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낫적혈구병 환자에서 VIT-2763(Vamifeport)의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 연구 (ViSionSerenity)

2025년 1월 27일 업데이트: Vifor (International) Inc.

낫적혈구병 환자에서 VIT-2763의 다중 투여에 대한 2a상, 이중 맹검, 무작위, 위약 대조, 효능 및 안전성 연구

이 연구의 목적은 낫적혈구병(SCD)에서 용혈(적혈구 분해)의 마커에 대한 VIT-2763의 효과를 조사하는 것입니다. SCD 치료를 위한 VIT-2763의 안전성, 내약성 및 임상적 유익한 효과도 탐구합니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

무작위화/기준선에서 참가자는 3개의 VIT-2763 용량 그룹으로 무작위 배정되어 60mg 1일 2회(BID)(코호트 1) 또는 120mg BID(코호트 2) 또는 120mg 1일 3회(TID)(코호트 3) 및 2개의 위약 그룹(BID, 코호트 4a 또는 TID, 코호트 4b).

예상되는 환자 참여 기간은 최대 4주의 비치료 스크리닝 기간, 8주 치료 기간, 4주 안전성 추적 기간을 포함해 최대 16주다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

25

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 그리스
      • Athens, 그리스, 11527
        • Investigator Site 305
      • Athens, 그리스, GR-11527
        • Investigator site 301
      • Patra, 그리스
        • Investigator Site 302
  • 레바논
      • Baabda, 레바논
        • Investigator site 101
      • Beirut, 레바논
        • Investigator site 102
      • Tripoli, 레바논
        • Investigator site 103
  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35233-2110
        • Investigator Site 709
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • Investigator Site 708
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Investigator Site 713
    • Florida
      • Hollywood, Florida, 미국, 33023
        • Investigator Site 706
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • Investigator Site 703
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, 미국, 27834
        • Investigator Site 701
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국, 29425
        • Investigator Site 711
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
        • Investigator Site 702
  • 영국
      • Liverpool, 영국, L9 7AL
        • Investigator Site 606
      • London, 영국, SE59RS
        • Investigator Site 603
      • London, 영국, W12 0HS
        • Investigator Site 608
      • London, 영국
        • Investigator Site 601
      • London, 영국
        • Investigator Site 605
      • Manchester, 영국, M13 9WL
        • Investigator Site 607
  • 프랑스
      • Colombes, 프랑스, 92700
        • Investigator Site 801
      • Lyon, 프랑스, 690003
        • Investigator Site 802

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • HbS/S 또는 HbS/βT0 유전자형을 포함하여 SCD 진단이 확인된 남성 또는 여성 피험자.
  • 스크리닝 전 12개월 이내에 보고된 혈관 폐쇄 위기(VOC) 에피소드가 1회 이상 10회 이하인 피험자.
  • 스크리닝 및 베이스라인에서 체중 ≥40kg 및 ≤120kg.
  • 하이드록시우레아 병용 중인 피험자는 스크리닝 방문 V1 이전 3개월 이상 동안 안정적인 용량(mg/kg)을 유지해야 합니다.
  • 임신 가능성이 있는 여성 피험자는 임신이 음성이어야 하고, 첫 번째 용량부터 모유 수유를 중단해야 하며, 이성애 접촉을 완전히 금하거나 적절한 피임 예방 조치를 사용할 의향이 있어야 합니다.
  • 남성 피험자는 임신한 여성 또는 가임 여성과의 성적 접촉 중에 진정한 금욕을 실천하거나 콘돔 사용에 동의해야 합니다.

제외 기준:

  • 스크리닝 방문 V1에서 Hb 수준 <6.0g/dl 또는 여성 참가자의 경우 >10.4g/dl 및 남성 참가자의 경우 >11.0g/dl
  • 스크리닝 전 4주 이내에 적혈구(RBC) 수혈 요법을 받거나, 연구 과정 동안 진행 중이거나 예정된 RBC 수혈 요법을 받은 자
  • 스크리닝 시 낮은 수준의 페리틴 또는 트랜스페린 포화도 또는 총 철 결합 능력
  • 스크리닝 방문 전 14일 이내에 SCD 관련 사건으로 입원한 피험자
  • 만성 간 질환 또는 간경변 병력 및/또는 베이스라인에서 높은 수준의 알라닌 아미노트랜스퍼라제 또는 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제
  • 낮은 추정 사구체 여과율 및/또는 스크리닝 시 또는 만성 투석 시 상당히 높은 요 알부민/크레아티닌 비율.
  • 새로 진단된 엽산 결핍 빈혈(스크리닝 시 연구자가 임상적으로 관련이 있다고 간주함)
  • 심장 또는 폐 질환의 병력 또는 임상적으로 중요한 소견
  • 급사의 원인이 될 수 있는 상태에 대한 사전 진단 없이 긴 QT 증후군 또는 급사의 가족력
  • 치료가 필요한 임상적으로 중요한 세균, 진균, 기생충 또는 바이러스 감염. 참고: 이 기준을 충족하는 피험자는 최소 2주 동안 선별 및/또는 등록을 연기해야 ​​하며, 제외된 경우 나중에 다시 선별할 수 있습니다.
  • 연구 프로토콜에 정의된 특정 호르몬 피임약의 병용 사용은 스크리닝 전 4주 내 및 연구 종료 후 1개월까지 허용되지 않으며 임신을 예방하기 위한 유일한 수단으로 프로게스테론 단독 호르몬 피임법을 사용합니다.
  • 임신 중이거나 현재 모유 수유 중인 여성.
  • 피부의 기저 또는 편평 세포 암종, 자궁경부 또는 유방의 상피내암종, 전립선암의 부수적인 조직학적 소견을 제외하고 지난 2년 이상 동안 해결되지 않은 병력 또는 알려진 동반 고형 종양 및/또는 혈액학적 악성종양
  • 경구 약물을 복용하고 흡수할 수 없음
  • 스크리닝 이전 6개월 이내의 급성 소화성 위궤양 또는 십이지장 궤양 및/또는 치료 3개월 후 치유됨.
  • 조절되지 않는 출혈

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 코호트 1
참가자는 VIT-2763 60mg을 8주 동안 하루에 두 번 투여받습니다.
의약품: VIT-2763 120mg

참가자는 VIT-2763 30mg 2캡슐을 아침과 저녁에 8주 동안 받습니다.

캡슐은 구두로 복용해야 합니다.

다른 이름들:
  • 바미페포트
실험적: 코호트 2
참가자는 8주 동안 하루에 두 번 VIT-2763 120mg을 투여받습니다.
의약품: VIT-2763 240mg

참가자는 VIT-2763 60mg 2캡슐을 아침과 저녁에 8주 동안 받습니다.

캡슐은 구두로 복용해야 합니다.

다른 이름들:
  • 바미페포트
실험적: 코호트 3
참가자는 VIT-2763 120mg을 8주 동안 하루에 세 번 투여받습니다.
의약품: VIT-2763 360mg

참가자는 VIT-2763 60mg 2캡슐을 아침, 오후, 저녁에 8주 동안 받습니다.

캡슐은 구두로 복용해야 합니다.

다른 이름들:
  • 바미페포트
위약 비교기: 코호트 4a
참가자는 8주 동안 하루에 두 번 위약을 받습니다.
의약품: 위약 BID

참가자는 8주 동안 아침과 저녁에 위약 캡슐 2개를 받습니다.

캡슐은 구두로 복용해야 합니다.
위약 비교기: 코호트 4b
참가자는 8주 동안 하루에 세 번 위약을 받습니다.
의약품: 위약 TID

참가자는 8주 동안 아침, 오후, 저녁에 플라시보 캡슐 2개를 받습니다.

캡슐은 구두로 복용해야 합니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
용혈 마커의 기준선에서 평균 변화 (간접 빌리루빈)
기간: 기준선 및 8 주 후에
용혈 마커의 기준선으로부터의 평균 변화는 간접 빌리루빈의 감소에 의해 측정되었다.
기준선 및 8 주 후에

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
용혈 마커의 기준선에서 평균 변화 (직접 및 총 빌리루빈)
기간: 기준선 및 8 주 후에
용혈 마커의 기준선으로부터의 평균 변화는 직접 및 총 빌리루빈으로 측정되었다.
기준선 및 8 주 후에
혈액 분해 마커에서 기준선에서 평균 변화 (락 테이트 탈수소 효소)
기간: 기준선 및 8 주 후에
용혈 마커의 기준선으로부터의 평균 변화는 젖산 탈수소 효소에 의해 측정되었다.
기준선 및 8 주 후에
용혈 마커 (칼륨)의 기준선에서 평균 변화
기간: 기준선 및 8 주 후에
용혈 마커의 기준선으로부터의 평균 변화는 칼륨에 의해 측정되었다.
기준선 및 8 주 후에
혈액 분해 마커의 기준선에서 평균 변화 (헤모글로빈 및 haptoglobin)
기간: 기준선 및 8 주 후에
용혈 마커에서의 기준선으로부터의 평균 변화는 헤모글로빈과 히트토 글로빈에 의해 측정되었다.
기준선 및 8 주 후에
치료에 대한 부작용 (TEAES), IMP와 관련된 Teaes 및 Teaes의 심각성을 가진 참가자 수
기간: 연구 약물의 첫 번째 용량부터 12 주까지
Teaes는 나중에 시작된 날짜 또는 First Investigational Medicinal Product (IMP) 섭취와 같은 날짜와 함께 부작용 (AES)으로 정의되었습니다. 심각도 등급은 AE에 대한 일반적인 용어 기준에 따라 결정되었으며, 여기서 공통 용어 기준은 다음과 같이 심각도와 관련이있는 AES에 따라 결정되었습니다. 1 학년 : 경증, 2 학년, 중등도, 3 학년 : 심한 4 학년 : 생명을 위협하고 5 학년 5 학년 : 죽음.
연구 약물의 첫 번째 용량부터 12 주까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Vifor (International) Inc.

협력자

Fortrea

수사관

  • 연구 책임자: Ricardo Hermosilla, PhD, Vifor (International) Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 11월 18일

기본 완료 (실제)

2024년 3월 7일

연구 완료 (실제)

2024년 3월 7일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 3월 23일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 3월 23일

처음 게시됨 (실제)

2021년 3월 26일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 3월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 1월 27일

마지막으로 확인됨

2025년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • VIT-2763-SCD-202
  • 2020-005072-34 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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