Исследование по оценке эффективности и безопасности VIT-2763 (Вамифепорт) у субъектов с серповидноклеточной анемией (ViSionSerenity)
27 января 2025 г. обновлено: Vifor (International) Inc.
Фаза 2a, двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое исследование эффективности и безопасности многократных доз VIT-2763 у субъектов с серповидноклеточной анемией
Целью данного исследования является изучение влияния VIT-2763 на маркеры гемолиза (распада эритроцитов) при серповидно-клеточной анемии (SCD).
Также исследуются безопасность, переносимость и клинические положительные эффекты VIT-2763 для лечения внезапной сердечной смерти.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Подробное описание
При рандомизации/исходном уровне участники рандомизируются в 3 дозовые группы VIT-2763 для приема либо 60 мг два раза в день (два раза в день) (группа 1), либо 120 мг два раза в день (группа 2), либо 120 мг 3 раза в день (три раза в день) (группа 1). 3) и 2 группы плацебо (два раза в день, когорта 4a или три раза в день, когорта 4b).
Ожидаемая продолжительность участия пациентов составляет максимум 16 недель, включая период скрининга без лечения до 4 недель, 8-недельный период лечения и 4-недельный период наблюдения за безопасностью.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
25
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Athens, Греция, 11527
- Investigator Site 305
-
Athens, Греция, GR-11527
- Investigator site 301
-
Patra, Греция
- Investigator Site 302
-
-
-
-
-
Baabda, Ливан
- Investigator site 101
-
Beirut, Ливан
- Investigator site 102
-
Tripoli, Ливан
- Investigator site 103
-
-
-
-
-
Liverpool, Соединенное Королевство, L9 7AL
- Investigator Site 606
-
London, Соединенное Королевство, SE59RS
- Investigator Site 603
-
London, Соединенное Королевство, W12 0HS
- Investigator Site 608
-
London, Соединенное Королевство
- Investigator Site 601
-
London, Соединенное Королевство
- Investigator Site 605
-
Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
- Investigator Site 607
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233-2110
- Investigator Site 709
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
- Investigator Site 708
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Investigator Site 713
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Соединенные Штаты, 33023
- Investigator Site 706
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
- Investigator Site 703
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Соединенные Штаты, 27834
- Investigator Site 701
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
- Investigator Site 711
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
- Investigator Site 702
-
-
-
-
-
Colombes, Франция, 92700
- Investigator Site 801
-
Lyon, Франция, 690003
- Investigator Site 802
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 60 лет (Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Субъекты мужского или женского пола с подтвержденным диагнозом ВСС, включая генотип HbS/S или HbS/βT0.
- Субъекты, у которых было не менее 1 и не более 10 эпизодов вазоокклюзионных кризов (ЛОК), о которых сообщалось в течение 12 месяцев до скрининга.
- Масса тела ≥40 кг и ≤120 кг при скрининге и исходном уровне.
- Субъекты, получающие сопутствующую гидроксимочевину, должны получать стабильную дозу (мг/кг) в течение ≥3 месяцев до скрининга. Визит V1.
- Субъекты женского пола детородного возраста должны иметь отрицательную беременность, должны прекратить грудное вскармливание с момента первой дозы и должны либо полностью воздерживаться от гетеросексуальных контактов, либо должны быть готовы использовать адекватные меры предосторожности в отношении контрацепции.
- Субъекты мужского пола должны практиковать истинное воздержание или дать согласие на использование презерватива во время полового контакта с беременной женщиной или женщиной детородного возраста.
Критерий исключения:
- Уровень Hb <6,0 г/дл или >10,4 г/дл для участников-женщин и >11,0 г/дл для участников-мужчин при скрининговом визите V1
- Получив трансфузионную терапию эритроцитарной массы (эритроцитов) в течение 4 недель до скрининга, или текущую или планируемую трансфузионную терапию эритроцитарной массы в течение курса исследования
- Низкий уровень ферритина или насыщения трансферрина или общей железосвязывающей способности при скрининге
- Субъекты, госпитализированные в связи с событиями, связанными с ВСС, в течение 14 дней до визита для скрининга.
- Хроническое заболевание печени или цирроз печени в анамнезе и/или высокий уровень аланинаминотрансферазы или аспартатаминотрансферазы на исходном уровне
- Низкая предполагаемая скорость клубочковой фильтрации и/или значительное высокое соотношение альбумин/креатинин в моче при скрининге или при хроническом диализе.
- Недавно диагностированная фолиево-дефицитная анемия, которую исследователь считает клинически значимой при скрининге
- Любой анамнез или клинически значимая находка сердечных или легочных заболеваний
- Семейный анамнез синдрома удлиненного интервала QT или внезапной смерти без предварительного диагноза состояния, которое могло быть причиной внезапной смерти
- Клинически значимая бактериальная, грибковая, паразитарная или вирусная инфекция, требующая лечения. Примечание. Субъект, отвечающий этому критерию, должен отложить скрининг и/или регистрацию как минимум на 2 недели, или, если он исключен, он может пройти повторный скрининг позже.
- Одновременное использование некоторых гормональных контрацептивов, как определено в протоколе исследования, не допускается в течение 4 недель до скрининга и в течение 1 месяца после окончания исследования, а также использование гормональных контрацептивов, содержащих только прогестерон, в качестве единственной меры для предотвращения беременности.
- Беременные или женщины, которые в настоящее время кормят грудью.
- История или известные сопутствующие солидные опухоли и/или гематологические злокачественные новообразования, если они не разрешились в течение ≥2 последних лет, за исключением базально- или плоскоклеточного рака кожи, рака in situ шейки матки или молочной железы, случайной гистологической находки рака предстательной железы.
- Неспособность принимать и усваивать пероральные препараты
- Острая пептическая язва желудка или двенадцатиперстной кишки в предшествующие 6 мес до скрининга и/или заживление после 3 мес лечения.
- Неконтролируемые кровотечения
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Когорта 1
Участники получали ВИТ-2763 по 60 мг два раза в день в течение 8 недель.
|
Участники получают по 2 капсулы ВИТ-2763 по 30 мг утром и вечером в течение 8 недель. Капсулы следует принимать внутрь.
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Когорта 2
Участники получают ВИТ-2763 по 120 мг два раза в день в течение 8 недель.
|
Участники получают по 2 капсулы ВИТ-2763 по 60 мг утром и вечером в течение 8 недель. Капсулы следует принимать внутрь.
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Когорта 3
Участники получают ВИТ-2763 по 120 мг три раза в день в течение 8 недель.
|
Участники получают по 2 капсулы ВИТ-2763 по 60 мг утром, днем и вечером в течение 8 недель. Капсулы следует принимать внутрь.
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Когорта 4а
Участники получали плацебо два раза в день в течение 8 недель.
|
Участники получают по 2 капсулы плацебо утром и вечером в течение 8 недель. Капсулы следует принимать внутрь. |
|
Плацебо Компаратор: Когорта 4b
Участники получают плацебо три раза в день в течение 8 недель.
|
Участники получают по 2 капсулы Placebo утром, днем и вечером в течение 8 недель. Капсулы следует принимать внутрь. |
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Среднее изменение от базового уровня в маркере гемолиза (косвенное билирубин)
Временное ограничение: Базовая линия и после 8 недель лечения
|
Среднее изменение от исходного уровня в маркерах гемолиза измеряли путем восстановления косвенного билирубина.
|
Базовая линия и после 8 недель лечения
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Среднее изменение от базового уровня в маркере гемолиза (прямой и общий билирубин)
Временное ограничение: Базовая линия и после 8 недель лечения
|
Среднее изменение от базового уровня в маркерах гемолиза было измерено прямым и общим билирубином.
|
Базовая линия и после 8 недель лечения
|
|
Среднее изменение от исходного уровня в маркере гемолиза (лактатдегидрогеназа)
Временное ограничение: Базовая линия и после 8 недель лечения
|
Среднее изменение от исходного уровня в маркерах гемолиза измеряли лактатдегидрогеназой.
|
Базовая линия и после 8 недель лечения
|
|
Среднее изменение от базового уровня в маркере гемолиза (калий)
Временное ограничение: Базовая линия и после 8 недель лечения
|
Среднее изменение от базового уровня в маркерах гемолиза измерялось с помощью калия.
|
Базовая линия и после 8 недель лечения
|
|
Среднее изменение от базового уровня в маркере гемолиза (гемоглобин и гаптоглобин)
Временное ограничение: Базовая линия и после 8 недель лечения
|
Среднее изменение от исходного уровня в маркерах гемолиза измеряли гемоглобином и гаптоглобином.
|
Базовая линия и после 8 недель лечения
|
|
Количество участников с нежелательными явлениями с лечением (TEAE), TEAE, связанных с IMP и тяжестью TEAES
Временное ограничение: От первой дозы учебного препарата до 12 недель
|
TEAE были определены как побочные эффекты (AES) с датой начала позже или в ту же дату, что и потребление первого исследовательского лекарственного продукта (IMP).
Оценка тяжести была определена в соответствии с общими критериями терминологии для AES, где оценки критериев общих терминологий связаны с тяжестью следующим образом: Степень 1: мягкий, 2 класс 2: Умеренный, 3 класс: тяжелый, 4 класс. : Смерть.
|
От первой дозы учебного препарата до 12 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Директор по исследованиям: Ricardo Hermosilla, PhD, Vifor (International) Inc.
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
18 ноября 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
7 марта 2024 г.
Завершение исследования (Действительный)
7 марта 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
23 марта 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
23 марта 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
26 марта 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
25 марта 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
27 января 2025 г.
Последняя проверка
1 января 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- VIT-2763-SCD-202
- 2020-005072-34 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .