Estudio para evaluar la eficacia y seguridad de VIT-2763 (Vamifeport) en sujetos con enfermedad de células falciformes (ViSionSerenity)
27 de enero de 2025 actualizado por: Vifor (International) Inc.
Un estudio de fase 2a, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, de eficacia y seguridad de dosis múltiples de VIT-2763 en sujetos con enfermedad de células falciformes
El propósito de este estudio es investigar el efecto de VIT-2763 en los marcadores de hemólisis (descomposición de los glóbulos rojos) en la enfermedad de células falciformes (ECF).
También se exploran la seguridad, la tolerabilidad y los efectos beneficiosos clínicos de VIT-2763 para el tratamiento de la SCD.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
En la aleatorización/línea de base, los participantes se aleatorizan en 3 grupos de dosis de VIT-2763 para recibir 60 mg dos veces al día (BID) (Cohorte 1), o 120 mg BID (Cohorte 2), o 120 mg 3 veces al día (TID) (Cohorte 3) y 2 grupos de placebo (BID, Cohorte 4a o TID, Cohorte 4b).
La duración esperada de la participación del paciente es un máximo de 16 semanas, incluido un período de evaluación sin tratamiento de hasta 4 semanas, un período de tratamiento de 8 semanas y un período de seguimiento de seguridad de 4 semanas.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
25
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233-2110
- Investigator Site 709
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Investigator Site 708
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Investigator Site 713
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Florida
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Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33023
- Investigator Site 706
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Investigator Site 703
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North Carolina
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Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
- Investigator Site 701
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Investigator Site 711
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Investigator Site 702
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Colombes, Francia, 92700
- Investigator Site 801
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Lyon, Francia, 690003
- Investigator Site 802
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Athens, Grecia, 11527
- Investigator Site 305
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Athens, Grecia, GR-11527
- Investigator site 301
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Patra, Grecia
- Investigator Site 302
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Baabda, Líbano
- Investigator site 101
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Beirut, Líbano
- Investigator site 102
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Tripoli, Líbano
- Investigator site 103
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Liverpool, Reino Unido, L9 7AL
- Investigator Site 606
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London, Reino Unido, SE59RS
- Investigator Site 603
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London, Reino Unido, W12 0HS
- Investigator Site 608
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London, Reino Unido
- Investigator Site 601
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London, Reino Unido
- Investigator Site 605
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Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Investigator Site 607
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 60 años (Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos masculinos o femeninos con diagnóstico confirmado de SCD, incluido el genotipo HbS/S o HbS/βT0.
- Sujetos que tuvieron al menos 1 y no más de 10 episodios de crisis vaso-oclusivas (VOC) informados dentro de los 12 meses anteriores a la selección.
- Peso corporal ≥40 kg y ≤120 kg en la selección y al inicio.
- Los sujetos que reciben hidroxiurea concomitante deben estar en una dosis estable (mg/kg) durante ≥3 meses antes de la visita de selección Visita V1
- Las mujeres en edad fértil deben tener un embarazo negativo, deben haber dejado de amamantar desde la primera dosis y deben comprometerse a una verdadera abstinencia del contacto heterosexual o deben estar dispuestas a usar las precauciones anticonceptivas adecuadas.
- Los sujetos masculinos deben practicar la verdadera abstinencia o aceptar usar un condón durante el contacto sexual con una mujer embarazada o una mujer en edad fértil.
Criterio de exclusión:
- Nivel de Hb <6,0 g/dl o >10,4 g/dl para mujeres participantes y >11,0 g/dl para hombres participantes, en la visita de selección V1
- Haber recibido terapia de transfusión de glóbulos rojos (RBC) dentro de las 4 semanas anteriores a la selección, o terapia de transfusión de RBC en curso o planificada durante el curso del estudio
- Bajos niveles de saturación de ferritina o transferrina o capacidad total de unión al hierro en la selección
- Sujetos hospitalizados por eventos relacionados con SCD dentro de los 14 días anteriores a la visita de selección
- Enfermedad hepática crónica o antecedentes de cirrosis hepática y/o niveles altos de alanina aminotransferasa o aspartato aminotransferasa al inicio
- Tasa de filtración glomerular estimada baja y/o relación albúmina/creatinina urinaria significativamente alta en la selección o en diálisis crónica.
- Anemia por deficiencia de folato recién diagnosticada, que el investigador considere clínicamente relevante en la selección
- Cualquier antecedente o hallazgo clínicamente importante de trastornos cardíacos o pulmonares
- Antecedentes familiares de síndrome de QT largo o muerte súbita sin un diagnóstico previo de una afección que pueda ser causante de muerte súbita
- Infección bacteriana, fúngica, parasitaria o viral clínicamente significativa que requiere tratamiento. Nota: Un sujeto que cumpla con este criterio debe retrasar la evaluación y/o la inscripción durante un mínimo de 2 semanas o, si se excluye, puede volver a evaluarse en un momento posterior.
- No se permite el uso concomitante de ciertos anticonceptivos hormonales, tal como se define en el protocolo del estudio, dentro de las 4 semanas previas a la selección y hasta 1 mes después de finalizar el estudio y el uso de anticonceptivos hormonales solo de progesterona como única medida para prevenir el embarazo.
- Embarazadas o mujeres que están amamantando actualmente.
- Antecedentes o tumores sólidos concomitantes conocidos y/o neoplasias malignas hematológicas a menos que se hayan resuelto en los últimos ≥ 2 años, excepto carcinoma de células basales o de células escamosas de la piel, carcinoma in situ de cuello uterino o mama, hallazgo histológico incidental de cáncer de próstata.
- Incapaz de tomar y absorber medicamentos orales.
- Úlcera péptica de estómago o duodenal aguda en los 6 meses previos a la selección y/o curada después de 3 meses de tratamiento.
- Hemorragias no controladas
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Cohorte 1
Los participantes reciben VIT-2763 60 mg, dos veces al día durante 8 semanas.
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Los participantes reciben 2 cápsulas de VIT-2763 30 mg por la mañana y por la noche, durante 8 semanas. Las cápsulas deben tomarse por vía oral.
Otros nombres:
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Experimental: Cohorte 2
Los participantes reciben VIT-2763 120 mg, dos veces al día durante 8 semanas.
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Los participantes reciben 2 cápsulas de VIT-2763 60 mg por la mañana y por la noche, durante 8 semanas. Las cápsulas deben tomarse por vía oral.
Otros nombres:
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Experimental: Cohorte 3
Los participantes reciben VIT-2763 120 mg, tres veces al día durante 8 semanas.
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Los participantes reciben 2 cápsulas de VIT-2763 60 mg por la mañana, por la tarde y por la noche durante 8 semanas. Las cápsulas deben tomarse por vía oral.
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Cohorte 4a
Los participantes reciben un placebo, dos veces al día durante 8 semanas.
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Los participantes reciben 2 cápsulas de placebo por la mañana y por la noche, durante 8 semanas. Las cápsulas deben tomarse por vía oral. |
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Comparador de placebos: Cohorte 4b
Los participantes reciben un placebo, tres veces al día durante 8 semanas.
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Los participantes reciben 2 cápsulas de Placebo por la mañana, por la tarde y por la noche, durante 8 semanas. Las cápsulas deben tomarse por vía oral. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio medio desde el inicio en el marcador de hemólisis (bilirrubina indirecta)
Periodo de tiempo: Línea de base y después de 8 semanas de tratamiento
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El cambio medio desde el inicio en los marcadores de hemólisis se midió mediante la reducción de la bilirrubina indirecta.
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Línea de base y después de 8 semanas de tratamiento
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio medio desde el inicio en el marcador de hemólisis (bilirrubina directa y total)
Periodo de tiempo: Línea de base y después de 8 semanas de tratamiento
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El cambio medio desde el inicio en los marcadores de hemólisis se midió mediante bilirrubina directa y total.
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Línea de base y después de 8 semanas de tratamiento
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Cambio medio desde el inicio en el marcador de hemólisis (lactato deshidrogenasa)
Periodo de tiempo: Línea de base y después de 8 semanas de tratamiento
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El cambio medio desde el inicio en los marcadores de hemólisis se midió mediante lactato deshidrogenasa.
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Línea de base y después de 8 semanas de tratamiento
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Cambio medio del inicio en el marcador de hemólisis (potasio)
Periodo de tiempo: Línea de base y después de 8 semanas de tratamiento
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El cambio medio del inicio en los marcadores de hemólisis se midió mediante potasio.
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Línea de base y después de 8 semanas de tratamiento
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Cambio medio desde el inicio en el marcador de hemólisis (hemoglobina y haptoglobina)
Periodo de tiempo: Línea de base y después de 8 semanas de tratamiento
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El cambio medio del inicio en los marcadores de hemólisis se midió por hemoglobina y haptoglobina.
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Línea de base y después de 8 semanas de tratamiento
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Número de participantes con eventos adversos emergentes de tratamiento (TEAES), TEAES relacionados con la IMP y por la gravedad de los TEAES
Periodo de tiempo: De la primera dosis de fármaco de estudio hasta 12 semanas
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Los TEAE se definieron como eventos adversos (EA) con una fecha de inicio más tarde o en la misma fecha que la primera ingesta de medicamentos de investigación (INM).
La clasificación de gravedad se determinó de acuerdo con los criterios de terminología común para los EA, donde los criterios de terminología común se relacionan con la gravedad de la siguiente manera: Grado 1: leve, grado 2: moderado, grado 3: severo, grado 4: potencialmente potencial y grado 5 : Muerte.
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De la primera dosis de fármaco de estudio hasta 12 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Ricardo Hermosilla, PhD, Vifor (International) Inc.
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
18 de noviembre de 2021
Finalización primaria (Actual)
7 de marzo de 2024
Finalización del estudio (Actual)
7 de marzo de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
23 de marzo de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de marzo de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
26 de marzo de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de enero de 2025
Última verificación
1 de enero de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- VIT-2763-SCD-202
- 2020-005072-34 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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