Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Korekcja genów w autologicznych hematopoetycznych komórkach macierzystych CD34+ (HbS do HbA) w leczeniu ciężkiej niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (Restore)

9 marca 2026 zaktualizowane przez: Kamau Therapeutics

Badanie fazy I/II GPH101 w autologicznych hematopoetycznych komórkach macierzystych CD34+ w celu przekształcenia HbS w HbA w leczeniu ciężkiej niedokrwistości sierpowatokrwinkowej

To badanie jest pierwszym na ludziach, jednoramiennym, otwartym badaniem fazy I/II GPH101 u około 15 uczestników, u których zdiagnozowano ciężką niedokrwistość sierpowatokrwinkową. Głównym celem jest ocena bezpieczeństwa leczenia w tej populacji pacjentów, a także wstępna skuteczność i dane farmakodynamiczne.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Uczestnicy, u których zdiagnozowano ciężki SCD, otrzymają GPH101 we wlewie dożylnym po kondycjonowaniu mieloablacyjnym w warunkach autologicznego HSCT.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

15

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Ashley Gray, MD
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Rekrutacyjny
        • Washington University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • John F Dipersio, MD, PhD
    • Ohio

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 40 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • ≥12 do ≤ 40 lat
  • Ciężka choroba, zdefiniowana jako wystąpienie co najmniej jednego z następujących zdarzeń związanych z SCD pomimo zastosowania odpowiednich środków wspomagających:
  • nawracające ciężkie VOC (≥ 4 epizody w ciągu ostatnich 2 lat)
  • OZW (≥ 2 epizody w ciągu ostatnich 2 lat, z co najmniej jednym epizodem w ciągu ostatniego roku)
  • Stan sprawności Lansky'ego/Karnofsky'ego ≥ 80

Kryteria wyłączenia:

  • Dostępny dawca z rodzeństwa dopasowany 10/10 pod względem HLA
  • Wcześniejsza HSCT lub terapia genowa
  • Wcześniejszy lub obecny nowotwór złośliwy lub mieloproliferacyjny lub znaczące zaburzenie krzepnięcia lub niedobór odporności
  • Klinicznie istotna i aktywna infekcja bakteryjna, wirusowa, grzybicza lub pasożytnicza
  • Ciąża lub karmienie piersią u kobiety po porodzie
  • Obecność nieprawidłowości/mutacji chromosomalnych, które mogą narazić uczestnika na zwiększone ryzyko wystąpienia MDS lub AML zgodnie z oceną badacza

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Produkt leczniczy nula-cel
Produkt leczniczy nula-cel jest ludzkim autologicznym produktem HSPC poddanym edycji CRISPR-Cas9 i skorygowanym o mutację sierpowatą.
Genetyczny: Produkt leczniczy nula-cel
nula-cel podaje się w infuzji dożylnej po schemacie kondycjonowania mieloablacyjnego

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów, u których doszło do wszczepienia neutrofili
Ramy czasowe: 42 dni po infuzji
42 dni po infuzji
Współczynnik śmiertelności związanej z leczeniem
Ramy czasowe: 100 dni po infuzji
100 dni po infuzji
Współczynnik śmiertelności związanej z leczeniem
Ramy czasowe: 12 miesięcy po infuzji
12 miesięcy po infuzji
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: 24 miesiące po infuzji
24 miesiące po infuzji
Częstotliwość i nasilenie AE/SAE
Ramy czasowe: 24 miesiące po infuzji
24 miesiące po infuzji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Czas na wszczepienie neutrofili
Ramy czasowe: do zakończenia badania, do 24 miesięcy po infuzji
do zakończenia badania, do 24 miesięcy po infuzji
Czas do wszczepienia płytek krwi
Ramy czasowe: do zakończenia badania, do 24 miesięcy po infuzji
do zakończenia badania, do 24 miesięcy po infuzji
Ocena poziomów korekcji genów w obwodowych komórkach szpiku
Ramy czasowe: do zakończenia badania, do 24 miesięcy po infuzji
do zakończenia badania, do 24 miesięcy po infuzji
Ocena dorosłego Hgb jako procent całkowitej Hgb
Ramy czasowe: do zakończenia badania, do 24 miesięcy po infuzji
do zakończenia badania, do 24 miesięcy po infuzji
Ocena HbS jako procent całkowitej Hgb
Ramy czasowe: do zakończenia badania, do 24 miesięcy po infuzji
do zakończenia badania, do 24 miesięcy po infuzji
Całkowite Hgb bez wspomagania transfuzji ze względu na chorobę
Ramy czasowe: do zakończenia badania, do 24 miesięcy po infuzji
do zakończenia badania, do 24 miesięcy po infuzji
Zmiana wymagań dotyczących transfuzji koncentratu krwinek czerwonych (pRBC) w ujęciu rocznym (objętość i częstotliwość) we wskazaniach SCD
Ramy czasowe: do zakończenia badania, do 24 miesięcy po infuzji
do zakończenia badania, do 24 miesięcy po infuzji
Odsetek uczestników z całkowitym ustąpieniem ciężkich przełomów naczyniowo-okluzyjnych (sVOC)
Ramy czasowe: w czasie, od 6 miesięcy do 18 miesięcy po infuzji
w czasie, od 6 miesięcy do 18 miesięcy po infuzji
Współczynnik występowania wszelkich sVOC
Ramy czasowe: w czasie, od 6 miesięcy do zakończenia badania, do 24 miesięcy po infuzji
w czasie, od 6 miesięcy do zakończenia badania, do 24 miesięcy po infuzji
Odsetek uczestników osiągających HbS
Ramy czasowe: do zakończenia badania, do 24 miesięcy po infuzji
do zakończenia badania, do 24 miesięcy po infuzji
Ocena ekspresji łańcucha globiny w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: do zakończenia badania, do 24 miesięcy po infuzji
do zakończenia badania, do 24 miesięcy po infuzji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Kamau Therapeutics

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Mathew Porteus, MD, PhD, Kamau Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 listopada 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 marca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 marca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 marca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • KMAU-001-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj