den primære behandlende hematologen.
  • Dårlig hjertefunksjon, som definert av en ejeksjonsfraksjon < 40 %.
  • Anamnese med klinisk bevist pulmonal hypertensjon.
  • Legevaktinnleggelse eller sykehusinnleggelse de siste 14 dagene før første dose av studiemedikamentet.
  • Store operasjoner de siste 30 dagene før første dose av studiemedikamentet.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Støttende omsorg
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Plerixafor
Deltakerne vil motta en subkutan dose på 0,24 mg/kg plerixafor én gang daglig (Q24hr) x 2 dager.
Legemiddel: Plerixafor
Subkutan
Andre navn:
  • Mozobil™

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med tilstrekkelig samling av hematopoietiske stamceller (HSC) uten alvorlige bivirkninger.
Tidsramme: 2 dager
Tilstrekkelig innsamling av HSC-er fra perifert blod etter plerixafor-mobilisering uten alvorlige bivirkninger (SAE)
2 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Samarbeidspartnere

Doris Duke Charitable Foundation

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Mitch Weiss, MD, PhD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Forventet)

1. april 2023

Primær fullføring (Forventet)

1. april 2023

Studiet fullført (Forventet)

1. april 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. mars 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. mars 2021

Først lagt ut (Faktiske)

26. mars 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

7. april 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. april 2023

Sist bekreftet

1. april 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ASPIRES2

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Individuelle deltaker avidentifiserte datasett som inneholder variablene analysert i den publiserte artikkelen vil bli gjort tilgjengelig (relatert til studiens primære eller sekundære mål i publikasjonen). Støttedokumenter som protokollen, planen for statistiske analyser og informert samtykke er tilgjengelig via CTG-nettstedet for den spesifikke studien. Data som brukes til å generere den publiserte artikkelen vil bli gjort tilgjengelig på tidspunktet for artikkelpublisering. Etterforskere som søker tilgang til avidentifiserte data på individuelt nivå, vil kontakte databehandlingsteamet i Institutt for biostatistikk (ClinTrialDataRequest@stjude.org) som vil svare på dataforespørselen.

IPD-delingstidsramme

Data vil bli gjort tilgjengelig på tidspunktet for publisering av artikkelen.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Data vil bli gitt til forskere etter en formell forespørsel med følgende informasjon: fullt navn på forespørsel, tilknytning, forespurt datasett og tidspunkt for når data er nødvendig. Som et informasjonspunkt vil den ledende statistikeren og studiens hovedetterforsker bli informert om at datasett med primærresultater er forespurt.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sigdcellesykdom

Kliniske studier på Plerixafor

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Tanzania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere