Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gencorrectie in autologe CD34+ hematopoëtische stamcellen (HbS tot HbA) voor de behandeling van ernstige sikkelcelziekte (Restore)

30 juni 2026 bijgewerkt door: Kamau Therapeutics

Een fase I/II-studie van GPH101 in autologe CD34+ hematopoëtische stamcellen om HbS om te zetten in HbA voor de behandeling van ernstige sikkelcelziekte

Deze studie is een first-in-human, single-arm, open-label Fase I/II studie van GPH101 bij ongeveer 15 deelnemers, gediagnosticeerd met ernstige sikkelcelziekte. Het primaire doel is om de veiligheid van de behandeling bij deze patiëntenpopulatie te evalueren, evenals voorlopige werkzaamheids- en farmacodynamische gegevens.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deelnemers met de diagnose ernstige SCZ krijgen GPH101 via IV-infusie na myeloablatieve conditionering in een autologe HSCT-setting.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Werving
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ashley Gray, MD
        • Contact:
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Werving
        • Washington University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • John F Dipersio, MD, PhD
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Werving
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Monica Bhatia, MD
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Marcus Mapara, MD
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065
        • Werving
        • Memorial Sloan Kettering
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jaap Jan Boelens, MD, PhD
    • Ohio

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 40 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • ≥12 tot ≤ 40 jaar
  • Ernstige ziekte, zoals gedefinieerd door ten minste één van de volgende SCD-gerelateerde gebeurtenissen te hebben ervaren ondanks passende ondersteunende zorgmaatregelen:
  • terugkerende ernstige VOC (≥ 4 episodes in de voorgaande 2 jaar)
  • ACS (≥ 2 episodes in de voorgaande 2 jaar met ten minste één episode in het afgelopen jaar)
  • Lansky/Karnofsky prestatiestatus van ≥ 80

Uitsluitingscriteria:

  • Beschikbaar 10/10 HLA-gematchte broer of zus donor
  • Eerdere HSCT of gentherapie
  • Eerdere of huidige maligniteit of myeloproliferatief of een significante stollings- of immunodeficiëntiestoornis
  • Klinisch significante en actieve bacteriële, virale, schimmel- of parasitaire infectie
  • Zwangerschap of borstvoeding bij een postpartumvrouw
  • Aanwezigheid van een chromosomale afwijking/mutatie die de deelnemer een verhoogd risico op MDS of AML kan opleveren, volgens het oordeel van de onderzoeker

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: nula-cel geneesmiddelproduct
nula-cel Drug Product is een menselijk autoloog CRISPR-Cas9 bewerkt en sikkelmutatie-gecorrigeerd HSPC-product.
Genetisch: nula-cel geneesmiddelproduct
nula-cel wordt toegediend via een IV-infusie volgens een myeloablatief conditioneringsregime

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage patiënten dat neutrofielenimplantatie bereikt
Tijdsspanne: 42 dagen na infusie
42 dagen na infusie
Incidentie van behandelingsgerelateerde mortaliteit
Tijdsspanne: 100 dagen na infusie
100 dagen na infusie
Incidentie van behandelingsgerelateerde mortaliteit
Tijdsspanne: 12 maanden na infusie
12 maanden na infusie
Algemeen overleven
Tijdsspanne: 24 maanden na infusie
24 maanden na infusie
Frequentie en ernst van bijwerkingen/SAE's
Tijdsspanne: 24 maanden na infusie
24 maanden na infusie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Tijd voor neutrofielentransplantatie
Tijdsspanne: tot en met voltooiing van de studie, tot 24 maanden na de infusie
tot en met voltooiing van de studie, tot 24 maanden na de infusie
Tijd tot bloedplaatjesimplantatie
Tijdsspanne: tot en met voltooiing van de studie, tot 24 maanden na de infusie
tot en met voltooiing van de studie, tot 24 maanden na de infusie
Evaluatie van gencorrectieniveaus in perifere myeloïde cellen
Tijdsspanne: tot en met voltooiing van de studie, tot 24 maanden na de infusie
tot en met voltooiing van de studie, tot 24 maanden na de infusie
Evaluatie van volwassen Hgb als percentage van het totale Hgb
Tijdsspanne: tot en met voltooiing van de studie, tot 24 maanden na de infusie
tot en met voltooiing van de studie, tot 24 maanden na de infusie
Evaluatie van HbS als percentage van totaal Hgb
Tijdsspanne: tot en met voltooiing van de studie, tot 24 maanden na de infusie
tot en met voltooiing van de studie, tot 24 maanden na de infusie
Totaal Hgb zonder ziekte-geïndiceerde transfusieondersteuning
Tijdsspanne: tot en met voltooiing van de studie, tot 24 maanden na de infusie
tot en met voltooiing van de studie, tot 24 maanden na de infusie
Verandering in op jaarbasis berekende transfusievereisten voor verpakte rode bloedcellen (pRBC) (volume en frequentie) voor SCD-indicaties
Tijdsspanne: tot en met voltooiing van de studie, tot 24 maanden na de infusie
tot en met voltooiing van de studie, tot 24 maanden na de infusie
Percentage deelnemers met volledige oplossing van ernstige vaso-occlusieve crises (sVOC's)
Tijdsspanne: na verloop van tijd, van 6 maanden tot 18 maanden na de infusie
na verloop van tijd, van 6 maanden tot 18 maanden na de infusie
Incidentie van alle sVOC's
Tijdsspanne: in de loop van de tijd, van 6 maanden tot voltooiing van de studie, tot 24 maanden na de infusie
in de loop van de tijd, van 6 maanden tot voltooiing van de studie, tot 24 maanden na de infusie
Percentage deelnemers dat HbS bereikt
Tijdsspanne: tot en met voltooiing van de studie, tot 24 maanden na de infusie
tot en met voltooiing van de studie, tot 24 maanden na de infusie
Evaluatie van de expressie van de globineketen in vergelijking met de basislijn
Tijdsspanne: tot en met voltooiing van de studie, tot 24 maanden na de infusie
tot en met voltooiing van de studie, tot 24 maanden na de infusie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Kamau Therapeutics

Onderzoekers

  • Studie directeur: Matthew Porteus, MD, PhD, Kamau Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 november 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 maart 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 maart 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

29 maart 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • KMAU-001-001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren