重度の鎌状赤血球症を治療するための自家 CD34+ 造血幹細胞 (HbS から HbA) の遺伝子修正 (Restore)
2026年6月30日 更新者：Kamau Therapeutics
重度の鎌状赤血球症を治療するために HbS を HbA に変換するための自家 CD34+ 造血幹細胞における GPH101 の第 I/II 相試験
この試験は、重度の鎌状赤血球症と診断された約 15 人の参加者を対象とした、GPH101 の初のヒト単群非盲検第 I/II 相試験です。
主な目的は、この患者集団における治療の安全性、および予備的な有効性と薬力学的データを評価することです。
調査の概要
詳細な説明
重度の SCD と診断された参加者は、自家 HSCT 設定での骨髄破壊的コンディショニングの後、IV 注入を介して GPH101 を受け取ります。
研究の種類
介入
入学 (推定)
15
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Restore Clinical Study Support
- 電話番号：650-442-2283
- メール：RestoreStudySupport@kamautx.com
研究場所
-
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- 募集
- Children's Hospital Los Angeles
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主任研究者：
- Ashley Gray, MD
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コンタクト：
- Bridget Bailey
- 電話番号：323-361-7382
- メール：brbailey@chla.usc.edu
-
Palo Alto、California、アメリカ、94304
- 募集
- Lucile Packard Children's Hospital
-
副調査官：
- David Shyr, MD
-
コンタクト：
- Stanford Intake Team
- メール：scgt_clinical_trials_office@lists.stanford.edu
-
コンタクト：
- Kat Joseph, BSN, RN
- 電話番号：650-725-9032
- メール：kjoseph3@stanford.edu
-
主任研究者：
- May Chien, MD
-
-
Missouri
-
St Louis、Missouri、アメリカ、63110
- 募集
- Washington University
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コンタクト：
- Maggie Nash
- 電話番号：314-273-5936
- メール：nashm@wustl.edu
-
主任研究者：
- John F Dipersio, MD, PhD
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ、10032
- 募集
- Columbia University Irving Medical Center
-
主任研究者：
- Monica Bhatia, MD
-
コンタクト：
- Camila Barros
- 電話番号：212-342-3884
- メール：cb4149@cumc.columbia.edu
-
コンタクト：
- Elizabeth Shelton
- メール：eas2304@cumc.columbia.edu
-
主任研究者：
- Marcus Mapara, MD
-
New York、New York、アメリカ、10065
- 募集
- Memorial Sloan Kettering
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コンタクト：
- Maria Paes Pena
- メール：paespem@mskcc.org
-
主任研究者：
- Jaap Jan Boelens, MD, PhD
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Ohio
-
Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- 募集
- Nationwide Children's Hospital
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コンタクト：
- Lauren Rayman
- メール：lauren.rayman2@nationwidechildrens.org
-
コンタクト：
- Dalena Sanderson
- メール：Dalena.Sanderson@nationwidechildrens.org
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年～40年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 12歳以上40歳以下
- 適切な支持療法にもかかわらず、次の SCD 関連イベントの少なくとも 1 つを経験したことによって定義される重度の疾患:
- 再発性の重度のVOC（過去2年間で4回以上のエピソード）
- ACS（過去2年間に2回以上のエピソードがあり、過去1年間に少なくとも1回のエピソードがある）
- -ランスキー/カルノフスキーのパフォーマンスステータスが80以上
除外基準:
- 利用可能な 10/10 HLA 一致の兄弟ドナー
- -以前のHSCTまたは遺伝子治療
- 以前または現在の悪性疾患または骨髄増殖性疾患または重大な凝固障害または免疫不全疾患
- -臨床的に重要で活動的な細菌、ウイルス、真菌または寄生虫感染
- 分娩後の女性の妊娠または授乳
- -参加者をMDSまたはAMLのリスク増加にさらす可能性のある染色体異常/変異の存在 研究者の判断
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ヌーラセル製剤
nula-cel医薬品は、ヒト自家CRISPR-Cas9編集および鎌状変異修正HSPC製品です。
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nula-celは、骨髄破壊的コンディショニングレジメンの後にIV点滴によって投与されます
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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好中球生着に到達した患者の割合
時間枠：注入後42日
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注入後42日
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治療関連死亡率
時間枠：注入後100日
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注入後100日
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治療関連死亡率
時間枠：注入後12ヶ月
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注入後12ヶ月
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全生存
時間枠：注入後24ヶ月
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注入後24ヶ月
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AE/SAE の頻度と重症度
時間枠：注入後24ヶ月
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注入後24ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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好中球生着までの時間
時間枠：研究完了まで、注入後最大24か月
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研究完了まで、注入後最大24か月
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血小板生着までの時間
時間枠：研究完了まで、注入後最大24か月
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研究完了まで、注入後最大24か月
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末梢骨髄細胞における遺伝子修正レベルの評価
時間枠：研究完了まで、注入後最大24か月
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研究完了まで、注入後最大24か月
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総Hgbのパーセンテージとしての成人Hgbの評価
時間枠：研究完了まで、注入後最大24か月
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研究完了まで、注入後最大24か月
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総 Hgb のパーセンテージとしての HbS の評価
時間枠：研究完了まで、注入後最大24か月
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研究完了まで、注入後最大24か月
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疾患による輸血サポートなしの総Hgb
時間枠：研究完了まで、注入後最大24か月
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研究完了まで、注入後最大24か月
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SCD 適応症の年換算の赤血球 (pRBC) 輸血要件 (量と頻度) の変更
時間枠：研究完了まで、注入後最大24か月
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研究完了まで、注入後最大24か月
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重度の血管閉塞性危機（sVOC）が完全に解消された参加者の割合
時間枠：注入後 6 か月から 18 か月の経時変化
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注入後 6 か月から 18 か月の経時変化
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任意の sVOCs の発生率
時間枠：経時的に、6 か月から研究完了まで、注入後 24 か月まで
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経時的に、6 か月から研究完了まで、注入後 24 か月まで
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HbSを達成した参加者の割合
時間枠：研究完了まで、注入後最大24か月
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研究完了まで、注入後最大24か月
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ベースラインと比較したグロビン鎖発現の評価
時間枠：研究完了まで、注入後最大24か月
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研究完了まで、注入後最大24か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Matthew Porteus, MD, PhD、Kamau Therapeutics
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年11月15日
一次修了 (推定)
2026年12月31日
研究の完了 (推定)
2028年12月31日
試験登録日
最初に提出
2021年3月24日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年3月25日
最初の投稿 (実際)
2021年3月29日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月30日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- KMAU-001-001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。