Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von VIT-2763 (Vamifeport) bei Patienten mit Sichelzellanämie (ViSionSerenity)

Einschlusskriterien:

• Männliche oder weibliche Probanden mit bestätigter SCD-Diagnose, einschließlich HbS/S- oder HbS/βT0-Genotyp.
• Probanden, die mindestens 1 und nicht mehr als 10 vasookklusive Krisen (VOC)-Episoden hatten, die innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening gemeldet wurden.
• Körpergewicht ≥40 kg und ≤120 kg bei Screening und Baseline.
• Patienten, die gleichzeitig Hydroxyharnstoff erhalten, müssen vor dem Screening-Besuch V1 für ≥ 3 Monate eine stabile Dosis (mg/kg) erhalten
• Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter müssen eine negative Schwangerschaft haben, ab der ersten Dosis mit dem Stillen aufgehört haben und sich entweder zu einer echten Abstinenz von heterosexuellen Kontakten verpflichten oder bereit sein, angemessene Verhütungsmaßnahmen anzuwenden.
• Männliche Probanden müssen echte Abstinenz üben oder sich bereit erklären, beim sexuellen Kontakt mit einer schwangeren Frau oder einer Frau im gebärfähigen Alter ein Kondom zu verwenden

Ausschlusskriterien:

• Hb-Wert < 6,0 g/dl oder > 10,4 g/dl für weibliche Teilnehmer und > 11,0 g/dl für männliche Teilnehmer beim Screening-Besuch V1
• Erhaltene Erythrozyten-Transfusionstherapie innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening oder laufende oder geplante Erythrozyten-Transfusionstherapie während des Studienverlaufs
• Geringe Ferritin- oder Transferrinsättigung oder Gesamteisenbindungskapazität beim Screening
• Probanden, die innerhalb von 14 Tagen vor dem Screening-Besuch wegen SCD-bedingter Ereignisse ins Krankenhaus eingeliefert werden
• Chronische Lebererkrankung oder Leberzirrhose in der Vorgeschichte und/oder hohe Werte von Alaninaminotransferase oder Aspartataminotransferase zu Studienbeginn
• Niedrige geschätzte glomeruläre Filtrationsrate und/oder signifikant hohes Albumin/Kreatinin-Verhältnis im Urin beim Screening oder bei chronischer Dialyse.
• Neu diagnostizierte Folatmangelanämie, die vom Prüfarzt beim Screening als klinisch relevant erachtet wird
• Jede Anamnese oder klinisch bedeutsamer Befund von Herz- oder Lungenerkrankungen
• Familienanamnese mit Long-QT-Syndrom oder plötzlichem Tod ohne vorherige Diagnose einer Erkrankung, die den plötzlichen Tod verursachen könnte
• Klinisch signifikante bakterielle, pilzliche, parasitäre oder virale Infektion, die eine Therapie erfordert. Hinweis: Ein Proband, der dieses Kriterium erfüllt, sollte das Screening und/oder die Einschreibung um mindestens 2 Wochen verzögern oder, falls ausgeschlossen, zu einem späteren Zeitpunkt erneut gescreent werden.
• Die gleichzeitige Anwendung bestimmter hormoneller Kontrazeptiva, wie im Studienprotokoll definiert, ist innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening und bis 1 Monat nach Studienende sowie die Anwendung einer reinen hormonellen Kontrazeption mit Progesteron als einzige Maßnahme zur Schwangerschaftsverhütung nicht erlaubt.
• Schwangere oder stillende Frauen.
• Vorgeschichte oder bekannte begleitende solide Tumore und/oder hämatologische Malignome, sofern sie nicht in den ≥2 letzten Jahren abgeklungen sind, mit Ausnahme von Basal- oder Plattenepithelkarzinomen der Haut, Karzinom in situ des Gebärmutterhalses oder der Brust, histologischer Zufallsbefund von Prostatakrebs
• Orale Medikamente können nicht eingenommen und absorbiert werden
• Akute peptische Magen- oder Zwölffingerdarmgeschwüre in den letzten 6 Monaten vor dem Screening und/oder nach 3-monatiger Behandlung geheilt.
• Unkontrollierte Blutungen