Étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du VIT-2763 (Vamifeport) chez des sujets atteints de drépanocytose (ViSionSerenity)
27 janvier 2025 mis à jour par: Vifor (International) Inc.
Une étude de phase 2a, en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo, d'efficacité et d'innocuité de doses multiples de VIT-2763 chez des sujets atteints de drépanocytose
Le but de cette étude est d'étudier l'effet de VIT-2763 sur les marqueurs de l'hémolyse (dégradation des globules rouges) dans la drépanocytose (SCD).
L'innocuité, la tolérabilité et les effets cliniques bénéfiques du VIT-2763 pour le traitement de la SCD sont également explorés.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Description détaillée
Lors de la randomisation/au départ, les participants sont randomisés en 3 groupes de dose de VIT-2763 pour recevoir soit 60 mg deux fois par jour (BID) (Cohorte 1), soit 120 mg BID (Cohorte 2), soit 120 mg 3 fois par jour (TID) (Cohorte 3) et 2 groupes placebo (BID, Cohorte 4a ou TID, Cohorte 4b).
La durée prévue de la participation des patients est de 16 semaines maximum, y compris une période de dépistage sans traitement pouvant aller jusqu'à 4 semaines, une période de traitement de 8 semaines et une période de suivi de sécurité de 4 semaines.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
25
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
-
Colombes, France, 92700
- Investigator Site 801
-
Lyon, France, 690003
- Investigator Site 802
-
-
-
-
-
Athens, Grèce, 11527
- Investigator Site 305
-
Athens, Grèce, GR-11527
- Investigator site 301
-
Patra, Grèce
- Investigator Site 302
-
-
-
-
-
Baabda, Liban
- Investigator site 101
-
Beirut, Liban
- Investigator site 102
-
Tripoli, Liban
- Investigator site 103
-
-
-
-
-
Liverpool, Royaume-Uni, L9 7AL
- Investigator Site 606
-
London, Royaume-Uni, SE59RS
- Investigator Site 603
-
London, Royaume-Uni, W12 0HS
- Investigator Site 608
-
London, Royaume-Uni
- Investigator Site 601
-
London, Royaume-Uni
- Investigator Site 605
-
Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
- Investigator Site 607
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233-2110
- Investigator Site 709
-
-
California
-
Los Angeles, California, États-Unis, 90027
- Investigator Site 708
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Investigator Site 713
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, États-Unis, 33023
- Investigator Site 706
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
- Investigator Site 703
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, États-Unis, 27834
- Investigator Site 701
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
- Investigator Site 711
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
- Investigator Site 702
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 60 ans (Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Sujets masculins ou féminins avec un diagnostic confirmé de SCD, y compris le génotype HbS/S ou HbS/βT0.
- - Sujets qui ont eu au moins 1 et pas plus de 10 épisodes de crise vaso-occlusive (COV) signalés dans les 12 mois précédant le dépistage.
- Poids corporel ≥ 40 kg et ≤ 120 kg au moment du dépistage et au départ.
- Les sujets sous hydroxyurée concomitante doivent recevoir une dose stable (mg/kg) pendant ≥ 3 mois avant le dépistage Visite V1
- Les sujets féminins en âge de procréer doivent avoir une grossesse négative, doivent avoir arrêté l'allaitement dès la première dose et doivent soit s'engager à une véritable abstinence de tout contact hétérosexuel, soit être disposés à utiliser des précautions contraceptives adéquates.
- Les sujets masculins doivent pratiquer une véritable abstinence ou accepter d'utiliser un préservatif lors d'un contact sexuel avec une femme enceinte ou une femme en âge de procréer
Critère d'exclusion:
- Taux d'Hb < 6,0 g/dl ou > 10,4 g/dl pour les femmes et > 11,0 g/dl pour les hommes, lors de la visite de dépistage V1
- Avoir reçu une transfusion de globules rouges (GR) dans les 4 semaines précédant le dépistage, ou une transfusion de globules rouges en cours ou prévue au cours de l'étude
- Faibles niveaux de saturation en ferritine ou en transferrine ou capacité totale de fixation du fer lors du dépistage
- Sujets hospitalisés pour des événements liés à la drépanocytose dans les 14 jours précédant la visite de dépistage
- Maladie hépatique chronique ou antécédents de cirrhose du foie et/ou taux élevés d'alanine aminotransférase ou d'aspartate aminotransférase au départ
- Faible débit de filtration glomérulaire estimé et/ou rapport albumine/créatinine urinaire élevé au moment du dépistage ou sous dialyse chronique.
- Anémie par carence en folate nouvellement diagnostiquée, qui est considérée comme cliniquement pertinente par l'investigateur lors du dépistage
- Tout antécédent ou découverte cliniquement importante de troubles cardiaques ou pulmonaires
- Antécédents familiaux de syndrome du QT long ou de mort subite sans diagnostic préalable d'une affection pouvant être à l'origine de la mort subite
- Infection bactérienne, fongique, parasitaire ou virale cliniquement significative nécessitant un traitement. Remarque : Un sujet répondant à ce critère doit retarder le dépistage et/ou l'inscription d'au moins 2 semaines, ou s'il est exclu, il peut être re-dépisté ultérieurement.
- L'utilisation concomitante de certains contraceptifs hormonaux tels que définis dans le protocole de l'étude, n'est pas autorisée dans les 4 semaines précédant le dépistage et jusqu'à 1 mois après la fin de l'étude et l'utilisation d'une contraception hormonale à base de progestérone seule comme seule mesure pour prévenir la grossesse.
- Femmes enceintes ou allaitantes actuellement.
- Antécédents ou tumeurs solides concomitantes connues et/ou hémopathies malignes, à moins qu'elles n'aient été résolues au cours des ≥ 2 dernières années, à l'exception du carcinome basocellulaire ou épidermoïde de la peau, du carcinome in situ du col de l'utérus ou du sein, découverte histologique fortuite d'un cancer de la prostate
- Incapable de prendre et d'absorber des médicaments oraux
- Ulcère gastrique ou duodénal aigu au cours des 6 mois précédant le dépistage et/ou guéri après 3 mois de traitement.
- Hémorragies incontrôlées
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Double
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: Cohorte 1
Les participants reçoivent du VIT-2763 60 mg, deux fois par jour pendant 8 semaines.
|
Les participants reçoivent 2 gélules de VIT-2763 30 mg le matin et le soir, pendant 8 semaines. Les gélules sont à prendre par voie orale.
Autres noms:
|
|
Expérimental: Cohorte 2
Les participants reçoivent du VIT-2763 120 mg, deux fois par jour pendant 8 semaines.
|
Les participants reçoivent 2 gélules de VIT-2763 60 mg le matin et le soir, pendant 8 semaines. Les gélules sont à prendre par voie orale.
Autres noms:
|
|
Expérimental: Cohorte 3
Les participants reçoivent du VIT-2763 120 mg, trois fois par jour pendant 8 semaines.
|
Les participants reçoivent 2 gélules de VIT-2763 60 mg le matin, l'après-midi et le soir pendant 8 semaines. Les gélules sont à prendre par voie orale.
Autres noms:
|
|
Comparateur placebo: Cohorte 4a
Les participants reçoivent un placebo, deux fois par jour pendant 8 semaines.
|
Les participants reçoivent 2 gélules de placebo le matin et le soir, pendant 8 semaines. Les gélules sont à prendre par voie orale. |
|
Comparateur placebo: Cohorte 4b
Les participants reçoivent un placebo, trois fois par jour pendant 8 semaines.
|
Les participants reçoivent 2 gélules de Placebo le matin, l'après-midi et le soir, pendant 8 semaines. Les gélules sont à prendre par voie orale. |
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Changement moyen par rapport à la base du marqueur d'hémolyse (bilirubine indirecte)
Délai: Ligne de base et après 8 semaines de traitement
|
Le changement moyen par rapport à la base des marqueurs d'hémolyse a été mesuré par réduction de la bilirubine indirecte.
|
Ligne de base et après 8 semaines de traitement
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Changement moyen par rapport à la référence dans le marqueur d'hémolyse (bilirubine directe et totale)
Délai: Ligne de base et après 8 semaines de traitement
|
Le changement moyen par rapport à la base des marqueurs d'hémolyse a été mesuré par la bilirubine directe et totale.
|
Ligne de base et après 8 semaines de traitement
|
|
Changement moyen par rapport à la base du marqueur d'hémolyse (lactate déshydrogénase)
Délai: Ligne de base et après 8 semaines de traitement
|
Le changement moyen par rapport à la base des marqueurs d'hémolyse a été mesuré par la lactate déshydrogénase.
|
Ligne de base et après 8 semaines de traitement
|
|
Changement moyen par rapport à la base du marqueur d'hémolyse (potassium)
Délai: Ligne de base et après 8 semaines de traitement
|
Le changement moyen par rapport à la base des marqueurs d'hémolyse a été mesuré par le potassium.
|
Ligne de base et après 8 semaines de traitement
|
|
Changement moyen par rapport à la base du marqueur d'hémolyse (hémoglobine et haptoglobine)
Délai: Ligne de base et après 8 semaines de traitement
|
Le changement moyen par rapport à la base des marqueurs d'hémolyse a été mesuré par l'hémoglobine et l'haptoglobine.
|
Ligne de base et après 8 semaines de traitement
|
|
Nombre de participants avec des événements indésirables émergents du traitement (TEAES), TEAES liés à IMP et par gravité des thé
Délai: De la première dose de médicament à l'étude jusqu'à 12 semaines
|
Les TEAES ont été définis comme des événements indésirables (AES) avec une date de début plus tard ou à la même date que la première apport en matière de médicaments d'enquête (IMP).
Le classement de gravité a été déterminé en fonction des critères de terminologie communs pour les EI, où les notes de terminologie courantes sont liées à la gravité comme suit: Grade 1: léger, grade 2: modéré, grade 3: grave, grade 4: mortel et grade 5 5 : La mort.
|
De la première dose de médicament à l'étude jusqu'à 12 semaines
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Ricardo Hermosilla, PhD, Vifor (International) Inc.
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
18 novembre 2021
Achèvement primaire (Réel)
7 mars 2024
Achèvement de l'étude (Réel)
7 mars 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
23 mars 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
23 mars 2021
Première publication (Réel)
26 mars 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
25 mars 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
27 janvier 2025
Dernière vérification
1 janvier 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- VIT-2763-SCD-202
- 2020-005072-34 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .