Studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti VIT-2763 (Vamifeport) u subjektů se srpkovitou anémií (ViSionSerenity)

Kritéria pro zařazení:

• Muži nebo ženy s potvrzenou diagnózou SCD, včetně genotypu HbS/S nebo HbS/βT0.
• Jedinci, kteří měli alespoň 1 a ne více než 10 epizod vazookluzivních krizí (VOC), hlášených během 12 měsíců před screeningem.
• Tělesná hmotnost ≥ 40 kg a ≤ 120 kg při screeningu a výchozí hodnotě.
• Subjekty současně užívající hydroxymočovinu musí mít stabilní dávku (mg/kg) po dobu ≥ 3 měsíců před screeningem Návštěva V1
• Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenství, musí přestat kojit od první dávky a musí se buď zavázat ke skutečné abstinenci od heterosexuálního kontaktu, nebo musí být ochotny používat adekvátní antikoncepční opatření.
• Muži musí praktikovat skutečnou abstinenci nebo souhlasit s používáním kondomu během sexuálního kontaktu s těhotnou ženou nebo ženou ve fertilním věku

Kritéria vyloučení:

• Hladina Hb <6,0 g/dl nebo >10,4 g/dl pro ženy a >11,0 g/dl pro mužské účastníky, při screeningu Návštěva V1
• Absolvování transfuzní terapie červených krvinek (RBC) během 4 týdnů před screeningem nebo probíhající nebo plánovaná transfuzní terapie červených krvinek v průběhu studie
• Nízké hladiny saturace feritinu nebo transferinu nebo celková kapacita vázat železo při screeningu
• Subjekty hospitalizované pro příhody související s SCD během 14 dnů před screeningovou návštěvou
• Chronické onemocnění jater nebo cirhóza jater v anamnéze a/nebo vysoké hladiny alaninaminotransferázy nebo aspartátaminotransferázy na počátku
• Nízká odhadovaná rychlost glomerulární filtrace a/nebo významně vysoký poměr albumin/kreatinin v moči při screeningu nebo na chronické dialýze.
• Nově diagnostikovaná anémie z nedostatku folátu, kterou zkoušející při screeningu považuje za klinicky relevantní
• Jakákoli anamnéza nebo klinicky významný nález srdečních nebo plicních poruch
• Rodinná anamnéza syndromu dlouhého QT intervalu nebo náhlé smrti bez předchozí diagnózy stavu, který by mohl být příčinou náhlé smrti
• Klinicky významná bakteriální, plísňová, parazitární nebo virová infekce, která vyžaduje terapii. Poznámka: Subjekt splňující toto kritérium by měl odložit screening a/nebo zápis minimálně o 2 týdny, nebo pokud je vyloučen, může být znovu vyšetřen později.
• Současné užívání určitých hormonálních kontraceptiv, jak je definováno v protokolu studie, není povoleno během 4 týdnů před screeningem a do 1 měsíce po ukončení studie a používání pouze progesteronové hormonální antikoncepce jako jediného opatření k prevenci těhotenství.
• Těhotné nebo kojící ženy.
• Anamnéza nebo známé souběžné solidní nádory a/nebo hematologické malignity, pokud se nevyřešily v posledních ≥ 2 letech, s výjimkou bazaliomu nebo spinocelulárního karcinomu kůže, karcinomu in situ děložního čípku nebo prsu, náhodný histologický nález rakoviny prostaty
• Není schopen přijímat a vstřebávat perorální léky
• Akutní peptický žaludeční nebo duodenální vřed v předchozích 6 měsících před screeningem a/nebo zhojený po 3 měsících léčby.
• Nekontrolované krvácení