Estudo para avaliar a eficácia e segurança do VIT-2763 (Vamifeport) em indivíduos com doença falciforme (ViSionSerenity)
27 de janeiro de 2025 atualizado por: Vifor (International) Inc.
Estudo de Fase 2a, Duplo-cego, Randomizado, Controlado por Placebo, Eficácia e Segurança de Múltiplas Doses de VIT-2763 em Indivíduos com Doença Falciforme
O objetivo deste estudo é investigar o efeito de VIT-2763 em marcadores de hemólise (quebra de glóbulos vermelhos) na doença falciforme (SCD).
A segurança, tolerabilidade e efeitos clínicos benéficos do VIT-2763 para o tratamento de SCD também são explorados.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Descrição detalhada
Na randomização/linha de base, os participantes são randomizados em 3 grupos de dose de VIT-2763 para receber 60 mg duas vezes ao dia (BID) (Coorte 1) ou 120 mg BID (Coorte 2) ou 120 mg 3 vezes ao dia (TID) (Coorte 3) e 2 grupos de placebo (BID, Coorte 4a ou TID, Coorte 4b).
A duração esperada da participação do paciente é de no máximo 16 semanas, incluindo um período de triagem sem tratamento de até 4 semanas, um período de tratamento de 8 semanas e um período de acompanhamento de segurança de 4 semanas.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
25
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233-2110
- Investigator Site 709
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Investigator Site 708
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Investigator Site 713
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Florida
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Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33023
- Investigator Site 706
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Investigator Site 703
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North Carolina
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Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
- Investigator Site 701
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Investigator Site 711
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Investigator Site 702
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Colombes, França, 92700
- Investigator Site 801
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Lyon, França, 690003
- Investigator Site 802
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Athens, Grécia, 11527
- Investigator Site 305
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Athens, Grécia, GR-11527
- Investigator site 301
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Patra, Grécia
- Investigator Site 302
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Baabda, Líbano
- Investigator site 101
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Beirut, Líbano
- Investigator site 102
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Tripoli, Líbano
- Investigator site 103
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Liverpool, Reino Unido, L9 7AL
- Investigator Site 606
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London, Reino Unido, SE59RS
- Investigator Site 603
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London, Reino Unido, W12 0HS
- Investigator Site 608
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London, Reino Unido
- Investigator Site 601
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London, Reino Unido
- Investigator Site 605
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Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Investigator Site 607
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 60 anos (Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos do sexo masculino ou feminino com diagnóstico confirmado de SCD, incluindo genótipo HbS/S ou HbS/βT0.
- Indivíduos que tiveram pelo menos 1 e não mais de 10 episódios de crises vaso-oclusivas (VOC) relatados dentro de 12 meses antes da triagem.
- Peso corporal ≥40 kg e ≤120 kg na triagem e no início do estudo.
- Indivíduos em uso concomitante de hidroxiureia devem estar em uma dose estável (mg/kg) por ≥3 meses antes da triagem Visita V1
- Indivíduos do sexo feminino com potencial para engravidar, devem ter gravidez negativa, devem ter parado de amamentar desde a primeira dose e devem se comprometer com a verdadeira abstinência de contato heterossexual ou devem estar dispostos a usar precauções contraceptivas adequadas.
- Indivíduos do sexo masculino devem praticar abstinência verdadeira ou concordar em usar preservativo durante o contato sexual com uma mulher grávida ou em idade fértil
Critério de exclusão:
- Nível de Hb <6,0 g/dl ou >10,4 g/dl para participantes do sexo feminino e >11,0 g/dl para participantes do sexo masculino, na triagem Visita V1
- Ter recebido terapia de transfusão de glóbulos vermelhos (RBC) dentro de 4 semanas antes da triagem, ou terapia de transfusão de hemácias em andamento ou planejada durante o curso do estudo
- Baixos níveis de ferritina ou saturação de transferrina ou capacidade total de ligação de ferro na triagem
- Sujeitos sendo hospitalizados por eventos relacionados a SCD dentro de 14 dias antes da visita de triagem
- Doença hepática crônica ou história de cirrose hepática e/ou altos níveis de alanina aminotransferase ou aspartato aminotransferase no início do estudo
- Taxa de filtração glomerular estimada baixa e/ou relação albumina/creatinina urinária significativamente alta na triagem ou em diálise crônica.
- Anemia por deficiência de folato recém-diagnosticada, que é considerada clinicamente relevante pelo investigador na triagem
- Qualquer história ou achado clinicamente importante de distúrbios cardíacos ou pulmonares
- História familiar de síndrome do QT longo ou morte súbita sem um diagnóstico anterior de uma condição que poderia ser causa de morte súbita
- Infecção bacteriana, fúngica, parasitária ou viral clinicamente significativa que requer terapia. Nota: Um indivíduo que atenda a este critério deve atrasar a triagem e/ou inscrição por no mínimo 2 semanas ou, se excluído, pode ser triado novamente em um momento posterior.
- O uso concomitante de certos contraceptivos hormonais, conforme definido no protocolo do estudo, não é permitido dentro de 4 semanas antes da triagem e até 1 mês após o final do estudo e o uso de contracepção hormonal apenas com progesterona como única medida para prevenir a gravidez.
- Grávidas ou mulheres que estão amamentando.
- História ou tumores sólidos concomitantes conhecidos e/ou malignidades hematológicas, a menos que resolvidos nos últimos ≥2 anos, exceto para carcinoma de células basais ou escamosas da pele, carcinoma in situ do colo do útero ou da mama, achado histológico incidental de câncer de próstata
- Incapaz de tomar e absorver medicamentos orais
- Úlcera péptica aguda ou úlcera duodenal nos últimos 6 meses antes da triagem e/ou cicatrizada após 3 meses de tratamento.
- hemorragias descontroladas
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Coorte 1
Os participantes receberam VIT-2763 60 mg, duas vezes ao dia durante 8 semanas.
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Os participantes recebem 2 cápsulas de VIT-2763 30 mg pela manhã e à noite, durante 8 semanas. As cápsulas devem ser tomadas por via oral.
Outros nomes:
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Experimental: Coorte 2
Os participantes recebem VIT-2763 120 mg, duas vezes ao dia durante 8 semanas.
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Os participantes recebem 2 cápsulas de VIT-2763 60 mg pela manhã e à noite, durante 8 semanas. As cápsulas devem ser tomadas por via oral.
Outros nomes:
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Experimental: Coorte 3
Os participantes receberam VIT-2763 120 mg, três vezes ao dia durante 8 semanas.
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Os participantes recebem 2 cápsulas de VIT-2763 60 mg pela manhã, à tarde e à noite por 8 semanas. As cápsulas devem ser tomadas por via oral.
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Coorte 4a
Os participantes recebem um placebo, duas vezes por dia durante 8 semanas.
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Os participantes recebem 2 cápsulas de placebo pela manhã e à noite, durante 8 semanas. As cápsulas devem ser tomadas por via oral. |
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Comparador de Placebo: Coorte 4b
Os participantes recebem um placebo, três vezes ao dia durante 8 semanas.
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Os participantes recebem 2 cápsulas de Placebo pela manhã, à tarde e à noite, durante 8 semanas. As cápsulas devem ser tomadas por via oral. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança média da linha de base no marcador de hemólise (bilirrubina indireta)
Prazo: Linha de base e após 8 semanas de tratamento
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A mudança média da linha de base nos marcadores de hemólise foi medida pela redução da bilirrubina indireta.
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Linha de base e após 8 semanas de tratamento
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança média da linha de base no marcador de hemólise (bilirrubina direta e total)
Prazo: Linha de base e após 8 semanas de tratamento
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A mudança média da linha de base nos marcadores de hemólise foi medida por bilirrubina direta e total.
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Linha de base e após 8 semanas de tratamento
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Mudança média da linha de base no marcador de hemólise (lactato desidrogenase)
Prazo: Linha de base e após 8 semanas de tratamento
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A mudança média da linha de base nos marcadores de hemólise foi medida por lactato desidrogenase.
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Linha de base e após 8 semanas de tratamento
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Mudança média da linha de base no marcador de hemólise (potássio)
Prazo: Linha de base e após 8 semanas de tratamento
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A mudança média da linha de base nos marcadores de hemólise foi medida pelo potássio.
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Linha de base e após 8 semanas de tratamento
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Mudança média da linha de base no marcador de hemólise (hemoglobina e haptoglobina)
Prazo: Linha de base e após 8 semanas de tratamento
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A mudança média da linha de base nos marcadores de hemólise foi medida por hemoglobina e haptoglobina.
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Linha de base e após 8 semanas de tratamento
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Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAES), TEAES relacionados ao IMP e pela gravidade dos chá
Prazo: Da primeira dose de estudo de estudo até 12 semanas
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Os TEAEs foram definidos como eventos adversos (EAs) com uma data de início mais tarde ou na mesma data que a primeira ingestão de medicamentos de investigação (IMP).
A classificação da gravidade foi determinada de acordo com os critérios de terminologia comum para os AES, onde os graus de critérios de terminologia comuns se referem à gravidade da seguinte maneira: Grau 1: Mild, Grau 2: Moderado, Grau 3: Grave, grau 4: com risco de vida e grau 5 : Morte.
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Da primeira dose de estudo de estudo até 12 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Ricardo Hermosilla, PhD, Vifor (International) Inc.
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
18 de novembro de 2021
Conclusão Primária (Real)
7 de março de 2024
Conclusão do estudo (Real)
7 de março de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
23 de março de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
23 de março de 2021
Primeira postagem (Real)
26 de março de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de março de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
27 de janeiro de 2025
Última verificação
1 de janeiro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- VIT-2763-SCD-202
- 2020-005072-34 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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