Studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til VIT-2763 (Vamifeport) hos personer med sigdcellesykdom (ViSionSerenity)

Inklusjonskriterier:

• Mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner med bekreftet diagnose av SCD, inkludert HbS/S- eller HbS/βT0-genotype.
• Personer som hadde minst 1 og ikke mer enn 10 vaso-okklusive kriser (VOC) episoder rapporterte innen 12 måneder før screening.
• Kroppsvekt ≥40 kg og ≤120 kg ved screening og baseline.
• Pasienter på samtidig hydroksyurea må ha en stabil dose (mg/kg) i ≥3 måneder før screening besøk V1
• Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder, må ha negativ graviditet, må ha sluttet å amme fra første dose, og må enten forplikte seg til ekte avholdenhet fra heteroseksuell kontakt eller må være villige til å bruke tilstrekkelige prevensjonsmidler.
• Mannlige forsøkspersoner må praktisere ekte avholdenhet eller samtykke i å bruke kondom under seksuell kontakt med en gravid kvinne eller en kvinne i fertil alder

Ekskluderingskriterier:

• Hb-nivå <6,0 g/dl eller >10,4 g/dl for kvinnelige deltakere og >11,0 g/dl for mannlige deltakere, ved screening Visit V1
• Etter å ha mottatt transfusjonsterapi for røde blodlegemer (RBC) innen 4 uker før screening, eller pågående eller planlagt RBC-transfusjonsterapi i løpet av studien
• Lave nivåer av ferritin eller transferrinmetning eller total jernbindingskapasitet ved screening
• Personer som ble innlagt på sykehus for SCD-relaterte hendelser innen 14 dager før screeningbesøket
• Kronisk leversykdom eller historie med levercirrhose og/eller høye nivåer av alaninaminotransferase eller aspartataminotransferase ved baseline
• Lav estimert glomerulær filtrasjonshastighet og/eller betydelig høyt urinalbumin/kreatinin-forhold ved screening eller ved kronisk dialyse.
• Nydiagnostisert folatmangelanemi, som anses som klinisk relevant av etterforskeren ved screening
• Enhver historie eller klinisk viktig funn av hjerte- eller lungesykdommer
• Familiehistorie med lang-QT-syndrom eller plutselig død uten en forutgående diagnose av en tilstand som kan være årsak til plutselig død
• Klinisk signifikant bakteriell, sopp-, parasittisk- eller virusinfeksjon som krever behandling. Merk: Et emne som oppfyller dette kriteriet bør utsette screening og/eller påmelding i minst 2 uker, eller hvis det er ekskludert kan det screenes på nytt på et senere tidspunkt.
• Samtidig bruk av visse hormonelle prevensjonsmidler som definert i studieprotokollen er ikke tillatt innen 4 uker før screening og inntil 1 måned etter slutten av studien og bruk av kun progesteron hormonell prevensjon som eneste tiltak for å forhindre graviditet.
• Gravide eller kvinner som for tiden ammer.
• Anamnese eller kjente samtidige solide svulster og/eller hematologiske maligniteter med mindre de er forsvunnet i løpet av de ≥ 2 siste årene, bortsett fra basal- eller plateepitelkarsinom i huden, karsinom in situ i livmorhalsen eller brystet, tilfeldige histologiske funn av prostatakreft
• Kan ikke ta og absorbere orale medisiner
• Akutt magesår eller duodenalsår de siste 6 månedene før screening og/eller leget etter 3 måneders behandling.
• Ukontrollerte blødninger