Studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til VIT-2763 (Vamifeport) hos personer med sigdcellesykdom (ViSionSerenity)
27. januar 2025 oppdatert av: Vifor (International) Inc.
En fase 2a, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, effekt- og sikkerhetsstudie av flere doser av VIT-2763 hos personer med sigdcellesykdom
Hensikten med denne studien er å undersøke effekten av VIT-2763 på markører for hemolyse (nedbrytning i røde blodlegemer) ved sigdcellesykdom (SCD).
Sikkerheten, toleransen og de kliniske fordelaktige effektene av VIT-2763 for behandling av SCD blir også utforsket.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Detaljert beskrivelse
Ved randomisering/baseline blir deltakerne randomisert inn i 3 VIT-2763 dosegrupper for å motta enten 60 mg to ganger daglig (BID) (Kohort 1), eller 120 mg BID (Kohort 2), eller 120 mg 3 ganger daglig (TID) (Kohort) 3) og 2 placebogrupper (BID, Cohort 4a eller TID, Cohort 4b).
Forventet varighet av pasientdeltakelse er maksimalt 16 uker, inkludert en screeningperiode uten behandling på inntil 4 uker, og 8 ukers behandlingsperiode, og en 4-ukers sikkerhetsoppfølgingsperiode.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
25
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233-2110
- Investigator Site 709
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90027
- Investigator Site 708
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Investigator Site 713
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Forente stater, 33023
- Investigator Site 706
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
- Investigator Site 703
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Forente stater, 27834
- Investigator Site 701
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
- Investigator Site 711
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
- Investigator Site 702
-
-
-
-
-
Colombes, Frankrike, 92700
- Investigator Site 801
-
Lyon, Frankrike, 690003
- Investigator Site 802
-
-
-
-
-
Athens, Hellas, 11527
- Investigator Site 305
-
Athens, Hellas, GR-11527
- Investigator site 301
-
Patra, Hellas
- Investigator Site 302
-
-
-
-
-
Baabda, Libanon
- Investigator site 101
-
Beirut, Libanon
- Investigator site 102
-
Tripoli, Libanon
- Investigator site 103
-
-
-
-
-
Liverpool, Storbritannia, L9 7AL
- Investigator Site 606
-
London, Storbritannia, SE59RS
- Investigator Site 603
-
London, Storbritannia, W12 0HS
- Investigator Site 608
-
London, Storbritannia
- Investigator Site 601
-
London, Storbritannia
- Investigator Site 605
-
Manchester, Storbritannia, M13 9WL
- Investigator Site 607
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 60 år (Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner med bekreftet diagnose av SCD, inkludert HbS/S- eller HbS/βT0-genotype.
- Personer som hadde minst 1 og ikke mer enn 10 vaso-okklusive kriser (VOC) episoder rapporterte innen 12 måneder før screening.
- Kroppsvekt ≥40 kg og ≤120 kg ved screening og baseline.
- Pasienter på samtidig hydroksyurea må ha en stabil dose (mg/kg) i ≥3 måneder før screening besøk V1
- Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder, må ha negativ graviditet, må ha sluttet å amme fra første dose, og må enten forplikte seg til ekte avholdenhet fra heteroseksuell kontakt eller må være villige til å bruke tilstrekkelige prevensjonsmidler.
- Mannlige forsøkspersoner må praktisere ekte avholdenhet eller samtykke i å bruke kondom under seksuell kontakt med en gravid kvinne eller en kvinne i fertil alder
Ekskluderingskriterier:
- Hb-nivå <6,0 g/dl eller >10,4 g/dl for kvinnelige deltakere og >11,0 g/dl for mannlige deltakere, ved screening Visit V1
- Etter å ha mottatt transfusjonsterapi for røde blodlegemer (RBC) innen 4 uker før screening, eller pågående eller planlagt RBC-transfusjonsterapi i løpet av studien
- Lave nivåer av ferritin eller transferrinmetning eller total jernbindingskapasitet ved screening
- Personer som ble innlagt på sykehus for SCD-relaterte hendelser innen 14 dager før screeningbesøket
- Kronisk leversykdom eller historie med levercirrhose og/eller høye nivåer av alaninaminotransferase eller aspartataminotransferase ved baseline
- Lav estimert glomerulær filtrasjonshastighet og/eller betydelig høyt urinalbumin/kreatinin-forhold ved screening eller ved kronisk dialyse.
- Nydiagnostisert folatmangelanemi, som anses som klinisk relevant av etterforskeren ved screening
- Enhver historie eller klinisk viktig funn av hjerte- eller lungesykdommer
- Familiehistorie med lang-QT-syndrom eller plutselig død uten en forutgående diagnose av en tilstand som kan være årsak til plutselig død
- Klinisk signifikant bakteriell, sopp-, parasittisk- eller virusinfeksjon som krever behandling. Merk: Et emne som oppfyller dette kriteriet bør utsette screening og/eller påmelding i minst 2 uker, eller hvis det er ekskludert kan det screenes på nytt på et senere tidspunkt.
- Samtidig bruk av visse hormonelle prevensjonsmidler som definert i studieprotokollen er ikke tillatt innen 4 uker før screening og inntil 1 måned etter slutten av studien og bruk av kun progesteron hormonell prevensjon som eneste tiltak for å forhindre graviditet.
- Gravide eller kvinner som for tiden ammer.
- Anamnese eller kjente samtidige solide svulster og/eller hematologiske maligniteter med mindre de er forsvunnet i løpet av de ≥ 2 siste årene, bortsett fra basal- eller plateepitelkarsinom i huden, karsinom in situ i livmorhalsen eller brystet, tilfeldige histologiske funn av prostatakreft
- Kan ikke ta og absorbere orale medisiner
- Akutt magesår eller duodenalsår de siste 6 månedene før screening og/eller leget etter 3 måneders behandling.
- Ukontrollerte blødninger
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Kohort 1
Deltakerne får VIT-2763 60 mg, to ganger daglig i 8 uker.
|
Deltakerne får 2 kapsler med VIT-2763 30 mg om morgenen og om kvelden, i 8 uker. Kapsler skal tas oralt.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Kohort 2
Deltakerne får VIT-2763 120 mg, to ganger daglig i 8 uker.
|
Deltakerne får 2 kapsler med VIT-2763 60 mg om morgenen og om kvelden, i 8 uker. Kapsler skal tas oralt.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Kohort 3
Deltakerne får VIT-2763 120 mg, tre ganger daglig i 8 uker.
|
Deltakerne får 2 kapsler med VIT-2763 60 mg morgen, ettermiddag og kveld i 8 uker. Kapsler skal tas oralt.
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Kohort 4a
Deltakerne får placebo, to ganger daglig i 8 uker.
|
Deltakerne får 2 kapsler med placebo om morgenen og om kvelden, i 8 uker. Kapsler skal tas oralt. |
|
Placebo komparator: Kohort 4b
Deltakerne får placebo tre ganger daglig i 8 uker.
|
Deltakerne får 2 kapsler med placebo om morgenen, på ettermiddagen og om kvelden, i 8 uker. Kapsler skal tas oralt. |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline i hemolysemarkør (indirekte bilirubin)
Tidsramme: Baseline og etter 8 ukers behandling
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline i hemolysemarkører ble målt ved reduksjon av indirekte bilirubin.
|
Baseline og etter 8 ukers behandling
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline i hemolysemarkør (direkte og total bilirubin)
Tidsramme: Baseline og etter 8 ukers behandling
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline i hemolysemarkører ble målt ved direkte og total bilirubin.
|
Baseline og etter 8 ukers behandling
|
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline i hemolysemarkør (laktatdehydrogenase)
Tidsramme: Baseline og etter 8 ukers behandling
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline i hemolysemarkører ble målt ved laktatdehydrogenase.
|
Baseline og etter 8 ukers behandling
|
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline i hemolysemarkør (kalium)
Tidsramme: Baseline og etter 8 ukers behandling
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline i hemolysemarkører ble målt ved kalium.
|
Baseline og etter 8 ukers behandling
|
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline i hemolysemarkør (hemoglobin og haptoglobin)
Tidsramme: Baseline og etter 8 ukers behandling
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline i hemolysemarkører ble målt ved hemoglobin og haptoglobin.
|
Baseline og etter 8 ukers behandling
|
|
Antall deltakere med behandlingsoppførende bivirkninger (TEAE), TEAE
Tidsramme: Fra første dose studiemedisin opp til 12 uker
|
TEAE ble definert som bivirkninger (AE) med en begynnelsesdato senere eller på samme dato som First Investigational Medicinal Product (IMP) inntak.
Alvorlighetsgraderingen ble bestemt i henhold til de vanlige terminologikriteriene for AE-er, der de felles terminologikriteriene karakterer er relatert til alvorlighetsgrad som følger: Grad 1: Mild, grad 2: Moderat, grad 3: alvorlig, grad 4: Livstruende og grad 5 : Død.
|
Fra første dose studiemedisin opp til 12 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Ricardo Hermosilla, PhD, Vifor (International) Inc.
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
18. november 2021
Primær fullføring (Faktiske)
7. mars 2024
Studiet fullført (Faktiske)
7. mars 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
23. mars 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
23. mars 2021
Først lagt ut (Faktiske)
26. mars 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. mars 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
27. januar 2025
Sist bekreftet
1. januar 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- VIT-2763-SCD-202
- 2020-005072-34 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .