Studie för att bedöma effektivitet och säkerhet av VIT-2763 (Vamifeport) hos personer med sicklecellssjukdom (ViSionSerenity)
27 januari 2025 uppdaterad av: Vifor (International) Inc.
En fas 2a, dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad, effekt och säkerhetsstudie av multipla doser av VIT-2763 hos försökspersoner med sicklecellssjukdom
Syftet med denna studie är att undersöka effekten av VIT-2763 på markörer för hemolys (nedbrytning i röda blodkroppar) vid sicklecellssjukdom (SCD).
Säkerheten, tolerabiliteten och de kliniska fördelaktiga effekterna av VIT-2763 för behandling av SCD undersöks också.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Vid randomisering/baslinje randomiseras deltagarna till 3 dosgrupper av VIT-2763 för att få antingen 60 mg två gånger dagligen (BID) (Kohort 1), eller 120 mg BID (Kohort 2), eller 120 mg 3 gånger dagligen (TID) (Kohort) 3) och 2 placebogrupper (BID, Kohort 4a eller TID, Kohort 4b).
Den förväntade varaktigheten av patientdeltagande är maximalt 16 veckor, inklusive en screeningperiod på upp till 4 veckor utan behandling, 8 veckors behandlingsperiod och en 4-veckors säkerhetsuppföljningsperiod.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
25
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Colombes, Frankrike, 92700
- Investigator Site 801
-
Lyon, Frankrike, 690003
- Investigator Site 802
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233-2110
- Investigator Site 709
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
- Investigator Site 708
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Investigator Site 713
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Förenta staterna, 33023
- Investigator Site 706
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
- Investigator Site 703
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Förenta staterna, 27834
- Investigator Site 701
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
- Investigator Site 711
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
- Investigator Site 702
-
-
-
-
-
Athens, Grekland, 11527
- Investigator Site 305
-
Athens, Grekland, GR-11527
- Investigator site 301
-
Patra, Grekland
- Investigator Site 302
-
-
-
-
-
Baabda, Libanon
- Investigator site 101
-
Beirut, Libanon
- Investigator site 102
-
Tripoli, Libanon
- Investigator site 103
-
-
-
-
-
Liverpool, Storbritannien, L9 7AL
- Investigator Site 606
-
London, Storbritannien, SE59RS
- Investigator Site 603
-
London, Storbritannien, W12 0HS
- Investigator Site 608
-
London, Storbritannien
- Investigator Site 601
-
London, Storbritannien
- Investigator Site 605
-
Manchester, Storbritannien, M13 9WL
- Investigator Site 607
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 60 år (Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manliga eller kvinnliga försökspersoner med bekräftad diagnos av SCD, inklusive HbS/S eller HbS/βT0 genotyp.
- Försökspersoner som hade minst 1 och inte fler än 10 vaso-ocklusiva kriser (VOC) episoder rapporterade inom 12 månader före screening.
- Kroppsvikt ≥40 kg och ≤120 kg vid screening och baslinje.
- Försökspersoner som samtidigt behandlas med hydroxiurea måste ha en stabil dos (mg/kg) i ≥3 månader före screening Besök V1
- Kvinnliga försökspersoner i fertil ålder, måste ha negativ graviditet, måste ha slutat amma från första dosen, och måste antingen förbinda sig till verklig avhållsamhet från heterosexuell kontakt eller måste vara villiga att använda adekvata preventivmedel.
- Manliga försökspersoner måste utöva sann avhållsamhet eller gå med på att använda kondom under sexuell kontakt med en gravid kvinna eller en kvinna i fertil ålder
Exklusions kriterier:
- Hb-nivå <6,0 g/dl eller >10,4 g/dl för kvinnliga deltagare och >11,0 g/dl för manliga deltagare, vid screening Besök V1
- Efter att ha fått transfusionsterapi för röda blodkroppar (RBC) inom 4 veckor före screening, eller pågående eller planerad RBC-transfusionsterapi under studiens gång
- Låga nivåer av ferritin eller transferrinmättnad eller total järnbindningskapacitet vid screening
- Försökspersoner som är inlagda på sjukhus för SCD-relaterade händelser inom 14 dagar före screeningbesöket
- Kronisk leversjukdom eller historia av levercirros och/eller höga nivåer av alaninaminotransferas eller aspartataminotransferas vid baslinjen
- Låg uppskattad glomerulär filtrationshastighet och/eller signifikant hög urinalbumin/kreatininkvot vid screening eller vid kronisk dialys.
- Nydiagnostiserad folatbristanemi, som anses vara kliniskt relevant av utredaren vid screening
- Varje historia eller kliniskt viktiga fynd av hjärt- eller lungsjukdomar
- Familjehistoria med långt QT-syndrom eller plötslig död utan föregående diagnos av ett tillstånd som kan orsaka plötslig död
- Kliniskt signifikant bakteriell, svamp-, parasit- eller virusinfektion som kräver terapi. Obs: Ett ämne som uppfyller detta kriterium bör försena screening och/eller registrering i minst 2 veckor, eller om det utesluts kan det granskas igen vid en senare tidpunkt.
- Samtidig användning av vissa hormonella preventivmedel enligt definitionen i studieprotokollet är inte tillåten inom 4 veckor före screening och förrän 1 månad efter studiens slut och användning av hormonell preventivmetod som endast innehåller progesteron som den enda åtgärden för att förhindra graviditet.
- Gravida eller kvinnor som ammar för närvarande.
- Historik eller kända samtidiga solida tumörer och/eller hematologiska maligniteter såvida de inte försvunnit under de ≥2 senaste åren, förutom basal- eller skivepitelcancer i huden, karcinom in situ i livmoderhalsen eller bröstet, tillfälliga histologiska fynd av prostatacancer
- Kan inte ta och absorbera orala mediciner
- Akut magsår eller duodenalsår under de senaste 6 månaderna före screening och/eller läkt efter 3 månaders behandling.
- Okontrollerade blödningar
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Kohort 1
Deltagarna får VIT-2763 60 mg, två gånger om dagen under 8 veckor.
|
Deltagarna får 2 kapslar av VIT-2763 30 mg på morgonen och på kvällen, i 8 veckor. Kapslar ska tas oralt.
Andra namn:
|
|
Experimentell: Kohort 2
Deltagarna får VIT-2763 120 mg, två gånger om dagen under 8 veckor.
|
Deltagarna får 2 kapslar av VIT-2763 60 mg på morgonen och på kvällen, under 8 veckor. Kapslar ska tas oralt.
Andra namn:
|
|
Experimentell: Kohort 3
Deltagarna får VIT-2763 120 mg, tre gånger om dagen under 8 veckor.
|
Deltagarna får 2 kapslar av VIT-2763 60 mg på morgonen, på eftermiddagen och på kvällen i 8 veckor. Kapslar ska tas oralt.
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Kohort 4a
Deltagarna får placebo två gånger om dagen under 8 veckor.
|
Deltagarna får 2 kapslar placebo på morgonen och på kvällen under 8 veckor. Kapslar ska tas oralt. |
|
Placebo-jämförare: Kohort 4b
Deltagarna får placebo tre gånger om dagen under 8 veckor.
|
Deltagarna får 2 kapslar placebo på morgonen, på eftermiddagen och på kvällen, i 8 veckor. Kapslar ska tas oralt. |
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen i hemolysmarkör (indirekt bilirubin)
Tidsram: Baslinje och efter 8 veckors behandling
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen i hemolysmarkörer mättes genom reduktion av indirekt bilirubin.
|
Baslinje och efter 8 veckors behandling
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen i hemolysmarkör (direkt och total bilirubin)
Tidsram: Baslinje och efter 8 veckors behandling
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen i hemolysmarkörer mättes med direkt och total bilirubin.
|
Baslinje och efter 8 veckors behandling
|
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen i hemolysmarkör (laktatdehydrogenas)
Tidsram: Baslinje och efter 8 veckors behandling
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen i hemolysmarkörer mättes med laktatdehydrogenas.
|
Baslinje och efter 8 veckors behandling
|
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen i hemolysmarkör (kalium)
Tidsram: Baslinje och efter 8 veckors behandling
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen i hemolysmarkörer mättes med kalium.
|
Baslinje och efter 8 veckors behandling
|
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen i hemolysmarkör (hemoglobin och haptoglobin)
Tidsram: Baslinje och efter 8 veckors behandling
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen i hemolysmarkörer mättes med hemoglobin och haptoglobin.
|
Baslinje och efter 8 veckors behandling
|
|
Antal deltagare med biverkningar av behandlingsuppträdande (TEAE), TEAES relaterade till IMP och genom Teasees svårighetsgrad
Tidsram: Från första dosen av studiemedicin upp till 12 veckor
|
TEAE: er definierades som biverkningar (AES) med ett startdatum senare eller på samma datum som First Investigational Medicinal Product (IMP) intag.
Svårighetsgraderingen bestämdes enligt de gemensamma terminologikriterierna för AES, där de gemensamma terminologikriterierna betyg hänför sig till svårighetsgrad enligt följande: Grad 1: Mild, grad 2: Måttlig, grad 3: Svår, grad 4: Livshotande och klass 5 : Död.
|
Från första dosen av studiemedicin upp till 12 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Studierektor: Ricardo Hermosilla, PhD, Vifor (International) Inc.
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
18 november 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
7 mars 2024
Avslutad studie (Faktisk)
7 mars 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
23 mars 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
23 mars 2021
Första postat (Faktisk)
26 mars 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
25 mars 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
27 januari 2025
Senast verifierad
1 januari 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- VIT-2763-SCD-202
- 2020-005072-34 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .