鎌状赤血球症の被験者におけるVIT-2763（Vamifeport）の有効性と安全性を評価するための研究 (ViSionSerenity)
2025年1月27日 更新者：Vifor (International) Inc.
鎌状赤血球症の被験者におけるVIT-2763の複数回投与の第2a相、二重盲検、無作為化、プラセボ対照、有効性、および安全性の研究
この研究の目的は、鎌状赤血球症 (SCD) における溶血 (赤血球の破壊) のマーカーに対する VIT-2763 の効果を調査することです。
SCD の治療に対する VIT-2763 の安全性、忍容性、および臨床的に有益な効果も調査されています。
調査の概要
詳細な説明
無作為化/ベースラインで、参加者は 3 つの VIT-2763 用量群に無作為に割り付けられ、60 mg を 1 日 2 回 (BID) (コホート 1)、または 120 mg BID (コホート 2)、または 120 mg を 1 日 3 回 (TID) (コホート3) および 2 つのプラセボ群 (BID、コホート 4a または TID、コホート 4b)。
患者の参加予定期間は、最大 16 週間であり、これには最大 4 週間の非治療スクリーニング期間、8 週間の治療期間、および 4 週間の安全性追跡期間が含まれます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
25
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Alabama
-
Birmingham、Alabama、アメリカ、35233-2110
- Investigator Site 709
-
-
California
-
Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Investigator Site 708
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Investigator Site 713
-
-
Florida
-
Hollywood、Florida、アメリカ、33023
- Investigator Site 706
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Investigator Site 703
-
-
North Carolina
-
Greenville、North Carolina、アメリカ、27834
- Investigator Site 701
-
-
South Carolina
-
Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- Investigator Site 711
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Investigator Site 702
-
-
-
-
-
Liverpool、イギリス、L9 7AL
- Investigator Site 606
-
London、イギリス、SE59RS
- Investigator Site 603
-
London、イギリス、W12 0HS
- Investigator Site 608
-
London、イギリス
- Investigator Site 601
-
London、イギリス
- Investigator Site 605
-
Manchester、イギリス、M13 9WL
- Investigator Site 607
-
-
-
-
-
Athens、ギリシャ、11527
- Investigator Site 305
-
Athens、ギリシャ、GR-11527
- Investigator site 301
-
Patra、ギリシャ
- Investigator Site 302
-
-
-
-
-
Colombes、フランス、92700
- Investigator Site 801
-
Lyon、フランス、690003
- Investigator Site 802
-
-
-
-
-
Baabda、レバノン
- Investigator site 101
-
Beirut、レバノン
- Investigator site 102
-
Tripoli、レバノン
- Investigator site 103
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～60年 (大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -HbS / SまたはHbS / βT0遺伝子型を含む、SCDの診断が確認された男性または女性の被験者。
- -スクリーニング前の12か月以内に報告された血管閉塞性危機（VOC）のエピソードが1回以上10回以下の被験者。
- -スクリーニング時およびベースライン時の体重が40kg以上120kg以下。
- -ヒドロキシ尿素を併用している被験者は、スクリーニング前の3か月以上にわたって安定した用量（mg / kg）でなければなりません V1を訪問
- 出産の可能性のある女性被験者は、妊娠陰性でなければならず、初回投与時に母乳育児を中止していなければならず、異性愛者との接触を真に控えることを約束するか、適切な避妊措置を講じることをいとわない必要があります。
- 男性被験者は、妊娠中の女性または出産の可能性のある女性との性的接触中に、真の禁欲を実践するか、コンドームの使用に同意する必要があります
除外基準:
- スクリーニング時の Hb レベル <6.0 g/dl または女性参加者の場合は >10.4 g/dl、男性参加者の場合は >11.0 g/dl、V1 を訪問
- -スクリーニング前の4週間以内に赤血球（RBC）輸血療法を受けたか、研究の過程でRBC輸血療法が進行中または計画されている
- スクリーニング時の低レベルのフェリチンまたはトランスフェリン飽和または総鉄結合能
- -スクリーニング訪問の前の14日以内にSCD関連のイベントで入院している被験者
- -慢性肝疾患または肝硬変の病歴、および/またはベースラインでの高レベルのアラニンアミノトランスフェラーゼまたはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ
- -推定糸球体濾過率が低い、および/またはスクリーニング時または慢性透析時の尿中アルブミン/クレアチニン比が有意に高い。
- -新たに診断された葉酸欠乏性貧血。これは、スクリーニング時に治験責任医師によって臨床的に関連すると見なされます
- -心疾患または肺疾患の病歴または臨床的に重要な所見
- QT延長症候群または突然死の家族歴があり、突然死の原因となる可能性のある状態について事前に診断されていない
- -治療を必要とする臨床的に重要な細菌、真菌、寄生虫、またはウイルス感染。 注: この基準を満たす被験者は、スクリーニングおよび/または登録を最低 2 週間遅らせる必要があります。除外された場合は、後で再スクリーニングすることができます。
- 研究プロトコルで定義されている特定のホルモン避妊薬の併用は、スクリーニング前の4週間以内および研究終了後1か月まで許可されておらず、妊娠を防ぐための唯一の手段としてプロゲステロンのみのホルモン避妊薬を使用しています。
- 妊娠中または現在授乳中の女性。
- -過去2年以上に解決されていない限り、歴史または既知の付随する固形腫瘍および/または血液悪性腫瘍、皮膚の基底または扁平上皮癌、子宮頸部または乳房の上皮内癌、偶発的な前立腺癌の組織学的所見を除く
- 経口薬の服用と吸収ができない
- -スクリーニング前の過去6か月の急性消化性胃または十二指腸潰瘍、および/または治療の3か月後に治癒。
- コントロールできない出血
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：コホート1
参加者は、VIT-2763 60 mg を 1 日 2 回、8 週間投与されます。
|
参加者は、朝と夕方に VIT-2763 30 mg の 2 カプセルを 8 週間受け取ります。 カプセルは経口摂取する必要があります。
他の名前：
|
|
実験的：コホート 2
参加者は、VIT-2763 120 mg を 1 日 2 回、8 週間投与されます。
|
参加者は、朝と夕方に VIT-2763 60 mg の 2 カプセルを 8 週間受け取ります。 カプセルは経口摂取する必要があります。
他の名前：
|
|
実験的：コホート3
参加者は、VIT-2763 120 mg を 1 日 3 回、8 週間投与されます。
|
参加者は、朝、午後、夕方に VIT-2763 60 mg の 2 カプセルを 8 週間受け取ります。 カプセルは経口摂取する必要があります。
他の名前：
|
|
プラセボコンパレーター：コホート4a
参加者は、8 週間、1 日 2 回プラセボを受け取ります。
|
参加者は、朝と夕方に 2 カプセルのプラセボを 8 週間受け取ります。 カプセルは経口摂取する必要があります。 |
|
プラセボコンパレーター：コホート4b
参加者は、8 週間、1 日 3 回プラセボを受け取ります。
|
参加者は、朝、午後、夕方に 2 カプセルのプラセボを 8 週間受け取ります。 カプセルは経口摂取する必要があります。 |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
溶血マーカー（間接ビリルビン）のベースラインからの平均変化
時間枠：ベースラインおよび8週間の治療後
|
溶血マーカーのベースラインからの平均変化は、間接ビリルビンの減少によって測定されました。
|
ベースラインおよび8週間の治療後
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
溶血マーカーのベースラインからの平均変化（直接および合計ビリルビン）
時間枠：ベースラインおよび8週間の治療後
|
溶血マーカーのベースラインからの平均変化は、直接および総ビリルビンによって測定されました。
|
ベースラインおよび8週間の治療後
|
|
溶血マーカー（乳酸デヒドロゲナーゼ）のベースラインからの平均変化
時間枠：ベースラインおよび8週間の治療後
|
溶血マーカーのベースラインからの平均変化は、乳酸デヒドロゲナーゼによって測定されました。
|
ベースラインおよび8週間の治療後
|
|
溶血マーカー（カリウム）のベースラインからの平均変化
時間枠：ベースラインおよび8週間の治療後
|
溶血マーカーのベースラインからの平均変化は、カリウムによって測定されました。
|
ベースラインおよび8週間の治療後
|
|
溶血マーカー（ヘモグロビンとハプトグロビン）のベースラインからの平均変化
時間枠：ベースラインおよび8週間の治療後
|
溶血マーカーのベースラインからの平均変化は、ヘモグロビンとハプトグロビンによって測定されました。
|
ベースラインおよび8週間の治療後
|
|
治療に浸透した有害事象（ティー）、IMPに関連するTEAES、およびTEAESの重症度を持つ参加者の数
時間枠：研究薬の最初の投与から最大12週間まで
|
TEAEは、最初の治験薬物（IMP）摂取量と同じ日付で、発症日の有害事象（AES）と定義されました。
重大度グレーディングは、AESの一般的な用語基準に従って決定されました。ここで、一般的な用語の基準グレードは、グレード1：軽度、グレード2：中程度、3グレード3：重度、4：生命脅威とグレード5に関連しています。 ： 死。
|
研究薬の最初の投与から最大12週間まで
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- スタディディレクター：Ricardo Hermosilla, PhD、Vifor (International) Inc.
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年11月18日
一次修了 (実際)
2024年3月7日
研究の完了 (実際)
2024年3月7日
試験登録日
最初に提出
2021年3月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年3月23日
最初の投稿 (実際)
2021年3月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年1月27日
最終確認日
2025年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VIT-2763-SCD-202
- 2020-005072-34 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。