Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di VIT-2763 (Vamifeport) in soggetti con anemia falciforme (ViSionSerenity)

Criterio di inclusione:

• Soggetti di sesso maschile o femminile con diagnosi confermata di SCD, compreso il genotipo HbS/S o HbS/βT0.
• Soggetti che hanno avuto almeno 1 e non più di 10 episodi di crisi vaso-occlusive (COV) segnalati entro 12 mesi prima dello screening.
• Peso corporeo ≥40 kg e ≤120 kg allo screening e al basale.
• I soggetti in terapia concomitante con idrossiurea devono assumere una dose stabile (mg/kg) per ≥3 mesi prima dello screening Visita V1
• I soggetti di sesso femminile in età fertile devono avere una gravidanza negativa, devono aver interrotto l'allattamento al seno dalla prima dose e devono impegnarsi a una vera astinenza dal contatto eterosessuale o devono essere disposti a utilizzare adeguate precauzioni contraccettive.
• I soggetti di sesso maschile devono praticare la vera astinenza o accettare di usare il preservativo durante il contatto sessuale con una donna incinta o in età fertile

Criteri di esclusione:

• Livello di Hb <6,0 g/dl o >10,4 g/dl per partecipanti di sesso femminile e >11,0 g/dl per partecipanti di sesso maschile, alla visita di screening V1
• Aver ricevuto una terapia trasfusionale di globuli rossi (RBC) entro 4 settimane prima dello screening, o una terapia trasfusionale di globuli rossi in corso o pianificata durante il corso dello studio
• Bassi livelli di ferritina o saturazione della transferrina o capacità totale di legare il ferro allo screening
• Soggetti ricoverati in ospedale per eventi correlati a SCD entro 14 giorni prima della visita di screening
• Malattia epatica cronica o storia di cirrosi epatica e/o livelli elevati di alanina aminotransferasi o aspartato aminotransferasi al basale
• Bassa velocità di filtrazione glomerulare stimata e/o significativo rapporto albumina/creatinina urinaria elevato allo screening o in dialisi cronica.
• Anemia da carenza di folati di nuova diagnosi, considerata clinicamente rilevante dallo sperimentatore allo screening
• Qualsiasi storia o riscontro clinicamente importante di disturbi cardiaci o polmonari
• Storia familiare di sindrome del QT lungo o morte improvvisa senza una precedente diagnosi di una condizione che potrebbe essere causa di morte improvvisa
• Infezione batterica, fungina, parassitaria o virale clinicamente significativa che richiede terapia. Nota: un soggetto che soddisfa questo criterio deve ritardare lo screening e/o l'arruolamento per un minimo di 2 settimane o, se escluso, può essere nuovamente sottoposto a screening in un momento successivo.
• L'uso concomitante di alcuni contraccettivi ormonali come definito nel protocollo dello studio non è consentito entro 4 settimane prima dello screening e fino a 1 mese dopo la fine dello studio e l'uso di contraccettivi ormonali a base di solo progesterone come unica misura per prevenire la gravidanza.
• Donne in gravidanza o in allattamento.
• Anamnesi o tumori solidi concomitanti noti e/o neoplasie ematologiche a meno che non si siano risolti negli ultimi ≥2 anni, ad eccezione di carcinoma a cellule basali o squamose della pelle, carcinoma in situ della cervice o della mammella, reperto istologico incidentale di carcinoma della prostata
• Incapace di assumere e assorbire farmaci per via orale
• Ulcera peptica acuta dello stomaco o duodenale nei 6 mesi precedenti prima dello screening e/o guarita dopo 3 mesi di trattamento.
• Emorragie incontrollate