Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Geenikorjaus autologisissa CD34+ hematopoieettisissa kantasoluissa (HbS:stä HbA:ksi) vaikean sirppisolutaudin hoitoon (Restore)

tiistai 30. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Kamau Therapeutics

Vaiheen I/II tutkimus GPH101:stä autologisissa CD34+ hematopoieettisissa kantasoluissa HbS:n muuntamiseksi HbA:ksi vaikean sirppisolutaudin hoitoon

Tämä tutkimus on ensimmäinen ihmisellä, yksihaarainen, avoin GPH101:n vaiheen I/II tutkimus noin 15 osallistujalla, joilla on diagnosoitu vakava sirppisolutauti. Ensisijaisena tavoitteena on arvioida hoidon turvallisuutta tässä potilasryhmässä sekä alustavia tehoa ja farmakodynaamisia tietoja.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Osallistujat, joilla on diagnosoitu vaikea SCD, saavat GPH101:tä suonensisäisenä infuusiona myeloablatiivisen hoidon jälkeen autologisessa HSCT-tilassa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

15

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Päätutkija:
          • Ashley Gray, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Rekrytointi
        • Washington University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • John F Dipersio, MD, PhD
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Rekrytointi
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Päätutkija:
          • Monica Bhatia, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Marcus Mapara, MD
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • Rekrytointi
        • Memorial Sloan Kettering
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jaap Jan Boelens, MD, PhD
    • Ohio

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 40 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • ≥12 - ≤ 40 vuotta
  • Vaikea sairaus, joka määritellään kokeneena vähintään yhden seuraavista SCD:hen liittyvistä tapahtumista asianmukaisista tukihoitotoimenpiteistä huolimatta:
  • toistuva vaikea VOC (≥ 4 jaksoa edellisten 2 vuoden aikana)
  • ACS (≥ 2 jaksoa edellisten 2 vuoden aikana ja vähintään yksi jakso viimeisen vuoden aikana)
  • Lansky/Karnofsky suorituskykytila ​​≥ 80

Poissulkemiskriteerit:

  • Saatavilla 10/10 HLA-yhteensopiva sisarusluovuttaja
  • Aikaisempi HSCT tai geeniterapia
  • Aiempi tai nykyinen maligniteetti tai myeloproliferatiivinen tai merkittävä hyytymis- tai immuunikatohäiriö
  • Kliinisesti merkittävä ja aktiivinen bakteeri-, virus-, sieni- tai loisinfektio
  • Raskaus tai imetys synnytyksen jälkeen
  • Kromosomaalisen poikkeavuuden/mutaation olemassaolo, joka voi asettaa osallistujan suurempaan MDS- tai AML-riskiin tutkijan arvion mukaan

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: nula-cel Lääkevalmiste
nula-cel Drug Product on ihmisen autologinen CRISPR-Cas9-muokattu ja sirppimutaatiokorjattu HSPC-tuote.
Geneettinen: nula-cel Lääkevalmiste
nula-cel annetaan IV-infuusiona myeloablatiivisen hoito-ohjelman jälkeen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden osuus, jotka saavuttavat neutrofiilien siirron
Aikaikkuna: 42 päivää infuusion jälkeen
42 päivää infuusion jälkeen
Hoitoon liittyvän kuolleisuuden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 100 päivää infuusion jälkeen
100 päivää infuusion jälkeen
Hoitoon liittyvän kuolleisuuden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta infuusion jälkeen
12 kuukautta infuusion jälkeen
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: 24 kuukautta infuusion jälkeen
24 kuukautta infuusion jälkeen
AE/SAE:n esiintymistiheys ja vakavuus
Aikaikkuna: 24 kuukautta infuusion jälkeen
24 kuukautta infuusion jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Aika neutrofiilien istuttamiseen
Aikaikkuna: tutkimuksen päätyttyä, enintään 24 kuukautta infuusion jälkeen
tutkimuksen päätyttyä, enintään 24 kuukautta infuusion jälkeen
Aika verihiutaleiden kiinnittymiseen
Aikaikkuna: tutkimuksen päätyttyä, enintään 24 kuukautta infuusion jälkeen
tutkimuksen päätyttyä, enintään 24 kuukautta infuusion jälkeen
Geenikorjaustasojen arviointi perifeerisissä myeloidisoluissa
Aikaikkuna: tutkimuksen päätyttyä, enintään 24 kuukautta infuusion jälkeen
tutkimuksen päätyttyä, enintään 24 kuukautta infuusion jälkeen
Aikuisten Hgb:n prosenttiosuus kokonaishgb:stä
Aikaikkuna: tutkimuksen päätyttyä, enintään 24 kuukautta infuusion jälkeen
tutkimuksen päätyttyä, enintään 24 kuukautta infuusion jälkeen
HbS:n arviointi prosentteina kokonaishgb:stä
Aikaikkuna: tutkimuksen päätyttyä, enintään 24 kuukautta infuusion jälkeen
tutkimuksen päätyttyä, enintään 24 kuukautta infuusion jälkeen
Kokonaishgb ilman sairauden indikoitua verensiirtotukea
Aikaikkuna: tutkimuksen päätyttyä, enintään 24 kuukautta infuusion jälkeen
tutkimuksen päätyttyä, enintään 24 kuukautta infuusion jälkeen
Muutos vuosittaisissa pakattujen punasolujen (pRBC) siirtotarpeissa (tilavuus ja tiheys) SCD-indikaatioissa
Aikaikkuna: tutkimuksen päätyttyä, enintään 24 kuukautta infuusion jälkeen
tutkimuksen päätyttyä, enintään 24 kuukautta infuusion jälkeen
Niiden osallistujien osuus, joiden vakavat vaso-okklusiiviset kriisit (sVOC) ovat parantuneet täydellisesti
Aikaikkuna: ajan mittaan, 6 kuukaudesta 18 kuukauteen infuusion jälkeen
ajan mittaan, 6 kuukaudesta 18 kuukauteen infuusion jälkeen
Kaikkien sVOC-yhdisteiden esiintyvyys
Aikaikkuna: ajan mittaan, 6 kuukaudesta tutkimuksen päättymiseen, 24 kuukauteen infuusion jälkeen
ajan mittaan, 6 kuukaudesta tutkimuksen päättymiseen, 24 kuukauteen infuusion jälkeen
HbS:n saavuttaneiden osallistujien osuus
Aikaikkuna: tutkimuksen päätyttyä, enintään 24 kuukautta infuusion jälkeen
tutkimuksen päätyttyä, enintään 24 kuukautta infuusion jälkeen
Globiiniketjun ilmentymisen arviointi verrattuna lähtötasoon
Aikaikkuna: tutkimuksen päätyttyä, enintään 24 kuukautta infuusion jälkeen
tutkimuksen päätyttyä, enintään 24 kuukautta infuusion jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Kamau Therapeutics

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Matthew Porteus, MD, PhD, Kamau Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 15. marraskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 31. joulukuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 31. joulukuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 24. maaliskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 25. maaliskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 29. maaliskuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 2. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 30. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • KMAU-001-001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa