Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus VIT-2763:n (Vamifeport) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on sirppisolutauti (ViSionSerenity)

tiistai 26. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Vifor (International) Inc.

Vaiheen 2a kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu teho- ja turvallisuustutkimus VIT-2763:n useilla annoksilla potilailla, joilla on sirppisolutauti

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia VIT-2763:n vaikutusta hemolyysin (punasolujen hajoamisen) markkereihin sirppisolusairaudessa (SCD). VIT-2763:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja kliinisiä hyödyllisiä vaikutuksia SCD:n hoidossa tutkitaan myös.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Satunnaistuksessa/perustilanteessa osallistujat satunnaistetaan kolmeen VIT-2763-annosryhmään saamaan joko 60 mg kahdesti päivässä (BID) (kohortti 1) tai 120 mg kahdesti päivässä (kohortti 2) tai 120 mg 3 kertaa päivässä (TID) (kohortti). 3) ja 2 lumeryhmää (BID, kohortti 4a tai TID, kohortti 4b).

Potilaiden osallistumisen odotettu kesto on enintään 16 viikkoa, mukaan lukien enintään 4 viikon mittainen seulontajakso ilman hoitoa ja 8 viikon hoitojakso sekä 4 viikon turvallisuusseurantajakso.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

25

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Kreikka
      • Athens, Kreikka, 11527
        • Investigator Site 305
      • Athens, Kreikka, GR-11527
        • Investigator site 301
      • Patra, Kreikka
        • Investigator Site 302
  • Libanon
      • Baabda, Libanon
        • Investigator Site 101
      • Beirut, Libanon
        • Investigator Site 102
      • Tripoli, Libanon
        • Investigator Site 103
  • Ranska
      • Colombes, Ranska, 92700
        • Investigator Site 801
      • Lyon, Ranska, 690003
        • Investigator Site 802
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L9 7AL
        • Investigator Site 606
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE59RS
        • Investigator Site 603
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, W12 0HS
        • Investigator Site 608
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Investigator Site 601
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Investigator Site 605
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Investigator Site 607
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233-2110
        • Investigator Site 709
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Investigator Site 708
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Investigator Site 713
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Yhdysvallat, 33023
        • Investigator Site 706
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Investigator Site 703
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834
        • Investigator Site 701
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Investigator Site 711
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Investigator Site 702

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 60 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies- tai naispuoliset koehenkilöt, joilla on vahvistettu SCD-diagnoosi, mukaan lukien HbS/S- tai HbS/βT0-genotyyppi.
  • Koehenkilöt, joilla oli vähintään 1 ja enintään 10 vaso-okklusiivista kriisiä (VOC) raportoitu 12 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
  • Ruumiinpaino ≥40 kg ja ≤120 kg seulonnassa ja lähtötilanteessa.
  • Potilaiden, jotka saavat samanaikaisesti hydroksiureaa, on oltava vakaalla annoksella (mg/kg) ≥ 3 kuukauden ajan ennen seulontakäyntiä V1
  • Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaus, heidän on lopetettava imetys ensimmäisestä annoksesta lähtien ja heidän on joko sitouduttava todelliseen pidättäytymiseen heteroseksuaalisesta kontaktista tai oltava valmiita käyttämään asianmukaisia ​​ehkäisymenetelmiä.
  • Miesten on harjoitettava todellista raittiutta tai suostuttava käyttämään kondomia seksikontaktissa raskaana olevan naisen tai hedelmällisessä iässä olevan naisen kanssa

Poissulkemiskriteerit:

  • Hb-taso <6,0 g/dl tai >10,4 g/dl naispuolisille osallistujille ja >11,0 g/dl miehille, seulonnassa Käy V1
  • olet saanut punasolujen (RBC) siirtohoitoa 4 viikon sisällä ennen seulontaa tai meneillään olevaa tai suunniteltua punasolusiirtohoitoa tutkimuksen aikana
  • Alhaiset ferritiini- tai transferriinisaturaatiotasot tai kokonaisraudansitomiskyky seulonnassa
  • Potilaat, jotka joutuvat sairaalaan SCD:hen liittyvien tapahtumien vuoksi 14 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä
  • Krooninen maksasairaus tai aiempi maksakirroosi ja/tai korkeat alaniiniaminotransferaasi- tai aspartaattiaminotransferaasitasot lähtötilanteessa
  • Alhainen arvioitu glomerulussuodatusnopeus ja/tai merkittävä korkea virtsan albumiini/kreatiniinisuhde seulonnassa tai kroonisessa dialyysissä.
  • Äskettäin diagnosoitu folaatin puutosanemia, jota tutkija pitää kliinisesti merkityksellisenä seulonnassa
  • Kaikki aiemmat tai kliinisesti tärkeät sydän- tai keuhkosairaudet
  • Suvussa pitkä QT-oireyhtymä tai äkillinen kuolema ilman aikaisempaa diagnoosia sairaudesta, joka voi aiheuttaa äkkikuoleman
  • Kliinisesti merkittävä bakteeri-, sieni-, lois- tai virusinfektio, joka vaatii hoitoa. Huomautus: Tämän kriteerin täyttävän koehenkilön tulee lykätä seulontaa ja/tai ilmoittautumista vähintään kahdella viikolla, tai jos se jätetään pois, hänet voidaan seuloa uudelleen myöhempänä ajankohtana.
  • Tiettyjen tutkimussuunnitelmassa määriteltyjen hormonaalisten ehkäisyvalmisteiden samanaikainen käyttö ei ole sallittua 4 viikkoa ennen seulontaa ja 1 kuukauden kuluttua tutkimuksen päättymisestä, ja pelkän progesteronia sisältävän hormonaalisen ehkäisyn käyttö ainoana raskauden ehkäisymenetelmänä.
  • Raskaana oleva tai tällä hetkellä imettävä nainen.
  • Aiemmin tai tunnetut samanaikaiset kiinteät kasvaimet ja/tai hematologiset pahanlaatuiset kasvaimet, elleivät ne ole parantuneet ≥ 2 viime vuoden aikana, paitsi ihon tyvi- tai levyepiteelisyöpä, kohdunkaulan tai rintasyöpä in situ, eturauhassyövän satunnainen histologinen löydös
  • Ei pysty ottamaan ja imemään oraalisia lääkkeitä
  • Akuutti maha- tai pohjukaissuolihaava viimeisen 6 kuukauden aikana ennen seulontaa ja/tai parantunut 3 kuukauden hoidon jälkeen.
  • Hallitsemattomat verenvuodot

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1
Osallistujat saavat VIT-2763 60 mg kahdesti päivässä 8 viikon ajan.
Lääke: VIT-2763 120 mg

Osallistujat saavat 2 kapselia VIT-2763 30 mg aamulla ja illalla 8 viikon ajan.

Kapselit otetaan suun kautta.

Muut nimet:
  • Vamifeport
Kokeellinen: Kohortti 2
Osallistujat saavat VIT-2763 120 mg kahdesti päivässä 8 viikon ajan.
Lääke: VIT-2763 240 mg

Osallistujat saavat 2 kapselia VIT-2763 60 mg aamulla ja illalla 8 viikon ajan.

Kapselit otetaan suun kautta.

Muut nimet:
  • Vamifeport
Kokeellinen: Kohortti 3
Osallistujat saavat VIT-2763 120 mg, kolme kertaa päivässä 8 viikon ajan.
Lääke: VIT-2763 360 mg

Osallistujat saavat 2 kapselia VIT-2763 60 mg aamulla, iltapäivällä ja illalla 8 viikon ajan.

Kapselit otetaan suun kautta.

Muut nimet:
  • Vamifeport
Placebo Comparator: Kohortti 4a
Osallistujat saavat lumelääkettä kahdesti päivässä 8 viikon ajan.
Lääke: Placebo BID

Osallistujat saavat 2 kapselia lumelääkettä aamulla ja illalla 8 viikon ajan.

Kapselit otetaan suun kautta.
Placebo Comparator: Kohortti 4b
Osallistujat saavat lumelääkettä kolme kertaa päivässä 8 viikon ajan.
Lääke: Placebo TID

Osallistujat saavat 2 kapselia Placeboa aamulla, iltapäivällä ja illalla 8 viikon ajan.

Kapselit otetaan suun kautta.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hemolyysimarkkerien keskimääräinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 8 viikkoa hoitoa
Mitattu epäsuoran bilirubiinin vähenemisellä (umol/l) (laskettu)
8 viikkoa hoitoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hemolyysimarkkerien keskimääräinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 8 viikkoa hoitoa
Mitattu suoralla ja kokonaisbilirubiinilla (umol/l)
8 viikkoa hoitoa
Hemolyysimarkkerien keskimääräinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 8 viikkoa hoitoa
Mitattu laktaattidehydrogenaasilla (LDH) (IU/L)
8 viikkoa hoitoa
Hemolyysimarkkerien keskimääräinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 8 viikkoa hoitoa
Mitattu kaliumilla (mmol/l)
8 viikkoa hoitoa
Hemolyysimarkkerien keskimääräinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 8 viikkoa hoitoa
Mitattu hemoglobiinitasolla (Hb) (g/l)
8 viikkoa hoitoa
Hemolyysimarkkerien keskimääräinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 8 viikkoa hoitoa
Mitattu vapaalla haptoglobiinilla (umol/l)
8 viikkoa hoitoa
Raportoitujen tai havaittujen haittatapahtumien (AE) esiintymistiheys ja vakavuus
Aikaikkuna: 8 viikkoa hoitoa
Elinjärjestelmäluokkien (SOC) ja ensisijaisten termien (PT) mukaan käyttäen Medical Dictionary for Regulatory Activity (MedDRA) -koodattuja termejä, jotka osoittavat vakavuuskriteerit ja sukulaisuuden
8 viikkoa hoitoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vifor (International) Inc.

Yhteistyökumppanit

Fortrea

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Ricardo Hermosilla, PhD, Vifor (International) Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 9. kesäkuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 7. maaliskuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 7. maaliskuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 23. maaliskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 23. maaliskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 26. maaliskuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 27. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 26. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VIT-2763-SCD-202
  • 2020-005072-34 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sirppisolutauti

Kliiniset tutkimukset VIT-2763 120 mg

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ghana

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa