Studie om de werkzaamheid en veiligheid van VIT-2763 (Vamifeport) te beoordelen bij proefpersonen met sikkelcelziekte (ViSionSerenity)

Inclusiecriteria:

• Mannelijke of vrouwelijke proefpersonen met bevestigde diagnose van SCD, inclusief HbS/S- of HbS/βT0-genotype.
• Proefpersonen die ten minste 1 en niet meer dan 10 vaso-occlusieve crises (VOC)-episodes hadden gemeld binnen 12 maanden voorafgaand aan de screening.
• Lichaamsgewicht ≥40 kg en ≤120 kg bij screening en baseline.
• Proefpersonen die gelijktijdig hydroxyurea gebruiken, moeten gedurende ≥3 maanden voorafgaand aan de screening een stabiele dosis (mg/kg) hebben. Bezoek V1
• Vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden, moeten een negatieve zwangerschap hebben, moeten gestopt zijn met het geven van borstvoeding vanaf de eerste dosis, en moeten zich ertoe verplichten zich volledig te onthouden van heteroseksueel contact of moeten bereid zijn om adequate voorbehoedsmiddelen te gebruiken.
• Mannelijke proefpersonen moeten echte onthouding beoefenen of ermee instemmen een condoom te gebruiken tijdens seksueel contact met een zwangere vrouw of een vrouw die zwanger kan worden

Uitsluitingscriteria:

• Hb-waarde <6,0 g/dl of >10,4 g/dl voor vrouwelijke deelnemers en >11,0 g/dl voor mannelijke deelnemers, bij screening Bezoek V1
• Transfusietherapie met rode bloedcellen (RBC) hebben gekregen binnen 4 weken voorafgaand aan de screening, of lopende of geplande RBC-transfusietherapie in de loop van het onderzoek
• Lage niveaus van ferritine- of transferrineverzadiging of totaal ijzerbindend vermogen bij screening
• Onderwerpen die binnen 14 dagen vóór het screeningsbezoek in het ziekenhuis worden opgenomen voor SCD-gerelateerde gebeurtenissen
• Chronische leverziekte of voorgeschiedenis van levercirrose en/of hoge niveaus van alanineaminotransferase of aspartaataminotransferase bij baseline
• Lage geschatte glomerulaire filtratiesnelheid en/of significant hoge albumine/creatinine-ratio in de urine bij screening of bij chronische dialyse.
• Nieuw gediagnosticeerde bloedarmoede door folaatdeficiëntie, die door de onderzoeker bij de screening als klinisch relevant wordt beschouwd
• Elke voorgeschiedenis of klinisch belangrijke bevinding van hart- of longaandoeningen
• Familiegeschiedenis van lang-QT-syndroom of plotseling overlijden zonder voorafgaande diagnose van een aandoening die de oorzaak kan zijn van plotseling overlijden
• Klinisch significante bacteriële, schimmel-, parasitaire of virale infectie die therapie vereist. Opmerking: een proefpersoon die aan dit criterium voldoet, moet de screening en/of inschrijving minimaal 2 weken uitstellen, of kan, indien uitgesloten, op een later tijdstip opnieuw worden gescreend.
• Gelijktijdig gebruik van bepaalde hormonale anticonceptiva, zoals gedefinieerd in het onderzoeksprotocol, is niet toegestaan ​​binnen 4 weken voorafgaand aan de screening en tot 1 maand na het einde van de studie en het gebruik van hormonale anticonceptie met alleen progesteron als enige maatregel om zwangerschap te voorkomen.
• Zwanger of vrouwen die momenteel borstvoeding geven.
• Voorgeschiedenis of bekende bijkomende solide tumoren en/of hematologische maligniteiten tenzij verdwenen in de ≥2 afgelopen jaren, behalve basaal- of plaveiselcelcarcinoom van de huid, carcinoma in situ van de baarmoederhals of borst, incidentele histologische bevinding van prostaatkanker
• Niet in staat orale medicatie in te nemen en op te nemen
• Acute maagzweer of zweer in de twaalfvingerige darm in de afgelopen 6 maanden vóór screening en/of genezen na 3 maanden behandeling.
• Ongecontroleerde bloedingen