Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at vurdere effektivitet og sikkerhed af VIT-2763 (Vamifeport) hos personer med seglcellesygdom (ViSionSerenity)

27. januar 2025 opdateret af: Vifor (International) Inc.

En fase 2a, dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret, effektivitets- og sikkerhedsundersøgelse af multiple doser af VIT-2763 hos forsøgspersoner med seglcellesygdom

Formålet med denne undersøgelse er at undersøge effekten af ​​VIT-2763 på markører for hæmolyse (nedbrydning i røde blodlegemer) ved seglcellesygdom (SCD). Sikkerheden, tolerabiliteten og de kliniske gavnlige virkninger af VIT-2763 til behandling af SCD undersøges også.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Ved randomisering/baseline randomiseres deltagerne i 3 VIT-2763 dosisgrupper for at modtage enten 60 mg to gange dagligt (BID) (Kohorte 1) eller 120 mg BID (Kohorte 2) eller 120 mg 3 gange dagligt (TID) (Kohorte) 3) og 2 placebogrupper (BID, kohorte 4a eller TID, kohorte 4b).

Den forventede varighed af patientdeltagelse er maksimalt 16 uger, inklusive en ikke-behandlingsscreeningsperiode på op til 4 uger og 8 ugers behandlingsperiode og en 4-ugers sikkerhedsopfølgningsperiode.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

25

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L9 7AL
        • Investigator Site 606
      • London, Det Forenede Kongerige, SE59RS
        • Investigator Site 603
      • London, Det Forenede Kongerige, W12 0HS
        • Investigator Site 608
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Investigator Site 601
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Investigator Site 605
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Investigator Site 607
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233-2110
        • Investigator Site 709
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Investigator Site 708
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Investigator Site 713
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Forenede Stater, 33023
        • Investigator Site 706
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Investigator Site 703
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
        • Investigator Site 701
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Investigator Site 711
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Investigator Site 702
  • Frankrig
      • Colombes, Frankrig, 92700
        • Investigator Site 801
      • Lyon, Frankrig, 690003
        • Investigator Site 802
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 11527
        • Investigator Site 305
      • Athens, Grækenland, GR-11527
        • Investigator site 301
      • Patra, Grækenland
        • Investigator Site 302
  • Libanon
      • Baabda, Libanon
        • Investigator site 101
      • Beirut, Libanon
        • Investigator site 102
      • Tripoli, Libanon
        • Investigator site 103

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 60 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner med bekræftet diagnose af SCD, herunder HbS/S- eller HbS/βT0-genotype.
  • Forsøgspersoner, der havde mindst 1 og ikke mere end 10 vaso-okklusive kriser (VOC) episoder rapporterede inden for 12 måneder før screening.
  • Kropsvægt ≥40 kg og ≤120 kg ved screening og baseline.
  • Forsøgspersoner på samtidig hydroxyurinstof skal have en stabil dosis (mg/kg) i ≥3 måneder før screening Besøg V1
  • Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder, skal have negativ graviditet, skal have stoppet med at amme fra første dosis og skal enten forpligte sig til ægte afholdenhed fra heteroseksuel kontakt eller skal være villige til at bruge passende præventionsforanstaltninger.
  • Mandlige forsøgspersoner skal praktisere ægte afholdenhed eller acceptere at bruge kondom under seksuel kontakt med en gravid kvinde eller en kvinde i den fødedygtige alder

Ekskluderingskriterier:

  • Hb-niveau <6,0 g/dl eller >10,4 g/dl for kvindelige deltagere og >11,0 g/dl for mandlige deltagere, ved screening Visit V1
  • Efter at have modtaget røde blodlegemer (RBC) transfusionsterapi inden for 4 uger før screening, eller igangværende eller planlagt RBC-transfusionsterapi i løbet af undersøgelsen
  • Lave niveauer af ferritin eller transferrinmætning eller total jernbindingskapacitet ved screening
  • Forsøgspersoner, der er indlagt for SCD-relaterede hændelser inden for 14 dage før screeningsbesøget
  • Kronisk leversygdom eller historie med levercirrhose og/eller høje niveauer af alaninaminotransferase eller aspartataminotransferase ved baseline
  • Lav estimeret glomerulær filtrationshastighed og/eller signifikant højt urinalbumin/kreatinin-forhold ved screening eller ved kronisk dialyse.
  • Nydiagnosticeret folatmangelanæmi, som anses for klinisk relevant af investigator ved screening
  • Enhver historie eller klinisk vigtige fund af hjerte- eller lungelidelser
  • Familiehistorie med lang-QT-syndrom eller pludselig død uden en forudgående diagnose af en tilstand, der kunne være årsag til pludselig død
  • Klinisk signifikant bakteriel, svampe-, parasitisk eller viral infektion, som kræver behandling. Bemærk: Et emne, der opfylder dette kriterium, bør forsinke screening og/eller tilmelding i mindst 2 uger, eller hvis det udelukkes, kan det genscreenes på et senere tidspunkt.
  • Samtidig brug af visse hormonelle præventionsmidler, som defineret i undersøgelsesprotokollen, er ikke tilladt inden for 4 uger før screening og indtil 1 måned efter afslutningen af ​​undersøgelsen og brugen af ​​hormonel prævention alene med progesteron som den eneste foranstaltning til at forhindre graviditet.
  • Gravide eller kvinder, der i øjeblikket ammer.
  • Anamnese eller kendte samtidige solide tumorer og/eller hæmatologiske maligniteter, medmindre de er forsvundet inden for ≥ 2 seneste år, bortset fra basal- eller pladecellecarcinom i huden, carcinom in situ i livmoderhalsen eller brystet, tilfældigt histologisk fund af prostatacancer
  • Ude af stand til at tage og absorbere oral medicin
  • Akut mavesår eller duodenalsår i de foregående 6 måneder før screening og/eller helet efter 3 måneders behandling.
  • Ukontrollerede blødninger

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 1
Deltagerne får VIT-2763 60 mg to gange dagligt i 8 uger.
Medicin: VIT-2763 120 mg

Deltagerne modtager 2 kapsler VIT-2763 30 mg om morgenen og om aftenen i 8 uger.

Kapsler skal tages oralt.

Andre navne:
  • Vamifeport
Eksperimentel: Kohorte 2
Deltagerne får VIT-2763 120 mg to gange dagligt i 8 uger.
Medicin: VIT-2763 240 mg

Deltagerne modtager 2 kapsler VIT-2763 60 mg om morgenen og om aftenen i 8 uger.

Kapsler skal tages oralt.

Andre navne:
  • Vamifeport
Eksperimentel: Kohorte 3
Deltagerne får VIT-2763 120 mg tre gange dagligt i 8 uger.
Medicin: VIT-2763 360 mg

Deltagerne får 2 kapsler VIT-2763 60 mg om morgenen, om eftermiddagen og om aftenen i 8 uger.

Kapsler skal tages oralt.

Andre navne:
  • Vamifeport
Placebo komparator: Kohorte 4a
Deltagerne får placebo to gange om dagen i 8 uger.
Medicin: Placebo BID

Deltagerne modtager 2 kapsler placebo om morgenen og om aftenen i 8 uger.

Kapsler skal tages oralt.
Placebo komparator: Kohorte 4b
Deltagerne får placebo tre gange om dagen i 8 uger.
Medicin: Placebo TID

Deltagerne modtager 2 kapsler placebo om morgenen, om eftermiddagen og om aftenen i 8 uger.

Kapsler skal tages oralt.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring fra baseline i hæmolysemarkør (indirekte bilirubin)
Tidsramme: Baseline og efter 8 ugers behandling
Gennemsnitlig ændring fra baseline i hæmolysemarkører blev målt ved reduktion af indirekte bilirubin.
Baseline og efter 8 ugers behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring fra baseline i hæmolysemarkør (direkte og total bilirubin)
Tidsramme: Baseline og efter 8 ugers behandling
Gennemsnitlig ændring fra baseline i hæmolysemarkører blev målt ved direkte og total bilirubin.
Baseline og efter 8 ugers behandling
Gennemsnitlig ændring fra baseline i hæmolysemarkør (laktatdehydrogenase)
Tidsramme: Baseline og efter 8 ugers behandling
Gennemsnitlig ændring fra baseline i hæmolysemarkører blev målt ved lactatdehydrogenase.
Baseline og efter 8 ugers behandling
Gennemsnitlig ændring fra baseline i hæmolysemarkør (kalium)
Tidsramme: Baseline og efter 8 ugers behandling
Gennemsnitlig ændring fra baseline i hæmolysemarkører blev målt ved kalium.
Baseline og efter 8 ugers behandling
Gennemsnitlig ændring fra baseline i hæmolysemarkør (hæmoglobin og haptoglobin)
Tidsramme: Baseline og efter 8 ugers behandling
Gennemsnitlig ændring fra baseline i hæmolysemarkører blev målt ved hæmoglobin og haptoglobin.
Baseline og efter 8 ugers behandling
Antal deltagere med behandling af bivirkninger
Tidsramme: Fra den første dosis af undersøgelsesmedicin op til 12 uger
TEAE'er blev defineret som bivirkninger (AES) med en begyndelsesdato senere eller på samme dato som First Investigational Medicinal Product (IMP) indtagelse. Alvorlighedsklassificeringen blev bestemt i henhold til de almindelige terminologikriterier for AE'er, hvor de fælles terminologikriterier grader til sværhedsgrad som følger: Grad 1: Mild, grad 2: Moderat, grad 3: Alvorlig, grad 4: Livstruende og grad 5 : Død.
Fra den første dosis af undersøgelsesmedicin op til 12 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vifor (International) Inc.

Samarbejdspartnere

Fortrea

Efterforskere

  • Studieleder: Ricardo Hermosilla, PhD, Vifor (International) Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. november 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

7. marts 2024

Studieafslutning (Faktiske)

7. marts 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. marts 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. marts 2021

Først opslået (Faktiske)

26. marts 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. januar 2025

Sidst verificeret

1. januar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VIT-2763-SCD-202
  • 2020-005072-34 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med VIT-2763 120 mg

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Guatemala

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner