评估 VIT-2763 (Vamifeport) 在镰状细胞病患者中的疗效和安全性的研究 (ViSionSerenity)
2025年1月27日 更新者：Vifor (International) Inc.
镰状细胞病患者多剂量 VIT-2763 的 2a 期、双盲、随机、安慰剂对照、疗效和安全性研究
本研究的目的是研究 VIT-2763 对镰状细胞病 (SCD) 溶血（红细胞分解）标志物的影响。
还探讨了 VIT-2763 治疗 SCD 的安全性、耐受性和临床有益效果。
研究概览
地位
完全的
条件
详细说明
在随机化/基线时，参与者被随机分配到 3 个 VIT-2763 剂量组，接受 60 mg 每天两次 (BID)（队列 1），或 120 mg BID（队列 2），或 120 mg 每天 3 次（TID）（队列3) 和 2 个安慰剂组（BID，队列 4a 或 TID，队列 4b）。
预计患者参与的持续时间最长为 16 周，包括最长 4 周的非治疗筛选期、8 周的治疗期和 4 周的安全随访期。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
25
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Athens、希腊、11527
- Investigator Site 305
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Athens、希腊、GR-11527
- Investigator site 301
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Patra、希腊
- Investigator Site 302
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Colombes、法国、92700
- Investigator Site 801
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Lyon、法国、690003
- Investigator Site 802
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35233-2110
- Investigator Site 709
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California
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Los Angeles、California、美国、90027
- Investigator Site 708
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Investigator Site 713
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Florida
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Hollywood、Florida、美国、33023
- Investigator Site 706
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60612
- Investigator Site 703
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North Carolina
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Greenville、North Carolina、美国、27834
- Investigator Site 701
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、美国、29425
- Investigator Site 711
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
- Investigator Site 702
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Liverpool、英国、L9 7AL
- Investigator Site 606
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London、英国、SE59RS
- Investigator Site 603
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London、英国、W12 0HS
- Investigator Site 608
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London、英国
- Investigator Site 601
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London、英国
- Investigator Site 605
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Manchester、英国、M13 9WL
- Investigator Site 607
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Baabda、黎巴嫩
- Investigator site 101
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Beirut、黎巴嫩
- Investigator site 102
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Tripoli、黎巴嫩
- Investigator site 103
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 60年 (成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 确诊为 SCD 的男性或女性受试者，包括 HbS/S 或 HbS/βT0 基因型。
- 在筛选前 12 个月内报告过至少 1 次且不超过 10 次血管闭塞性危象 (VOC) 事件的受试者。
- 筛选和基线时体重≥40 公斤且≤120 公斤。
- 伴随羟基脲的受试者在筛选访问 V1 之前必须服用稳定剂量 (mg/kg) ≥ 3 个月
- 有生育能力的女性受试者，必须有阴性妊娠，必须在第一次给药时停止母乳喂养，并且必须承诺真正戒除异性接触或必须愿意采取充分的避孕措施。
- 男性受试者在与怀孕女性或有生育能力的女性发生性接触时必须实行真正的禁欲或同意使用安全套
排除标准：
- 女性参与者的 Hb 水平 <6.0 g/dl 或 >10.4 g/dl，男性参与者的 Hb 水平 >11.0 g/dl，在筛选访问 V1
- 在筛选前 4 周内接受过红细胞 (RBC) 输血治疗，或在研究过程中正在进行或计划进行红细胞输血治疗
- 筛选时铁蛋白或转铁蛋白饱和度或总铁结合能力低
- 筛选访问前 14 天内因 SCD 相关事件住院的受试者
- 慢性肝病或肝硬化病史，和/或基线时谷丙转氨酶或天冬氨酸转氨酶水平高
- 低估计肾小球滤过率，和/或显着高尿白蛋白/肌酐比在筛选或长期透析。
- 新诊断的叶酸缺乏性贫血，研究者在筛选时认为其具有临床相关性
- 心脏或肺部疾病的任何病史或临床重要发现
- 有长 QT 综合征或猝死的家族史，但没有事先诊断出可能导致猝死的疾病
- 需要治疗的具有临床意义的细菌、真菌、寄生虫或病毒感染。 注意：符合此标准的受试者应延迟筛选和/或注册至少 2 周，或者如果被排除在外，可以在以后的时间点重新筛选。
- 在筛选前 4 周内和研究结束后 1 个月内不允许同时使用研究方案中定义的某些激素避孕药，并且使用仅含黄体酮的激素避孕药作为预防怀孕的唯一措施。
- 孕妇或目前正在哺乳的女性。
- 病史或已知的伴随实体瘤和/或血液系统恶性肿瘤，除非在过去 ≥ 2 年内得到解决，但皮肤基底细胞癌或鳞状细胞癌、宫颈或乳房原位癌、前列腺癌的偶然组织学发现除外
- 无法服用和吸收口服药物
- 筛查前 6 个月内有急性消化性胃或十二指肠溃疡和/或治疗 3 个月后痊愈。
- 无法控制的出血
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：队列 1
参与者接受 VIT-2763 60 毫克，在 8 周内每天两次。
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参与者在早上和晚上接受 2 粒 VIT-2763 30 毫克胶囊，持续 8 周。 胶囊应口服。
其他名称：
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实验性的：队列 2
参与者接受 VIT-2763 120 毫克，在 8 周内每天两次。
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参与者在早上和晚上接受 2 粒 VIT-2763 60 毫克胶囊，持续 8 周。 胶囊应口服。
其他名称：
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实验性的：队列 3
参与者在 8 周内每天服用 3 次 VIT-2763 120 毫克。
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参与者在早上、下午和晚上接受 2 粒 VIT-2763 60 毫克胶囊，持续 8 周。 胶囊应口服。
其他名称：
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安慰剂比较：队列 4a
参与者在 8 周内每天两次接受安慰剂。
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参与者在早上和晚上接受 2 粒安慰剂胶囊，持续 8 周。 胶囊应口服。 |
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安慰剂比较：队列 4b
参与者在 8 周内每天服用 3 次安慰剂。
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参与者在早上、下午和晚上接受 2 粒安慰剂胶囊，持续 8 周。 胶囊应口服。 |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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溶血标记中基线的平均变化（间接胆红素）
大体时间：基线和治疗8周后
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通过减少间接胆红素来测量溶血标记中基线的平均变化。
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基线和治疗8周后
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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溶血标记中基线的平均变化（直接和总胆红素）
大体时间：基线和治疗8周后
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通过直接和总胆红素测量溶血标记中基线的平均变化。
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基线和治疗8周后
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溶血标记中基线的平均变化（乳酸脱氢酶）
大体时间：基线和治疗8周后
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通过乳酸脱氢酶测量溶血标记中基线的平均变化。
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基线和治疗8周后
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溶血标记中基线的平均变化（钾）
大体时间：基线和治疗8周后
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通过钾测量溶血标记中基线的平均变化。
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基线和治疗8周后
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溶血标记中基线的平均变化（血红蛋白和触觉球蛋白）
大体时间：基线和治疗8周后
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通过血红蛋白和触觉球蛋白测量溶血标记中基线的平均变化。
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基线和治疗8周后
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患有治疗效果不良事件（TEAES）的参与者数量，与IMP有关的TEAE和TEAES的严重程度
大体时间：从第一剂量的研究药物到12周
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TEAE被定义为不良事件（AES），其发作日期稍后或与首次研究药物（IMP）摄入的日期相同。
根据AES的共同术语标准确定严重程度的分级，在该标准中，公共术语标准等级与严重程度有关：1级：温和，2级：中等，3级：中等，3级：严重，4级：威胁生命和5级5级： 死亡。
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从第一剂量的研究药物到12周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 研究主任：Ricardo Hermosilla, PhD、Vifor (International) Inc.
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年11月18日
初级完成 (实际的)
2024年3月7日
研究完成 (实际的)
2024年3月7日
研究注册日期
首次提交
2021年3月23日
首先提交符合 QC 标准的
2021年3月23日
首次发布 (实际的)
2021年3月26日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年1月27日
最后验证
2025年1月1日
更多信息
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