Génkorrekció autológ CD34+ hematopoietikus őssejtekben (HbS-től HbA-ig) a súlyos sarlósejtes betegség kezelésére (Restore)
2026. június 30. frissítette: Kamau Therapeutics
A GPH101 I/II. fázisú vizsgálata autológ CD34+ hematopoietikus őssejtekben a HbS HbA-vá alakítására a súlyos sarlósejtes betegség kezelésére
Ez a vizsgálat egy első emberben végzett, egykarú, nyílt elrendezésű, I/II. fázisú GPH101 vizsgálat, körülbelül 15 résztvevővel, akiknél súlyos sarlósejtes betegséget diagnosztizáltak.
Az elsődleges cél a kezelés biztonságosságának értékelése ebben a betegpopulációban, valamint az előzetes hatékonysági és farmakodinámiás adatok.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A súlyos SCD-vel diagnosztizált résztvevők intravénás infúzióban kapják a GPH101-et myeloablatív kondicionálást követően autológ HSCT-beállításban.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
15
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Restore Clinical Study Support
- Telefonszám: 650-442-2283
- E-mail: RestoreStudySupport@kamautx.com
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
- Toborzás
- Children's Hospital Los Angeles
-
Kutatásvezető:
- Ashley Gray, MD
-
Kapcsolatba lépni:
- Bridget Bailey
- Telefonszám: 323-361-7382
- E-mail: brbailey@chla.usc.edu
-
Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
- Toborzás
- Lucile Packard Children's Hospital
-
Alkutató:
- David Shyr, MD
-
Kapcsolatba lépni:
- Stanford Intake Team
- E-mail: scgt_clinical_trials_office@lists.stanford.edu
-
Kapcsolatba lépni:
- Kat Joseph, BSN, RN
- Telefonszám: 650-725-9032
- E-mail: kjoseph3@stanford.edu
-
Kutatásvezető:
- May Chien, MD
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Toborzás
- Washington University
-
Kapcsolatba lépni:
- Maggie Nash
- Telefonszám: 314-273-5936
- E-mail: nashm@wustl.edu
-
Kutatásvezető:
- John F Dipersio, MD, PhD
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Toborzás
- Columbia University Irving Medical Center
-
Kutatásvezető:
- Monica Bhatia, MD
-
Kapcsolatba lépni:
- Camila Barros
- Telefonszám: 212-342-3884
- E-mail: cb4149@cumc.columbia.edu
-
Kapcsolatba lépni:
- Elizabeth Shelton
- E-mail: eas2304@cumc.columbia.edu
-
Kutatásvezető:
- Marcus Mapara, MD
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10065
- Toborzás
- Memorial Sloan Kettering
-
Kapcsolatba lépni:
- Maria Paes Pena
- E-mail: paespem@mskcc.org
-
Kutatásvezető:
- Jaap Jan Boelens, MD, PhD
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
- Toborzás
- Nationwide Children's Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Lauren Rayman
- E-mail: lauren.rayman2@nationwidechildrens.org
-
Kapcsolatba lépni:
- Dalena Sanderson
- E-mail: Dalena.Sanderson@nationwidechildrens.org
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
12 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- ≥12 és ≤ 40 év között
- Súlyos betegség, amelyet úgy határoz meg, hogy az alábbi SCD-vel kapcsolatos események közül legalább egyet tapasztalt a megfelelő szupportív ellátási intézkedések ellenére:
- visszatérő, súlyos VOC (≥ 4 epizód az előző 2 évben)
- ACS (≥ 2 epizód az előző 2 évben, legalább egy epizód az elmúlt évben)
- Lansky/Karnofsky teljesítménystátusz ≥ 80
Kizárási kritériumok:
- Elérhető 10/10 HLA-egyeztetett testvérdonor
- Előzetes HSCT vagy génterápia
- Korábbi vagy jelenlegi rosszindulatú vagy mieloproliferatív vagy jelentős koagulációs vagy immunhiányos rendellenesség
- Klinikailag jelentős és aktív bakteriális, vírusos, gombás vagy parazita fertőzés
- Terhesség vagy szoptatás szülés utáni nőknél
- Olyan kromoszóma-rendellenesség/mutáció jelenléte, amely a vizsgálatot végző személy megítélése szerint fokozott kockázatot jelenthet az MDS vagy AML számára
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: nula-cel Gyógyszerkészítmény
A nula-cel Drug Product egy humán autológ CRISPR-Cas9 szerkesztett és sarlómutáció-javított HSPC termék.
|
A nula-celt intravénás infúzióval adják be mieloablatív kondicionáló kezelési rendet követően
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A neutrofil beültetést elérő betegek aránya
Időkeret: 42 nappal az infúzió után
|
42 nappal az infúzió után
|
|
A kezeléssel összefüggő halálozás előfordulási aránya
Időkeret: 100 nappal az infúzió után
|
100 nappal az infúzió után
|
|
A kezeléssel összefüggő halálozás előfordulási aránya
Időkeret: 12 hónappal az infúzió után
|
12 hónappal az infúzió után
|
|
Általános túlélés
Időkeret: 24 hónappal az infúzió után
|
24 hónappal az infúzió után
|
|
Az AE/SAE gyakorisága és súlyossága
Időkeret: 24 hónappal az infúzió után
|
24 hónappal az infúzió után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A neutrofil beültetés ideje
Időkeret: a vizsgálat befejezéséig, az infúziót követő 24 hónapig
|
a vizsgálat befejezéséig, az infúziót követő 24 hónapig
|
|
A vérlemezke-beültetés ideje
Időkeret: a vizsgálat befejezéséig, az infúziót követő 24 hónapig
|
a vizsgálat befejezéséig, az infúziót követő 24 hónapig
|
|
A génkorrekciós szintek értékelése perifériás mieloid sejtekben
Időkeret: a vizsgálat befejezéséig, az infúziót követő 24 hónapig
|
a vizsgálat befejezéséig, az infúziót követő 24 hónapig
|
|
A felnőttkori Hgb értékelése a teljes Hgb százalékában
Időkeret: a vizsgálat befejezéséig, az infúziót követő 24 hónapig
|
a vizsgálat befejezéséig, az infúziót követő 24 hónapig
|
|
A HbS értékelése a teljes Hgb százalékában
Időkeret: a vizsgálat befejezéséig, az infúziót követő 24 hónapig
|
a vizsgálat befejezéséig, az infúziót követő 24 hónapig
|
|
Összes Hgb betegség által jelzett transzfúziós támogatás nélkül
Időkeret: a vizsgálat befejezéséig, az infúziót követő 24 hónapig
|
a vizsgálat befejezéséig, az infúziót követő 24 hónapig
|
|
Változás az évesített csomagolt vörösvérsejt (pRBC) transzfúziós igényében (volumen és gyakoriság) SCD indikációk esetén
Időkeret: a vizsgálat befejezéséig, az infúziót követő 24 hónapig
|
a vizsgálat befejezéséig, az infúziót követő 24 hónapig
|
|
A súlyos vazookkluzív krízisekből (sVOC-k) teljesen megszűnt résztvevők aránya
Időkeret: idővel, 6 hónaptól 18 hónapig az infúzió után
|
idővel, 6 hónaptól 18 hónapig az infúzió után
|
|
Bármely sVOC előfordulási aránya
Időkeret: idővel, 6 hónaptól a vizsgálat befejezéséig, az infúziót követő 24 hónapig
|
idővel, 6 hónaptól a vizsgálat befejezéséig, az infúziót követő 24 hónapig
|
|
A HbS-t elérő résztvevők aránya
Időkeret: a vizsgálat befejezéséig, az infúziót követő 24 hónapig
|
a vizsgálat befejezéséig, az infúziót követő 24 hónapig
|
|
A globinlánc expressziójának értékelése az alapvonalhoz képest
Időkeret: a vizsgálat befejezéséig, az infúziót követő 24 hónapig
|
a vizsgálat befejezéséig, az infúziót követő 24 hónapig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Matthew Porteus, MD, PhD, Kamau Therapeutics
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. november 15.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2026. december 31.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2028. december 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. március 24.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. március 25.
Első közzététel (Tényleges)
2021. március 29.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. július 2.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. június 30.
Utolsó ellenőrzés
2026. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- KMAU-001-001
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
ELDÖNTETLEN
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .