Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti VIT-2763 (Vamifeport) u subjektů se srpkovitou anémií (ViSionSerenity)

27. ledna 2025 aktualizováno: Vifor (International) Inc.

Fáze 2a, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie účinnosti a bezpečnosti více dávek VIT-2763 u pacientů se srpkovitou anémií

Účelem této studie je prozkoumat účinek VIT-2763 na markery hemolýzy (rozpad v červených krvinkách) u srpkovité anémie (SCD). Bezpečnost, snášenlivost a klinicky příznivé účinky VIT-2763 pro léčbu SCD jsou také zkoumány.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Při randomizaci/výchozím stavu jsou účastníci randomizováni do 3 dávkových skupin VIT-2763, aby dostávali buď 60 mg dvakrát denně (BID) (Kohorta 1), nebo 120 mg BID (Kohorta 2), nebo 120 mg 3krát denně (TID) (Kohorta 3) a 2 placebo skupiny (BID, kohorta 4a nebo TID, kohorta 4b).

Očekávaná délka účasti pacienta je maximálně 16 týdnů, včetně období neléčebného screeningu v délce až 4 týdnů a 8týdenního období léčby a 4týdenního období sledování bezpečnosti.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

25

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Colombes, Francie, 92700
        • Investigator Site 801
      • Lyon, Francie, 690003
        • Investigator Site 802
  • Libanon
      • Baabda, Libanon
        • Investigator site 101
      • Beirut, Libanon
        • Investigator site 102
      • Tripoli, Libanon
        • Investigator site 103
  • Spojené království
      • Liverpool, Spojené království, L9 7AL
        • Investigator Site 606
      • London, Spojené království, SE59RS
        • Investigator Site 603
      • London, Spojené království, W12 0HS
        • Investigator Site 608
      • London, Spojené království
        • Investigator Site 601
      • London, Spojené království
        • Investigator Site 605
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Investigator Site 607
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233-2110
        • Investigator Site 709
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Investigator Site 708
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Investigator Site 713
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Spojené státy, 33023
        • Investigator Site 706
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Investigator Site 703
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • Investigator Site 701
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Investigator Site 711
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Investigator Site 702
  • Řecko
      • Athens, Řecko, 11527
        • Investigator Site 305
      • Athens, Řecko, GR-11527
        • Investigator site 301
      • Patra, Řecko
        • Investigator Site 302

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 60 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži nebo ženy s potvrzenou diagnózou SCD, včetně genotypu HbS/S nebo HbS/βT0.
  • Jedinci, kteří měli alespoň 1 a ne více než 10 epizod vazookluzivních krizí (VOC), hlášených během 12 měsíců před screeningem.
  • Tělesná hmotnost ≥ 40 kg a ≤ 120 kg při screeningu a výchozí hodnotě.
  • Subjekty současně užívající hydroxymočovinu musí mít stabilní dávku (mg/kg) po dobu ≥ 3 měsíců před screeningem Návštěva V1
  • Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenství, musí přestat kojit od první dávky a musí se buď zavázat ke skutečné abstinenci od heterosexuálního kontaktu, nebo musí být ochotny používat adekvátní antikoncepční opatření.
  • Muži musí praktikovat skutečnou abstinenci nebo souhlasit s používáním kondomu během sexuálního kontaktu s těhotnou ženou nebo ženou ve fertilním věku

Kritéria vyloučení:

  • Hladina Hb <6,0 g/dl nebo >10,4 g/dl pro ženy a >11,0 g/dl pro mužské účastníky, při screeningu Návštěva V1
  • Absolvování transfuzní terapie červených krvinek (RBC) během 4 týdnů před screeningem nebo probíhající nebo plánovaná transfuzní terapie červených krvinek v průběhu studie
  • Nízké hladiny saturace feritinu nebo transferinu nebo celková kapacita vázat železo při screeningu
  • Subjekty hospitalizované pro příhody související s SCD během 14 dnů před screeningovou návštěvou
  • Chronické onemocnění jater nebo cirhóza jater v anamnéze a/nebo vysoké hladiny alaninaminotransferázy nebo aspartátaminotransferázy na počátku
  • Nízká odhadovaná rychlost glomerulární filtrace a/nebo významně vysoký poměr albumin/kreatinin v moči při screeningu nebo na chronické dialýze.
  • Nově diagnostikovaná anémie z nedostatku folátu, kterou zkoušející při screeningu považuje za klinicky relevantní
  • Jakákoli anamnéza nebo klinicky významný nález srdečních nebo plicních poruch
  • Rodinná anamnéza syndromu dlouhého QT intervalu nebo náhlé smrti bez předchozí diagnózy stavu, který by mohl být příčinou náhlé smrti
  • Klinicky významná bakteriální, plísňová, parazitární nebo virová infekce, která vyžaduje terapii. Poznámka: Subjekt splňující toto kritérium by měl odložit screening a/nebo zápis minimálně o 2 týdny, nebo pokud je vyloučen, může být znovu vyšetřen později.
  • Současné užívání určitých hormonálních kontraceptiv, jak je definováno v protokolu studie, není povoleno během 4 týdnů před screeningem a do 1 měsíce po ukončení studie a používání pouze progesteronové hormonální antikoncepce jako jediného opatření k prevenci těhotenství.
  • Těhotné nebo kojící ženy.
  • Anamnéza nebo známé souběžné solidní nádory a/nebo hematologické malignity, pokud se nevyřešily v posledních ≥ 2 letech, s výjimkou bazaliomu nebo spinocelulárního karcinomu kůže, karcinomu in situ děložního čípku nebo prsu, náhodný histologický nález rakoviny prostaty
  • Není schopen přijímat a vstřebávat perorální léky
  • Akutní peptický žaludeční nebo duodenální vřed v předchozích 6 měsících před screeningem a/nebo zhojený po 3 měsících léčby.
  • Nekontrolované krvácení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1
Účastníci dostávají VIT-2763 60 mg dvakrát denně po dobu 8 týdnů.
Lék: VIT-2763 120 mg

Účastníci dostávají 2 kapsle VIT-2763 30 mg ráno a večer po dobu 8 týdnů.

Kapsle se užívají perorálně.

Ostatní jména:
  • Vamifeport
Experimentální: Kohorta 2
Účastníci dostávají VIT-2763 120 mg dvakrát denně po dobu 8 týdnů.
Lék: VIT-2763 240 mg

Účastníci dostávají 2 kapsle VIT-2763 60 mg ráno a večer po dobu 8 týdnů.

Kapsle se užívají perorálně.

Ostatní jména:
  • Vamifeport
Experimentální: Kohorta 3
Účastníci dostávají VIT-2763 120 mg třikrát denně po dobu 8 týdnů.
Lék: VIT-2763 360 mg

Účastníci dostávají 2 kapsle VIT-2763 60 mg ráno, odpoledne a večer po dobu 8 týdnů.

Kapsle se užívají perorálně.

Ostatní jména:
  • Vamifeport
Komparátor placeba: Kohorta 4a
Účastníci dostávají placebo dvakrát denně po dobu 8 týdnů.
Lék: Placebo BID

Účastníci dostávají 2 kapsle placeba ráno a večer po dobu 8 týdnů.

Kapsle se užívají perorálně.
Komparátor placeba: Kohorta 4b
Účastníci dostávají placebo třikrát denně po dobu 8 týdnů.
Lék: Placebo TID

Účastníci dostávají 2 kapsle placeba ráno, odpoledne a večer po dobu 8 týdnů.

Kapsle se užívají perorálně.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná změna z základní linie v hemolytické markeru (nepřímý bilirubin)
Časové okno: Základní a po 8 týdnech léčby
Průměrná změna z výchozí hodnoty u hemolýzských markerů byla měřena redukcí nepřímého bilirubinu.
Základní a po 8 týdnech léčby

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná změna z výchozí hodnoty v hemolytické markeru (přímý a celkový bilirubin)
Časové okno: Základní a po 8 týdnech léčby
Průměrná změna z základní linie u hemolytických markerů byla měřena přímým a celkovým bilirubinem.
Základní a po 8 týdnech léčby
Průměrná změna z základní linie v hemolytické markeru (laktát dehydrogenáza)
Časové okno: Základní a po 8 týdnech léčby
Průměrná změna z základní linie u hemolytických markerů byla měřena laktát dehydrogenázou.
Základní a po 8 týdnech léčby
Průměrná změna z výchozí hodnoty v hemolytickém markeru (draslík)
Časové okno: Základní a po 8 týdnech léčby
Průměrná změna z výchozí hodnoty u hemolýzských markerů byla měřena draslíkem.
Základní a po 8 týdnech léčby
Průměrná změna z základní linie v hemolytické markeru (hemoglobin a haptoglobin)
Časové okno: Základní a po 8 týdnech léčby
Průměrná změna z výchozí hodnoty u hemolýzských markerů byla měřena hemoglobinem a haptoglobinem.
Základní a po 8 týdnech léčby
Počet účastníků s nepříznivými účinky (čaje), čaje související s IMP a závažností čaje
Časové okno: Od první dávky studijního léčiva do 12 týdnů
Čajky byly definovány jako nežádoucí účinky (AES) s datem nástupu později nebo ve stejném datu jako první vyšetřovací léčivý produkt (IMP). Snížení závažnosti bylo stanoveno podle běžných terminologických kritérií pro AES, kde se společná třída terminologie vztahují k závažnosti takto: 1. stupeň: mírný, stupeň 2: Mírný, stupeň 3: závažný, 4: Život ohrožující a 5 : Smrt.
Od první dávky studijního léčiva do 12 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vifor (International) Inc.

Spolupracovníci

Fortrea

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Ricardo Hermosilla, PhD, Vifor (International) Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. listopadu 2021

Primární dokončení (Aktuální)

7. března 2024

Dokončení studie (Aktuální)

7. března 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. března 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. března 2021

První zveřejněno (Aktuální)

26. března 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. ledna 2025

Naposledy ověřeno

1. ledna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VIT-2763-SCD-202
  • 2020-005072-34 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na VIT-2763 120 mg

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Jordan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit