Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo VIT-2763 (Vamifeport) u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (ViSionSerenity)

26 marca 2024 zaktualizowane przez: Vifor (International) Inc.

Faza 2a, podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie skuteczności i bezpieczeństwa wielokrotnych dawek VIT-2763 u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

Celem tego badania jest zbadanie wpływu VIT-2763 na markery hemolizy (rozpad krwinek czerwonych) w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (SCD). Zbadano również bezpieczeństwo, tolerancję i korzystne kliniczne efekty VIT-2763 w leczeniu SCD.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Na etapie randomizacji/początku uczestnicy są losowo przydzielani do 3 grup dawek VIT-2763, które otrzymują 60 mg dwa razy dziennie (BID) (kohorta 1), 120 mg BID (kohorta 2) lub 120 mg 3 razy dziennie (TID) (kohorta 3) i 2 grupy placebo (BID, kohorta 4a lub TID, kohorta 4b).

Przewidywany czas trwania udziału pacjenta wynosi maksymalnie 16 tygodni, w tym okres badań przesiewowych niezwiązany z leczeniem trwający do 4 tygodni oraz 8-tygodniowy okres leczenia i 4-tygodniowy okres obserwacji bezpieczeństwa.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

25

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Colombes, Francja, 92700
        • Investigator Site 801
      • Lyon, Francja, 690003
        • Investigator Site 802
  • Grecja
      • Athens, Grecja, 11527
        • Investigator Site 305
      • Athens, Grecja, GR-11527
        • Investigator site 301
      • Patra, Grecja
        • Investigator Site 302
  • Liban
      • Baabda, Liban
        • Investigator Site 101
      • Beirut, Liban
        • Investigator Site 102
      • Tripoli, Liban
        • Investigator Site 103
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233-2110
        • Investigator Site 709
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Investigator Site 708
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Investigator Site 713
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Stany Zjednoczone, 33023
        • Investigator Site 706
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Investigator Site 703
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27834
        • Investigator Site 701
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Investigator Site 711
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Investigator Site 702
  • Zjednoczone Królestwo
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L9 7AL
        • Investigator Site 606
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE59RS
        • Investigator Site 603
      • London, Zjednoczone Królestwo, W12 0HS
        • Investigator Site 608
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Investigator Site 601
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Investigator Site 605
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Investigator Site 607

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 60 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni lub kobiety z potwierdzonym rozpoznaniem SCD, w tym genotypu HbS/S lub HbS/βT0.
  • Pacjenci, u których wystąpił co najmniej 1 i nie więcej niż 10 epizodów przełomu naczyniowo-okluzyjnego (VOC) zgłoszonych w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  • Masa ciała ≥40 kg i ≤120 kg podczas badania przesiewowego i na początku badania.
  • Osoby przyjmujące jednocześnie hydroksymocznik muszą otrzymywać stabilną dawkę (mg/kg) przez ≥3 miesiące przed wizytą przesiewową Wizyta V1
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą być w ciąży z wynikiem ujemnym, muszą przerwać karmienie piersią po podaniu pierwszej dawki i albo zobowiązać się do rzeczywistej abstynencji od kontaktów heteroseksualnych, albo muszą być chętne do stosowania odpowiednich środków antykoncepcyjnych.
  • Mężczyźni muszą praktykować prawdziwą abstynencję lub zgodzić się na użycie prezerwatywy podczas kontaktu seksualnego z kobietą w ciąży lub kobietą w wieku rozrodczym

Kryteria wyłączenia:

  • Poziom Hb <6,0 g/dl lub >10,4 g/dl dla kobiet i >11,0 g/dl dla mężczyzn, podczas badania przesiewowego Wizyta V1
  • Otrzymali transfuzję krwinek czerwonych (RBC) w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym lub trwającą lub planowaną transfuzję krwinek czerwonych w trakcie badania
  • Niski poziom wysycenia ferrytyną lub transferyną lub całkowita zdolność wiązania żelaza podczas badania przesiewowego
  • Pacjenci hospitalizowani z powodu zdarzeń związanych z SCD w ciągu 14 dni przed wizytą przesiewową
  • Przewlekła choroba wątroby lub marskość wątroby w wywiadzie i/lub wysoki poziom aminotransferazy alaninowej lub aminotransferazy asparaginianowej na początku badania
  • Niski szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego i/lub znacząco wysoki stosunek albuminy do kreatyniny w moczu podczas badania przesiewowego lub przewlekłej dializy.
  • Nowo rozpoznana niedokrwistość z niedoboru kwasu foliowego, którą badacz uważa za istotną klinicznie podczas badania przesiewowego
  • Jakakolwiek historia lub klinicznie istotne odkrycie zaburzeń serca lub płuc
  • Występowanie w rodzinie zespołu wydłużonego odstępu QT lub nagłej śmierci bez wcześniejszej diagnozy stanu, który może być przyczyną nagłej śmierci
  • Klinicznie istotna infekcja bakteryjna, grzybicza, pasożytnicza lub wirusowa wymagająca leczenia. Uwaga: Pacjent spełniający to kryterium powinien opóźnić badanie przesiewowe i/lub rejestrację o co najmniej 2 tygodnie lub, jeśli został wykluczony, może zostać ponownie przebadany w późniejszym czasie.
  • Jednoczesne stosowanie niektórych hormonalnych środków antykoncepcyjnych określonych w protokole badania nie jest dozwolone w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym i do 1 miesiąca po zakończeniu badania oraz stosowanie hormonalnej antykoncepcji zawierającej wyłącznie progesteron jako jedynego środka zapobiegającego ciąży.
  • Kobiety w ciąży lub kobiety karmiące piersią.
  • Historia lub znane współistniejące guzy lite i (lub) nowotwory hematologiczne, o ile nie ustąpiły w ciągu ostatnich ≥2 lat, z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry, raka in situ szyjki macicy lub piersi, przypadkowego stwierdzenia histologicznego raka gruczołu krokowego
  • Niezdolny do przyjmowania i wchłaniania leków doustnych
  • Ostra choroba wrzodowa żołądka lub dwunastnicy w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym i/lub wygojona po 3 miesiącach leczenia.
  • Niekontrolowane krwotoki

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1
Uczestnicy otrzymują VIT-2763 60 mg dwa razy dziennie przez 8 tygodni.
Lek: VIT-2763 120 mg

Uczestnicy otrzymują 2 kapsułki VIT-2763 30 mg rano i wieczorem przez 8 tygodni.

Kapsułki należy przyjmować doustnie.

Inne nazwy:
  • Vamifeport
Eksperymentalny: Kohorta 2
Uczestnicy otrzymują VIT-2763 120 mg dwa razy dziennie przez 8 tygodni.
Lek: VIT-2763 240 mg

Uczestnicy otrzymują 2 kapsułki VIT-2763 60 mg rano i wieczorem przez 8 tygodni.

Kapsułki należy przyjmować doustnie.

Inne nazwy:
  • Vamifeport
Eksperymentalny: Kohorta 3
Uczestnicy otrzymują VIT-2763 120 mg trzy razy dziennie przez 8 tygodni.
Lek: VIT-2763 360 mg

Uczestnicy otrzymują 2 kapsułki VIT-2763 60 mg rano, po południu i wieczorem przez 8 tygodni.

Kapsułki należy przyjmować doustnie.

Inne nazwy:
  • Vamifeport
Komparator placebo: Kohorta 4a
Uczestnicy otrzymują placebo dwa razy dziennie przez 8 tygodni.
Lek: BID placebo

Uczestnicy otrzymują 2 kapsułki placebo rano i wieczorem przez 8 tygodni.

Kapsułki należy przyjmować doustnie.
Komparator placebo: Kohorta 4b
Uczestnicy otrzymują placebo trzy razy dziennie przez 8 tygodni.
Lek: TID placebo

Uczestnicy otrzymują 2 kapsułki placebo rano, po południu i wieczorem przez 8 tygodni.

Kapsułki należy przyjmować doustnie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana markerów hemolizy w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: 8 tygodni leczenia
Mierzone przez redukcję bilirubiny pośredniej (umol/l) (obliczone)
8 tygodni leczenia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana markerów hemolizy w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: 8 tygodni leczenia
Mierzona przez bilirubinę bezpośrednią i całkowitą (umol/L)
8 tygodni leczenia
Średnia zmiana markerów hemolizy w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: 8 tygodni leczenia
Mierzone przez dehydrogenazę mleczanową (LDH) (j.m./l)
8 tygodni leczenia
Średnia zmiana markerów hemolizy w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: 8 tygodni leczenia
Mierzona przez potas (mmol/l)
8 tygodni leczenia
Średnia zmiana markerów hemolizy w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: 8 tygodni leczenia
Mierzone przez poziom hemoglobiny (Hb) (g/L)
8 tygodni leczenia
Średnia zmiana markerów hemolizy w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: 8 tygodni leczenia
Mierzona przez wolną haptoglobinę (umol/L)
8 tygodni leczenia
Częstotliwość i nasilenie zgłoszonych lub zaobserwowanych zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: 8 tygodni leczenia
Według klasyfikacji układów i narządów (SOC) i preferowanych terminów (PT) przy użyciu terminów zakodowanych w Słowniku Medycznym dla Działań Regulacyjnych (MedDRA), wskazujących kryteria ciężkości i pokrewieństwo
8 tygodni leczenia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vifor (International) Inc.

Współpracownicy

Fortrea

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Ricardo Hermosilla, PhD, Vifor (International) Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 czerwca 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

7 marca 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

7 marca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 marca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 marca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 marca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VIT-2763-SCD-202
  • 2020-005072-34 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na VIT-2763 120 mg

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Colombia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj