Vizsgálat a VIT-2763 (Vamifeport) hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére sarlósejtes betegségben szenvedő alanyokon (ViSionSerenity)
2025. január 27. frissítette: Vifor (International) Inc.
2a. fázisú, kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos, hatékonysági és biztonsági vizsgálat a VIT-2763 többszörös dózisaival sarlósejtes betegségben szenvedő alanyokon
Ennek a tanulmánynak a célja a VIT-2763 hatásának vizsgálata a hemolízis (vörösvérsejtek lebomlása) markereire sarlósejtes betegségben (SCD).
Feltárják a VIT-2763 biztonságosságát, tolerálhatóságát és klinikai jótékony hatásait az SCD kezelésére is.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A véletlen besoroláskor/kiinduláskor a résztvevőket véletlenszerűen 3 VIT-2763 dóziscsoportba osztják, és kapnak naponta kétszer 60 mg-ot (BID) (1. kohorsz), vagy 120 mg-ot BID-et (2. kohorsz), vagy 120 mg-ot naponta háromszor (TID) (Kohorsz). 3) és 2 placebocsoport (BID, 4a. kohorsz vagy TID, 4b. kohorsz).
A betegek részvételének várható időtartama legfeljebb 16 hét, amelybe beletartozik egy legfeljebb 4 hetes kezelés nélküli szűrési időszak, valamint egy 8 hetes kezelési időszak, valamint egy 4 hetes biztonsági követési időszak.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
25
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Liverpool, Egyesült Királyság, L9 7AL
- Investigator Site 606
-
London, Egyesült Királyság, SE59RS
- Investigator Site 603
-
London, Egyesült Királyság, W12 0HS
- Investigator Site 608
-
London, Egyesült Királyság
- Investigator Site 601
-
London, Egyesült Királyság
- Investigator Site 605
-
Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
- Investigator Site 607
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233-2110
- Investigator Site 709
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
- Investigator Site 708
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Investigator Site 713
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Egyesült Államok, 33023
- Investigator Site 706
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
- Investigator Site 703
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Egyesült Államok, 27834
- Investigator Site 701
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
- Investigator Site 711
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
- Investigator Site 702
-
-
-
-
-
Colombes, Franciaország, 92700
- Investigator Site 801
-
Lyon, Franciaország, 690003
- Investigator Site 802
-
-
-
-
-
Athens, Görögország, 11527
- Investigator Site 305
-
Athens, Görögország, GR-11527
- Investigator site 301
-
Patra, Görögország
- Investigator Site 302
-
-
-
-
-
Baabda, Libanon
- Investigator site 101
-
Beirut, Libanon
- Investigator site 102
-
Tripoli, Libanon
- Investigator site 103
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfi vagy női alanyok, akiknek megerősített diagnózisa SCD, beleértve a HbS/S vagy HbS/βT0 genotípust.
- Azok az alanyok, akiknél legalább 1, de legfeljebb 10 vazookkluzív krízis (VOC) epizód jelentkezett a szűrést megelőző 12 hónapon belül.
- Testtömeg ≥40 kg és ≤120 kg a szűréskor és a kiinduláskor.
- Az egyidejűleg hidroxi-karbamidot kapó alanyoknak stabil dózisban (mg/ttkg) kell lenniük legalább 3 hónapig a szűrés előtt V1.
- A fogamzóképes korú női alanyoknak negatív terhességnek kell lenniük, az első adagoláskor abba kell hagyniuk a szoptatást, és vagy el kell kötelezniük magukat a heteroszexuális érintkezéstől való valódi tartózkodás mellett, vagy hajlandónak kell lenniük megfelelő fogamzásgátlási óvintézkedések alkalmazására.
- A férfi alanyoknak valódi absztinenciát kell gyakorolniuk, vagy bele kell állniuk az óvszer használatába terhes vagy fogamzóképes nővel való szexuális kapcsolat során
Kizárási kritériumok:
- Hb-szint <6,0 g/dl vagy >10,4 g/dl női résztvevők és >11,0 g/dl férfi résztvevők esetében a szűréskor Látogassa meg a V1-et
- A szűrést megelőző 4 héten belül vörösvértest-transzfúziós kezelésben részesült, vagy a vizsgálat ideje alatt folyamatban lévő vagy tervezett vörösvértest-transzfúziós kezelésben részesült.
- Alacsony ferritin vagy transzferrin telítettség vagy teljes vasmegkötő képesség a szűréskor
- Az SCD-vel kapcsolatos események miatt kórházba kerülő alanyok a szűrési látogatás előtt 14 napon belül
- Krónikus májbetegség vagy a kórelőzményben szereplő májcirrhosis és/vagy magas alanin-aminotranszferáz vagy aszpartát-aminotranszferáz szint a kiinduláskor
- Alacsony becsült glomeruláris filtrációs ráta és/vagy szignifikánsan magas vizeletalbumin/kreatinin arány szűréskor vagy krónikus dialízis során.
- Újonnan diagnosztizált folsavhiányos vérszegénység, amelyet a vizsgáló a szűrés során klinikailag relevánsnak tekint
- Bármilyen szív- vagy tüdőbetegség anamnézisében vagy klinikailag fontos leletében
- Családi anamnézisben előfordult hosszú QT-szindróma vagy hirtelen halál olyan állapot előzetes diagnózisa nélkül, amely hirtelen halált okozhat
- Klinikailag jelentős bakteriális, gombás, parazita vagy vírusos fertőzés, amely kezelést igényel. Megjegyzés: Az ennek a kritériumnak megfelelő alanynak legalább 2 héttel el kell halasztania a szűrést és/vagy a beiratkozást, vagy ha kizárják, egy későbbi időpontban újra szűrhető.
- A vizsgálati protokollban meghatározott bizonyos hormonális fogamzásgátlók egyidejű alkalmazása tilos a szűrést megelőző 4 héten belül és a vizsgálat befejezését követő 1 hónapon belül, valamint a csak progeszteron hormonális fogamzásgátlás alkalmazása a terhesség megelőzésének egyetlen intézkedéseként.
- Terhes vagy jelenleg szoptató nők.
- A kórelőzményben vagy ismert egyidejűleg előforduló szolid daganatok és/vagy rosszindulatú hematológiai daganatok, kivéve ha az elmúlt 2 év során nem szűnt meg, kivéve a bőr bazális vagy laphámsejtes karcinómáját, méhnyak- vagy emlőrák in situ, prosztatarák véletlen szövettani leletét
- Nem képes bevenni és felszívni az orális gyógyszereket
- Akut peptikus gyomor- vagy nyombélfekély a szűrést megelőző 6 hónapban és/vagy 3 hónapos kezelés után gyógyult.
- Kontrollálatlan vérzések
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Kettős
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 1. kohorsz
A résztvevők 60 mg VIT-2763-at kapnak naponta kétszer 8 héten keresztül.
|
A résztvevők 2 db 30 mg-os VIT-2763 kapszulát kapnak reggel és este, 8 héten keresztül. A kapszulákat szájon át kell bevenni.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 2. kohorsz
A résztvevők 120 mg VIT-2763-at kapnak naponta kétszer 8 héten keresztül.
|
A résztvevők 2 db 60 mg-os VIT-2763 kapszulát kapnak reggel és este, 8 héten keresztül. A kapszulákat szájon át kell bevenni.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 3. kohorsz
A résztvevők 120 mg VIT-2763-at kapnak naponta háromszor 8 héten keresztül.
|
A résztvevők 2 db 60 mg-os VIT-2763 kapszulát kapnak reggel, délután és este 8 héten keresztül. A kapszulákat szájon át kell bevenni.
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: 4a. kohorsz
A résztvevők napi kétszer placebót kapnak 8 héten keresztül.
|
A résztvevők 2 kapszula placebót kapnak reggel és este, 8 héten keresztül. A kapszulákat szájon át kell bevenni. |
|
Placebo Comparator: 4b. kohorsz
A résztvevők napi háromszor placebót kapnak 8 héten keresztül.
|
A résztvevők 2 kapszula Placebót kapnak reggel, délután és este, 8 héten keresztül. A kapszulákat szájon át kell bevenni. |
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Átlagos változás az alapvonalhoz képest a hemolízis markerben (közvetett bilirubin)
Időkeret: Alapvonal és 8 hetes kezelés után
|
A hemolízis markerekben a kiindulási értékhez viszonyított átlagos változást a közvetett bilirubin csökkentésével mértük.
|
Alapvonal és 8 hetes kezelés után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Átlagos változás az alapvonalhoz képest a hemolízis markerben (közvetlen és teljes bilirubin)
Időkeret: Alapvonal és 8 hetes kezelés után
|
A hemolízis markerekben a kiindulási értékhez viszonyított átlagos változást közvetlen és teljes bilirubinnal mértük.
|
Alapvonal és 8 hetes kezelés után
|
|
Átlagos változás az alapvonalhoz képest a hemolízis markerben (laktát -dehidrogenáz)
Időkeret: Alapvonal és 8 hetes kezelés után
|
A hemolízis markerekben a kiindulási értékhez viszonyított átlagos változást laktát -dehidrogenázzal mértük.
|
Alapvonal és 8 hetes kezelés után
|
|
Átlagos változás az alapvonalhoz képest a hemolízis markerben (kálium)
Időkeret: Alapvonal és 8 hetes kezelés után
|
A hemolízis markerek kiindulási pontjától való átlagos változást káliummal mértük.
|
Alapvonal és 8 hetes kezelés után
|
|
Átlagos változás az alapvonalhoz képest a hemolízis markerben (hemoglobin és haptoglobin)
Időkeret: Alapvonal és 8 hetes kezelés után
|
A hemolízis markerekben az alapvonalhoz viszonyított átlagos változást hemoglobinnal és haptoglobinnal mértük.
|
Alapvonal és 8 hetes kezelés után
|
|
Az IMP-hez kapcsolódó kezelés-kiemelt mellékhatásokkal (TEAE), a tea súlyosságával, a TEAE-kkel és a TEAE-kkel kapcsolatos résztvevők száma
Időkeret: A tanulmányi gyógyszer első adagjától 12 hétig
|
A teákat olyan nemkívánatos eseményekként (AES) határozták meg, amelynek kezdet dátuma később vagy ugyanazon a napon, mint az első vizsgálati gyógyászati termék (IMP) bevitel.
A súlyossági osztályozást az AES általános terminológiai kritériumainak megfelelően határoztuk meg, ahol a közös terminológiai kritériumok a súlyossághoz kapcsolódnak: 1. fokozat: enyhe, 2. fokozat: Mérsékelt, 3. fokozat: Súlyos, 4. fokozat: Életveszélyes és 5. fokozat 5. fokozat : Halál.
|
A tanulmányi gyógyszer első adagjától 12 hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Ricardo Hermosilla, PhD, Vifor (International) Inc.
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. november 18.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2024. március 7.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2024. március 7.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. március 23.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. március 23.
Első közzététel (Tényleges)
2021. március 26.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2025. március 25.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. január 27.
Utolsó ellenőrzés
2025. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- VIT-2763-SCD-202
- 2020-005072-34 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .