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심각한 낫적혈구병을 치료하기 위한 자가 CD34+ 조혈모세포(HbS에서 HbA로)의 유전자 수정 (Restore)

2026년 3월 9일 업데이트: Kamau Therapeutics

심각한 낫적혈구병 치료를 위해 HbS를 HbA로 전환하기 위한 자가 CD34+ 조혈 줄기 세포에서 GPH101의 I/II상 연구

이 연구는 중증 낫적혈구병 진단을 받은 약 15명의 참가자를 대상으로 한 GPH101에 대한 인간 최초의 단일군 공개 라벨 I/II상 연구입니다. 1차 목표는 이 환자 집단에서 치료의 안전성과 예비 효능 및 약력학적 데이터를 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

중증 SCD 진단을 받은 참가자는 자가 조혈모세포이식 설정에서 골수 절제 컨디셔닝 후 IV 주입을 통해 GPH101을 받게 됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

15

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • 모병
        • Children's Hospital Los Angeles
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Ashley Gray, MD
      • Palo Alto, California, 미국, 94304
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63110
        • 모병
        • Washington University
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • John F Dipersio, MD, PhD
    • Ohio

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • ≥12 ~ ≤ 40세
  • 적절한 지지 요법에도 불구하고 다음 SCD 관련 사건 중 적어도 하나를 경험한 것으로 정의되는 중증 질환:
  • 재발성 중증 VOC(이전 2년 동안 4회 이상)
  • ACS(최근 2년 동안 2회 이상, 지난 1년 동안 1회 이상)
  • Lansky/Karnofsky 수행 상태 ≥ 80

제외 기준:

  • 사용 가능한 10/10 HLA 일치 형제 기증자
  • 이전 HSCT 또는 유전자 치료
  • 이전 또는 현재 악성 종양 또는 골수 증식성 또는 중대한 응고 또는 면역결핍 질환
  • 임상적으로 중요하고 활동적인 세균, 바이러스, 진균 또는 기생충 감염
  • 산후 여성의 임신 또는 모유 수유
  • 연구자의 판단에 따라 참가자를 MDS 또는 AML에 대한 위험 증가에 놓이게 할 수 있는 염색체 이상/돌연변이의 존재

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: nula-cel 의약품
nula-cel 의약품은 인간 자가 CRISPR-Cas9로 편집되고 겸상 돌연변이가 수정된 HSPC 제품입니다.
유전적: nula-cel 의약품
nula-cel은 골수파괴 조절 요법에 따라 IV 주입을 통해 투여됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
호중구 생착에 도달한 환자의 비율
기간: 주입 후 42일
주입 후 42일
치료 관련 사망 발생률
기간: 주입 후 100일
주입 후 100일
치료 관련 사망 발생률
기간: 주입 후 12개월
주입 후 12개월
전반적인 생존
기간: 주입 후 24개월
주입 후 24개월
AE/SAE의 빈도 및 심각도
기간: 주입 후 24개월
주입 후 24개월

2차 결과 측정

결과 측정
기간
호중구 생착 시간
기간: 연구 완료까지, 주입 후 최대 24개월
연구 완료까지, 주입 후 최대 24개월
혈소판 생착까지의 시간
기간: 연구 완료까지, 주입 후 최대 24개월
연구 완료까지, 주입 후 최대 24개월
말초 골수 세포의 유전자 교정 수준 평가
기간: 연구 완료까지, 주입 후 최대 24개월
연구 완료까지, 주입 후 최대 24개월
총 Hgb의 백분율로 성인 Hgb 평가
기간: 연구 완료까지, 주입 후 최대 24개월
연구 완료까지, 주입 후 최대 24개월
총 Hgb의 백분율로 HbS 평가
기간: 연구 완료까지, 주입 후 최대 24개월
연구 완료까지, 주입 후 최대 24개월
질병에 따른 수혈 지원이 없는 총 Hgb
기간: 연구 완료까지, 주입 후 최대 24개월
연구 완료까지, 주입 후 최대 24개월
SCD 적응증에 대한 연간 포장 적혈구(pRBC) 수혈 요건(용량 및 빈도)의 변화
기간: 연구 완료까지, 주입 후 최대 24개월
연구 완료까지, 주입 후 최대 24개월
심각한 혈관 폐쇄 위기(sVOC)가 완전히 해결된 참가자의 비율
기간: 시간 경과에 따라 주입 후 6개월에서 18개월까지
시간 경과에 따라 주입 후 6개월에서 18개월까지
모든 sVOC의 발생률
기간: 시간 경과에 따라 6개월부터 연구 완료까지, 주입 후 최대 24개월까지
시간 경과에 따라 6개월부터 연구 완료까지, 주입 후 최대 24개월까지
HbS를 달성한 참가자의 비율
기간: 연구 완료까지, 주입 후 최대 24개월
연구 완료까지, 주입 후 최대 24개월
기준선과 비교한 글로빈 사슬 발현의 평가
기간: 연구 완료까지, 주입 후 최대 24개월
연구 완료까지, 주입 후 최대 24개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Kamau Therapeutics

수사관

  • 연구 책임자: Mathew Porteus, MD, PhD, Kamau Therapeutics

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 11월 15일

기본 완료 (추정된)

2026년 12월 31일

연구 완료 (추정된)

2028년 12월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 3월 24일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 3월 25일

처음 게시됨 (실제)

2021년 3월 29일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 3월 11일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 3월 9일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • KMAU-001-001

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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