Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di VIT-2763 (Vamifeport) in soggetti con anemia falciforme (ViSionSerenity)

27 gennaio 2025 aggiornato da: Vifor (International) Inc.

Uno studio di fase 2a, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, di efficacia e sicurezza di dosi multiple di VIT-2763 in soggetti con anemia falciforme

Lo scopo di questo studio è indagare l'effetto di VIT-2763 sui marcatori di emolisi (rottura dei globuli rossi) nell'anemia falciforme (SCD). Vengono anche esplorati la sicurezza, la tollerabilità e gli effetti benefici clinici di VIT-2763 per il trattamento della SCD.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Alla randomizzazione/basale, i partecipanti vengono randomizzati in 3 gruppi di dose di VIT-2763 per ricevere 60 mg due volte al giorno (BID) (Coorte 1), o 120 mg BID (Coorte 2) o 120 mg 3 volte al giorno (TID) (Coorte 3) e 2 gruppi placebo (BID, Coorte 4a o TID, Coorte 4b).

La durata prevista della partecipazione del paziente è di un massimo di 16 settimane, compreso un periodo di screening senza trattamento fino a 4 settimane, un periodo di trattamento di 8 settimane e un periodo di follow-up di sicurezza di 4 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

25

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Colombes, Francia, 92700
        • Investigator Site 801
      • Lyon, Francia, 690003
        • Investigator Site 802
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 11527
        • Investigator Site 305
      • Athens, Grecia, GR-11527
        • Investigator site 301
      • Patra, Grecia
        • Investigator Site 302
  • Libano
      • Baabda, Libano
        • Investigator site 101
      • Beirut, Libano
        • Investigator site 102
      • Tripoli, Libano
        • Investigator site 103
  • Regno Unito
      • Liverpool, Regno Unito, L9 7AL
        • Investigator Site 606
      • London, Regno Unito, SE59RS
        • Investigator Site 603
      • London, Regno Unito, W12 0HS
        • Investigator Site 608
      • London, Regno Unito
        • Investigator Site 601
      • London, Regno Unito
        • Investigator Site 605
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Investigator Site 607
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233-2110
        • Investigator Site 709
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Investigator Site 708
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Investigator Site 713
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Stati Uniti, 33023
        • Investigator Site 706
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Investigator Site 703
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
        • Investigator Site 701
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Investigator Site 711
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Investigator Site 702

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 60 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti di sesso maschile o femminile con diagnosi confermata di SCD, compreso il genotipo HbS/S o HbS/βT0.
  • Soggetti che hanno avuto almeno 1 e non più di 10 episodi di crisi vaso-occlusive (COV) segnalati entro 12 mesi prima dello screening.
  • Peso corporeo ≥40 kg e ≤120 kg allo screening e al basale.
  • I soggetti in terapia concomitante con idrossiurea devono assumere una dose stabile (mg/kg) per ≥3 mesi prima dello screening Visita V1
  • I soggetti di sesso femminile in età fertile devono avere una gravidanza negativa, devono aver interrotto l'allattamento al seno dalla prima dose e devono impegnarsi a una vera astinenza dal contatto eterosessuale o devono essere disposti a utilizzare adeguate precauzioni contraccettive.
  • I soggetti di sesso maschile devono praticare la vera astinenza o accettare di usare il preservativo durante il contatto sessuale con una donna incinta o in età fertile

Criteri di esclusione:

  • Livello di Hb <6,0 g/dl o >10,4 g/dl per partecipanti di sesso femminile e >11,0 g/dl per partecipanti di sesso maschile, alla visita di screening V1
  • Aver ricevuto una terapia trasfusionale di globuli rossi (RBC) entro 4 settimane prima dello screening, o una terapia trasfusionale di globuli rossi in corso o pianificata durante il corso dello studio
  • Bassi livelli di ferritina o saturazione della transferrina o capacità totale di legare il ferro allo screening
  • Soggetti ricoverati in ospedale per eventi correlati a SCD entro 14 giorni prima della visita di screening
  • Malattia epatica cronica o storia di cirrosi epatica e/o livelli elevati di alanina aminotransferasi o aspartato aminotransferasi al basale
  • Bassa velocità di filtrazione glomerulare stimata e/o significativo rapporto albumina/creatinina urinaria elevato allo screening o in dialisi cronica.
  • Anemia da carenza di folati di nuova diagnosi, considerata clinicamente rilevante dallo sperimentatore allo screening
  • Qualsiasi storia o riscontro clinicamente importante di disturbi cardiaci o polmonari
  • Storia familiare di sindrome del QT lungo o morte improvvisa senza una precedente diagnosi di una condizione che potrebbe essere causa di morte improvvisa
  • Infezione batterica, fungina, parassitaria o virale clinicamente significativa che richiede terapia. Nota: un soggetto che soddisfa questo criterio deve ritardare lo screening e/o l'arruolamento per un minimo di 2 settimane o, se escluso, può essere nuovamente sottoposto a screening in un momento successivo.
  • L'uso concomitante di alcuni contraccettivi ormonali come definito nel protocollo dello studio non è consentito entro 4 settimane prima dello screening e fino a 1 mese dopo la fine dello studio e l'uso di contraccettivi ormonali a base di solo progesterone come unica misura per prevenire la gravidanza.
  • Donne in gravidanza o in allattamento.
  • Anamnesi o tumori solidi concomitanti noti e/o neoplasie ematologiche a meno che non si siano risolti negli ultimi ≥2 anni, ad eccezione di carcinoma a cellule basali o squamose della pelle, carcinoma in situ della cervice o della mammella, reperto istologico incidentale di carcinoma della prostata
  • Incapace di assumere e assorbire farmaci per via orale
  • Ulcera peptica acuta dello stomaco o duodenale nei 6 mesi precedenti prima dello screening e/o guarita dopo 3 mesi di trattamento.
  • Emorragie incontrollate

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1
I partecipanti ricevono VIT-2763 60 mg, due volte al giorno per 8 settimane.
Droga: VIT-2763 120 mg

I partecipanti ricevono 2 capsule di VIT-2763 30 mg al mattino e alla sera, per 8 settimane.

Le capsule devono essere assunte per via orale.

Altri nomi:
  • Vamifeport
Sperimentale: Coorte 2
I partecipanti ricevono VIT-2763 120 mg, due volte al giorno per 8 settimane.
Droga: VIT-2763 240 mg

I partecipanti ricevono 2 capsule di VIT-2763 60 mg al mattino e alla sera, per 8 settimane.

Le capsule devono essere assunte per via orale.

Altri nomi:
  • Vamifeport
Sperimentale: Coorte 3
I partecipanti ricevono VIT-2763 120 mg, tre volte al giorno per 8 settimane.
Droga: VIT-2763 360mg

I partecipanti ricevono 2 capsule di VIT-2763 60 mg al mattino, al pomeriggio e alla sera per 8 settimane.

Le capsule devono essere assunte per via orale.

Altri nomi:
  • Vamifeport
Comparatore placebo: Coorte 4a
I partecipanti ricevono un placebo, due volte al giorno per 8 settimane.
Droga: OFFERTA Placebo

I partecipanti ricevono 2 capsule di placebo al mattino e alla sera, per 8 settimane.

Le capsule devono essere assunte per via orale.
Comparatore placebo: Coorte 4b
I partecipanti ricevono un placebo, tre volte al giorno per 8 settimane.
Droga: TID Placebo

I partecipanti ricevono 2 capsule di Placebo al mattino, al pomeriggio e alla sera, per 8 settimane.

Le capsule devono essere assunte per via orale.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento medio dal basale nel marcatore emolisi (bilirubina indiretta)
Lasso di tempo: Basale e dopo 8 settimane di trattamento
Il cambiamento medio dal basale nei marcatori di emolisi è stato misurato mediante riduzione della bilirubina indiretta.
Basale e dopo 8 settimane di trattamento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento medio dal basale nel marker emolisi (bilirubina diretta e totale)
Lasso di tempo: Basale e dopo 8 settimane di trattamento
Il cambiamento medio rispetto al basale nei marcatori di emolisi è stato misurato mediante bilirubina diretta e totale.
Basale e dopo 8 settimane di trattamento
Cambiamento medio dal basale nel marker emolisi (lattato deidrogenasi)
Lasso di tempo: Basale e dopo 8 settimane di trattamento
Il cambiamento medio dal basale nei marcatori di emolisi è stato misurato mediante lattato deidrogenasi.
Basale e dopo 8 settimane di trattamento
Cambiamento medio dal basale nel marcatore emolisi (potassio)
Lasso di tempo: Basale e dopo 8 settimane di trattamento
Il cambiamento medio rispetto al basale nei marcatori di emolisi è stato misurato dal potassio.
Basale e dopo 8 settimane di trattamento
Cambiamento medio dal basale nel marcatore di emolisi (emoglobina e aptoglobina)
Lasso di tempo: Basale e dopo 8 settimane di trattamento
Il cambiamento medio rispetto al basale nei marcatori di emolisi è stato misurato da emoglobina e aptoglobina.
Basale e dopo 8 settimane di trattamento
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti (Teaes), Teaes correlati all'imp e per gravità dei Teaes
Lasso di tempo: Dalla prima dose di dose di studio fino a 12 settimane
I TEAES sono stati definiti come eventi avversi (eventi avversi) con una data di insorgenza più tardi o nella stessa data della prima assunzione di prodotti medicinali investigativi (IMP). La classificazione della gravità è stata determinata secondo i criteri di terminologia comuni per gli AE, in cui i gradi di criteri di terminologia comuni si riferiscono alla gravità come segue: Grado 1: lieve, grado 2: moderato, grado 3: grave, grado 4: pericoloso per la vita e grado 5 : Morte.
Dalla prima dose di dose di studio fino a 12 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vifor (International) Inc.

Collaboratori

Fortrea

Investigatori

  • Direttore dello studio: Ricardo Hermosilla, PhD, Vifor (International) Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 novembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

7 marzo 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

7 marzo 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 marzo 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 marzo 2021

Primo Inserito (Effettivo)

26 marzo 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 gennaio 2025

Ultimo verificato

1 gennaio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VIT-2763-SCD-202
  • 2020-005072-34 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Anemia falciforme

Prove cliniche su VIT-2763 120 mg

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Cameroon

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi